近日，在福建省廈門市舉辦的中華醫(yī)學(xué)會(huì)第三十次全國(guó)兒科學(xué)術(shù)大會(huì)上，我國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新領(lǐng)域的一項(xiàng)代表性成果——中國(guó)原研聚乙二醇（PEG）化長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素成為焦點(diǎn)。會(huì)議發(fā)布的一系列最新臨床與藥學(xué)研究成果顯示，這款由我國(guó)自主研發(fā)的“每周一次”生長(zhǎng)激素，不僅成功打破短效制劑需要每日注射的困局，獲得了國(guó)家科學(xué)技術(shù)進(jìn)步獎(jiǎng)二等獎(jiǎng)，其建立的U型PEG長(zhǎng)效技術(shù)平臺(tái)，更在超過(guò)15萬(wàn)名中國(guó)兒童長(zhǎng)達(dá)十年的應(yīng)用中積累了豐富數(shù)據(jù)。

U型PEG長(zhǎng)效技術(shù)解決給藥難題

在會(huì)議開(kāi)幕當(dāng)天的專題報(bào)告中，天津市兒童醫(yī)院主任藥師孫燕燕對(duì)長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素的技術(shù)內(nèi)核進(jìn)行了系統(tǒng)闡釋。她指出，PEG長(zhǎng)效技術(shù)憑借自身特性，已成為主流長(zhǎng)效技術(shù)路線。孫燕燕形象地將PEG長(zhǎng)效技術(shù)比作“金鐘罩”：“這層保護(hù)不僅能夠延長(zhǎng)藥效，其具有的‘隱身’特性還能幫助藥物避開(kāi)免疫系統(tǒng)的識(shí)別，安全、穩(wěn)定地發(fā)揮作用。”

孫燕燕強(qiáng)調(diào)，不同長(zhǎng)效技術(shù)藥物的代謝特性也有所不同，其直接關(guān)系用藥安全。她以“水池蓄水”為類比說(shuō)明：“合適的半衰期是確保療效與安全的關(guān)鍵。使用長(zhǎng)效藥物就像我們給水池蓄水，既要保證一周內(nèi)有足夠的水量，又要避免水流過(guò)大導(dǎo)致溢出?！?/p>

U型PEG長(zhǎng)效技術(shù)將藥物的半衰期延長(zhǎng)至約32小時(shí)，適配每周給藥頻次，既避免蓄積風(fēng)險(xiǎn)，又保證持續(xù)起效。其在近3000例臨床研究中抗體檢出率為零，被正式收載于2025年版《中華人民共和國(guó)藥典》。

結(jié)合國(guó)際經(jīng)驗(yàn)，孫燕燕強(qiáng)調(diào)了長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素上市后持續(xù)監(jiān)測(cè)安全性和有效性的重要意義?！盎仡櫄v史，全球范圍內(nèi)已有多個(gè)長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素因安全性問(wèn)題在臨床試驗(yàn)階段被終止試驗(yàn)或上市后退市?！彼硎荆皟和后w存在較大個(gè)體差異，發(fā)生嚴(yán)重過(guò)敏等不良反應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)較高。而藥物臨床試驗(yàn)樣本量有限，難以完全反映真實(shí)用藥環(huán)境下的安全性全貌。因此，新上市的長(zhǎng)效制劑，須進(jìn)行嚴(yán)格的上市后監(jiān)測(cè)和真實(shí)世界研究，尤其需要密切關(guān)注可能出現(xiàn)的‘新增不良反應(yīng)譜’?！?/p>

孫燕燕呼吁，臨床醫(yī)生應(yīng)對(duì)不同技術(shù)平臺(tái)的產(chǎn)品秉持審慎態(tài)度，優(yōu)先選擇經(jīng)過(guò)長(zhǎng)期、大規(guī)模臨床實(shí)踐充分驗(yàn)證，且擁有完整安全性數(shù)據(jù)體系的技術(shù)平臺(tái)與產(chǎn)品?！斑@既是對(duì)循證醫(yī)學(xué)原則的嚴(yán)格遵循，更是對(duì)患兒用藥安全的有力保障?！?/p>

長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素真實(shí)世界數(shù)據(jù)公開(kāi)

隨后，亞太兒科內(nèi)分泌學(xué)會(huì)（APPES）主席、中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)常務(wù)委員傅君芬在《長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素中國(guó)臨床實(shí)踐新進(jìn)展》專題報(bào)告中，分享了一系列真實(shí)世界數(shù)據(jù)。她引用《柳葉刀·兒童與青少年健康》最新文章觀點(diǎn)，指出長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素臨床應(yīng)用和安全性問(wèn)題需長(zhǎng)期驗(yàn)證。而此次會(huì)議發(fā)布的多項(xiàng)2025年最新研究成果，為這一共識(shí)提供了扎實(shí)的數(shù)據(jù)支撐。

“我們最新的5年真實(shí)世界研究，覆蓋了全國(guó)1207名生長(zhǎng)激素缺乏癥（GHD）患兒。”傅君芬介紹，“研究證實(shí)，接受PEG化長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素治療的患兒，第一年身高改善率達(dá)到48%，5年后身高標(biāo)準(zhǔn)差評(píng)分提高約2.11。更重要的是，與藥物相關(guān)的嚴(yán)重不良事件發(fā)生率為零，沒(méi)有預(yù)期外不良反應(yīng)發(fā)生?！?/p>

她還補(bǔ)充說(shuō)，研究顯示，該長(zhǎng)效方案在特發(fā)性矮小癥（ISS）、特納綜合征（TS）等多種疾病的治療中也展現(xiàn)出優(yōu)勢(shì)。這些真實(shí)世界及擴(kuò)展期臨床研究，填補(bǔ)了特定適應(yīng)證中長(zhǎng)期用藥數(shù)據(jù)的空白。

長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素邁向“長(zhǎng)期驗(yàn)證”新時(shí)代

兩位專家的報(bào)告在會(huì)議現(xiàn)場(chǎng)引發(fā)了熱烈反響。業(yè)內(nèi)專家認(rèn)為，從1958年人類首次提取出生長(zhǎng)激素，到2014年中國(guó)率先推出擁有完全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的長(zhǎng)效制劑，中國(guó)在這一領(lǐng)域已構(gòu)建了從原研技術(shù)、臨床驗(yàn)證到國(guó)家標(biāo)準(zhǔn)的完整創(chuàng)新鏈條。

目前，圍繞該藥物的臨床探索仍在深化，包括針對(duì)不同疾病的最佳起始劑量研究、對(duì)青少年體成分和骨密度的改善作用等，持續(xù)拓展著其臨床價(jià)值的外延。

展望未來(lái)，隨著月制劑等更長(zhǎng)效劑型的研發(fā)提上日程，中國(guó)在兒童生長(zhǎng)發(fā)育領(lǐng)域的創(chuàng)新故事將不斷續(xù)寫。創(chuàng)新技術(shù)不僅托起了數(shù)以十萬(wàn)計(jì)中國(guó)家庭的希望，更以其充分的臨床證據(jù)，在全球內(nèi)分泌治療領(lǐng)域發(fā)出了鏗鏘有力的“中國(guó)聲音”。

文：陳靜

編輯：趙星月

審核：王小雪 陳遠(yuǎn)