“當前CGT行業(yè)在全球范圍內(nèi)面臨資本降溫、同質(zhì)化競爭與商業(yè)化壓力，但同時也孕育著結(jié)構性機遇。中國企業(yè)雖在原創(chuàng)性與全球化能力上仍有待提升，但同時也展現(xiàn)出了靈活的應變能力和本土優(yōu)勢，尤其在IIT研究、生產(chǎn)工藝優(yōu)化等方面，具備獨特發(fā)展土壤。”

“CGT行業(yè)突破的關鍵在于能否推出真正具備臨床價值與國際競爭力的產(chǎn)品，并通過扎實的數(shù)據(jù)和成熟的工藝重建市場信心。在全球產(chǎn)業(yè)分工不斷深化的背景下，中國CGT企業(yè)正逐步從跟隨者轉(zhuǎn)向創(chuàng)新者，未來有望在國際舞臺上發(fā)揮更重要的影響力?！?/p>

近日，在第二屆中國細胞與基因治療大會（CSGCT）“CGT投融資趨勢及BD合作機會”分論壇的圓桌對話環(huán)節(jié)，禮來亞洲基金合伙人鄒潔羽、龍磐投資合伙人李軍紅、夏爾巴投資創(chuàng)始管理合伙人蔡大慶、PivotalbioVenture Partners(碧沃投資本)中國區(qū)管理合伙人柳丹以及啟明創(chuàng)投執(zhí)行董事劉興娣以“從種子到臨床：CGT行業(yè)的投資趨勢”為主題展開了深入交流。

第二屆中國細胞與基因治療大會（CSGCT）在北京市海淀區(qū)人民政府的指導下，由中關村科學城管委會與CSGCT中國細胞與基因治療聯(lián)盟共同主辦，HIEA醫(yī)療創(chuàng)新生態(tài)聯(lián)盟、動脈網(wǎng)承辦。

大會以“立足監(jiān)管、匯聚智慧、鏈接全球、共創(chuàng)未來”為核心理念，“全球市場中國力量”為主題，設立1場主論壇、15場分論壇及2場項目路演，吸引包括10余位國際CGT領軍人物的科學家、臨床醫(yī)生、企業(yè)家、投資者等近2000位嘉賓參會，共商細胞與基因治療發(fā)展大計。

01.

鄒潔羽 禮來亞洲基金合伙人：

CGT企業(yè)要具備全球市場視野

近年來CGT乃至整個Biotech行業(yè)普遍面臨較大壓力，尤其困難的是那些管線差異化不足、產(chǎn)品進度與商業(yè)化預期不明確的企業(yè)，這樣的環(huán)境下，就要求CGT企業(yè)具備全球市場視野。

對CGT領域而言，僅依賴中國市場存在明顯局限性。若產(chǎn)品在全球市場缺乏競爭力，則會面臨定價、商業(yè)流通等多重現(xiàn)實挑戰(zhàn)，以CAR-T為例，國內(nèi)商業(yè)化及臨床試驗已占據(jù)CD19和BCMA等主流靶點相當比例的患者資源，加之醫(yī)院自制制劑等競爭，使得僅聚焦中國市場的CGT企業(yè)難以持續(xù)發(fā)展。

但是走向全球市場并非簡單之事，CGT項目在全球臨床試驗和CMC（化學、制造與控制）方面更為復雜和昂貴，而且CGT企業(yè)需要具備全球化運營能力——許多企業(yè)原以為只需應對“中文試卷”，后來才發(fā)現(xiàn)需掌握“十種語言”。

但同時需要看到的是，當前有部分CGT企業(yè)已經(jīng)展現(xiàn)出了快速應變能力，除了出海，部分小核酸類企業(yè)和轉(zhuǎn)型做體內(nèi)CAR-T的企業(yè)，通過靈活調(diào)整策略在挑戰(zhàn)中找到發(fā)展機會。

02.

李軍紅 龍磐投資合伙人：

中國CGT企業(yè)具有較強應變能力

中國生物醫(yī)藥領域的較多創(chuàng)新仍跟隨全球尤其是美國的趨勢，在原創(chuàng)性和差異化方面仍需改善，由于創(chuàng)新同質(zhì)化較高，當海外某一細分賽道出現(xiàn)商業(yè)化未達預期、交付問題或用藥安全性等風險時，國內(nèi)同類賽道往往也會受到傳導影響，出現(xiàn)類似波動。同時國內(nèi)支付體系與美國等海外市場存在較大差異，這一結(jié)構性因素會放大行業(yè)周期性波動對國內(nèi)企業(yè)的影響。

但是中國企業(yè)在應對全球變化時展現(xiàn)出了較強的變通能力，通過專利轉(zhuǎn)移、生產(chǎn)基地遷移、研發(fā)場所調(diào)整等方式靈活應對挑戰(zhàn)，這一點在新能源等多個行業(yè)已有體現(xiàn)，相信CGT企業(yè)最終也能通過不同路徑靈活應對，享受到創(chuàng)新帶來的益處。

同時生物醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀也符合全球醫(yī)藥行業(yè)分工趨勢。中國經(jīng)過二十多年發(fā)展，在工程師資源和技術基建方面已具備良好基礎，逐步承擔全球研發(fā)鏈條中更多基礎性工作，并正在向更多原創(chuàng)性創(chuàng)新階段邁進，這是全球產(chǎn)業(yè)分工的必然結(jié)果，也是中國生物醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展的重大機遇。假以時日，中國醫(yī)藥研發(fā)一定能邁向以創(chuàng)新為主的更高階段。

03.

