2025年10月20日，和譽醫(yī)藥（港交所代碼：02256）宣布，公司在2025年歐洲腫瘤內(nèi)科學會年會（ESMO Congress 2025）上以口頭報告形式展示了其自主研發(fā)的小分子CSF-1R抑制劑匹米替尼（pimicotinib/ABSK021）治療腱鞘巨細胞瘤（TGCT）患者的全球III期MANEUVER研究的長期療效和安全性數(shù)據(jù)。

結(jié)果顯示，依據(jù)RECIST v1.1標準經(jīng)盲態(tài)獨立評審委員會（BIRC）評估，匹米替尼在TGCT患者中展現(xiàn)出強勁而持久的腫瘤緩解療效，臨床結(jié)局評估（包括關(guān)節(jié)活動度、僵硬、疼痛和身體功能）表現(xiàn)出具有臨床意義的持續(xù)改善，安全性與既往分析一致，其應用于TGCT長期治療的可行性得到進一步驗證。

圖1 ESMO現(xiàn)場口頭報告

腱鞘巨細胞瘤是一種罕見的局部侵襲性間葉性腫瘤，主要累及關(guān)節(jié)、腱鞘及滑囊，可導致嚴重的局部病變和功能障礙。其發(fā)生機制為腫瘤性滑膜細胞中過度表達集落刺激因子1（CSF-1），從而導致表達集落刺激因子1受體（CSF-1R）的炎癥細胞在腫瘤中大量聚集。

匹米替尼是由和譽醫(yī)藥獨立研發(fā)的一款新型、口服、高選擇性且高效的小分子CSF-1R抑制劑，其全球III期MANEUVER研究由三部分構(gòu)成，旨在評估匹米替尼在TGCT患者中的療效和安全性。在2025年美國臨床腫瘤學會（ASCO）上公布的第一部分研究結(jié)果顯示，匹米替尼為患者帶來了顯著的療效獲益：在第25周時，匹米替尼治療組依據(jù)RECIST v1.1標準經(jīng)BIRC評估的客觀緩解率（ORR）達到了54%，而安慰劑對照組僅為3.2%。

圖2 MANEUVER研究設計

本屆ESMO年會上，MANUEVER研究Leading PI，北京積水潭醫(yī)院牛曉輝教授現(xiàn)場解讀了本研究的長期療效和安全性數(shù)據(jù)：中位隨訪14.3個月時，Part 1接受匹米替尼治療組患者依據(jù)RECIST v1.1標準經(jīng)BIRC評估的ORR提升至76.2%（95% CI: 63.8, 86.0），中位緩解持續(xù)時間尚未達到；Part 2結(jié)束時（第49周），患者臨床結(jié)局評估（COAs，見表1）持續(xù)改善且安全性良好，截至73周時相對關(guān)節(jié)活動度較基線改善達到23.9%。對照組患者改用匹米替尼后，同樣獲得臨床獲益，中位隨訪時間8.5個月時，ORR達到64.5%，且COAs也有所改善。

表1 基線時隨機分配至匹米替尼組患者在Part 2結(jié)束時（第49周）的臨床結(jié)局評估

隨著匹米替尼在TGCT患者中長期應用的療效、安全性和耐受性得到更多數(shù)據(jù)證實，其作為同類最佳治療方案的潛力和商業(yè)價值也將逐步兌現(xiàn)。

關(guān)于匹米替尼

匹米替尼是由和譽醫(yī)藥獨立研發(fā)的一款新型、口服、高選擇性且高效的小分子CSF-1R抑制劑，其在全球III期MANEUVER研究中針對腱鞘巨細胞瘤（TGCT）的積極頂線結(jié)果已于2024年11月成功發(fā)布。目前，匹米替尼已被中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）納入優(yōu)先審評，用于需要系統(tǒng)性治療的TGCT成人患者。匹米替尼還獲得了中國國家藥品監(jiān)督管理局授予的突破性療法指定 (BTD)。2023年12月，和譽醫(yī)藥與默克公司就匹米替尼的商業(yè)化權(quán)利達成協(xié)議，默克公司會負責匹米替尼在全球的商業(yè)化。

在海外地區(qū)，匹米替尼也獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予突破性療法認定（BTD），和獲得歐洲藥品管理局（EMA）授予優(yōu)先藥品（PRIME）認定。

關(guān)于和譽

和譽醫(yī)藥（香港聯(lián)交所代碼：02256）成立于2016年，是一家立足中國，著眼全球的創(chuàng)新藥研發(fā)公司。公司的創(chuàng)始人和管理團隊擁有多年頂尖跨國藥企的研發(fā)和管理經(jīng)驗，并參與了多個臨床及上市新藥的研發(fā)。和譽醫(yī)藥專注于腫瘤新藥研發(fā)，以小分子腫瘤精準治療和小分子腫瘤免疫治療藥物為核心，著眼病患及醫(yī)藥市場的需求，秉承國際新藥開發(fā)的理念和標準，致力于開發(fā)新穎及高潛力藥物靶點的潛在first-in-class或best-in-class創(chuàng)新藥物，用于改善中國及全球病人的生活質(zhì)量。自成立以來，和譽醫(yī)藥已經(jīng)建立了豐富的創(chuàng)新產(chǎn)品管線，涵蓋腫瘤精準治療領(lǐng)域以及腫瘤免疫治療領(lǐng)域。

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