蔡大慶 夏爾巴投資創(chuàng)始管理合伙人：

CGT行業(yè)需要真正優(yōu)質(zhì)的產(chǎn)品提振信心

CGT行業(yè)能否突破低迷期，關鍵在于是否能有真正優(yōu)質(zhì)的產(chǎn)品問世，無論是全球還是國內(nèi)市場，都必須有“響當當”的產(chǎn)品誕生才能提振行業(yè)信心，當前行業(yè)雖處于低谷，但仍有一批從業(yè)者和投資人在堅持，這種堅守值得尊敬。

當前CGT產(chǎn)業(yè)面臨多方面挑戰(zhàn)：五到七年前投資人普遍追捧創(chuàng)新的治療模式，但近年來投資熱度下降，相信行業(yè)會在三五年內(nèi)回暖；公眾、醫(yī)生甚至部分投資人有時會對行業(yè)產(chǎn)生疑慮，生物藥雖好，但市場也會出現(xiàn)“審美疲勞”；以及國際市場也存在不確定性。

跨越這些挑戰(zhàn)的關鍵因素在于CGT企業(yè)要能拿出療效顯著、數(shù)據(jù)過硬、真正有價值的產(chǎn)品，并證明其商業(yè)潛力，必須通過越來越好的產(chǎn)品、更成熟的CMC（化學、制造與控制）工藝和最終獲批上市的藥物來重建信任。

04.

柳丹 PivotalbioVenture Partners

(碧沃投資本) 中國區(qū)管理合伙人：

中國CGT正處于“先破后立”的階段

從技術發(fā)展路徑看，CGT從最初的基因缺失治療，逐步擴展到小核酸、細胞治療等多種方式，從細胞表面逐步覆蓋到細胞內(nèi)以及不同細胞類型，形成了一套獨特的技術體系。CGT與傳統(tǒng)治療方式具有高度互補性，雖在部分適應癥上存在多種潛在治療方式，但CGT仍是未來重要趨勢之一。

中國CGT產(chǎn)業(yè)發(fā)展很大程度上參照國外經(jīng)驗，但國外對該領域的熱度其實并不如國內(nèi)預期之高，商業(yè)化成功案例較少?；诙嗄暝谥袊顿Y及與國外生態(tài)圈的交流，我發(fā)現(xiàn)中國在CGT領域?qū)⒆叱鲎约旱穆?，形成自身獨特的產(chǎn)業(yè)邏輯，甚至會反向影響美國及其他國際市場的生態(tài)圈，這一信心來源于中國在數(shù)據(jù)與產(chǎn)品成果方面的積累，科學嚴謹?shù)纳鷳B(tài)最終會憑真實成果贏得認可。

中國CGT當前正處于“先破后立”的階段，需通過證明自身實力來反向引導國際市場。但同時需要注意的是，盡管CGT在某些病種（如腫瘤、自免）上有較大潛力，但許多疾病市場規(guī)模和患者支付能力在中國仍有限，因此最終仍需走向全球市場以形成競爭力。

05.

劉興娣 啟明創(chuàng)投執(zhí)行董事：

在低潮期要保持理性，無需過度恐慌

對于行業(yè)周期性問題，生物技術領域歷來存在高潮與低潮交替的現(xiàn)象，例如小核酸技術在低潮之后，因Alnylam公司的商業(yè)化成功而迎來新一輪發(fā)展。

因此建議中國CGT企業(yè)：在低潮期保持理性，無需過度恐慌，應回歸技術本質(zhì)，明確自身技術特點，并基于此開發(fā)出具有臨床價值的產(chǎn)品；中國CGT企業(yè)要善用本土資源優(yōu)勢，特別是中國在IIT方面的有利環(huán)境，這在國際上具備一定獨特性；要通過臨床試驗驗證產(chǎn)品價值，并且應選擇醫(yī)療需求高的領域進行突破，以產(chǎn)生具有說服力的臨床數(shù)據(jù)，優(yōu)質(zhì)的數(shù)據(jù)將來自然會吸引大公司關注乃至收購；同質(zhì)化競爭的關鍵破局點仍在于技術的差異化和優(yōu)越性。

對于資本而言，能否成功退出取決于天時、地利、人和等多重因素，包括二級市場周期和創(chuàng)始人意愿，若創(chuàng)始人立志將企業(yè)做成長期可持續(xù)發(fā)展的公司，那么二級市場的波動總會帶來退出窗口；若創(chuàng)始人更傾向于短期退出，則需探討B(tài)D、M&A等途徑。

但任何成功退出的前提都是企業(yè)產(chǎn)品足夠優(yōu)秀、能夠?qū)崿F(xiàn)商業(yè)閉環(huán)，Biotech企業(yè)最終仍需盈利，與其它行業(yè)并無不同，在盈虧平衡之前，企業(yè)始終處于風險之中，因此需對資本市場波動有充分心理準備。

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