今日（7月21日），國(guó)家醫(yī)保局發(fā)布通知，面向社會(huì)廣泛征集關(guān)于“醫(yī)保真實(shí)世界數(shù)據(jù)服務(wù)藥品器械（以下統(tǒng)稱為藥品）綜合價(jià)值評(píng)價(jià)”的研究成果和研究思路，征集對(duì)象不限主體，旨在推進(jìn)醫(yī)保評(píng)價(jià)體系建設(shè)。

藥品綜合價(jià)值評(píng)價(jià)體系正處于完善的關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)，此時(shí)對(duì)真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究的重點(diǎn)提出，或?qū)⑼苿?dòng)其成為醫(yī)保決策鏈條中的重要一環(huán)。

事實(shí)上，7月初國(guó)家醫(yī)保局發(fā)布的《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》就提出，探索建立科學(xué)的真實(shí)世界研究方法；緊接著，國(guó)家醫(yī)保局召開第一場(chǎng)醫(yī)保支持創(chuàng)新藥械系列座談會(huì)，20余位與會(huì)企業(yè)、專家代表提出希望盡快推出新的體系標(biāo)準(zhǔn)和規(guī)范指南。

而今日發(fā)布的真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究思路征集，正是這一系列動(dòng)作的延續(xù)與落地。

從制度邏輯看，藥品醫(yī)保準(zhǔn)入評(píng)估，正在從“上市時(shí)的注冊(cè)證據(jù)”逐步轉(zhuǎn)向“全生命周期的臨床與支付價(jià)值”衡量。對(duì)于附條件上市、證據(jù)不充分、預(yù)算沖擊大的創(chuàng)新藥，單一臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)已不足以支撐醫(yī)保決策，亟需補(bǔ)足療效、安全性和經(jīng)濟(jì)性的全景畫像。

從各方信號(hào)看，一個(gè)全新的、貫穿藥品準(zhǔn)入、續(xù)約、價(jià)格動(dòng)態(tài)管理等環(huán)節(jié)的評(píng)價(jià)體系正在形成。而真實(shí)世界數(shù)據(jù)，正是這個(gè)體系中最先被明確提出、或?qū)⒙氏嚷涞氐年P(guān)鍵抓手。

01、一個(gè)關(guān)鍵評(píng)價(jià)維度的誕生

實(shí)踐是檢驗(yàn)真理的唯一標(biāo)準(zhǔn)。

近日，國(guó)家醫(yī)保局辦公室主任朱永峰撰文指出，醫(yī)保代表全體參保人，向醫(yī)藥服務(wù)系統(tǒng)購買藥品、耗材、技術(shù)服務(wù)等產(chǎn)品。這些產(chǎn)品到底好不好，醫(yī)保花的錢到底值不值，不能單純看它在上市時(shí)提供的實(shí)驗(yàn)室材料和數(shù)據(jù)（那是在標(biāo)準(zhǔn)的環(huán)境、標(biāo)準(zhǔn)化病人身上等得出來的），而更應(yīng)該看它在實(shí)際環(huán)境中的真實(shí)效果到底怎么樣。

真實(shí)世界數(shù)據(jù)（Real World Data, RWD）正是這一價(jià)值判斷的基礎(chǔ)。作為區(qū)別于傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的一種補(bǔ)充證據(jù)，真實(shí)世界數(shù)據(jù)來自電子病歷、醫(yī)保結(jié)算、患者報(bào)告、穿戴設(shè)備等實(shí)際診療活動(dòng)，反映藥品和器械在真實(shí)人群中的使用價(jià)值與潛在風(fēng)險(xiǎn)。

近年來，國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥從獲批上市到進(jìn)入醫(yī)保目錄的平均時(shí)間已從2017年的4.6年縮短至2023年的9個(gè)月，納入節(jié)奏顯著加快。2024年醫(yī)保目錄調(diào)整中，91個(gè)新藥中有33個(gè)實(shí)現(xiàn)了“當(dāng)年獲批、當(dāng)年上市、當(dāng)年進(jìn)入醫(yī)?！?。

快速納入的背后，是臨床數(shù)據(jù)尚未充分積累的現(xiàn)實(shí)。

特別是部分藥物通過單臂試驗(yàn)獲批上市，缺乏隨機(jī)對(duì)照數(shù)據(jù)，適應(yīng)癥多集中在腫瘤晚期等無標(biāo)準(zhǔn)治療方案場(chǎng)景，真實(shí)世界研究可以補(bǔ)齊實(shí)際臨床應(yīng)用后的藥品療效。

理論與實(shí)踐并行。在最新發(fā)布的《2025年國(guó)家醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄調(diào)整申報(bào)指南（征求意見稿）》中，就鼓勵(lì)企業(yè)提供合規(guī)、可追溯的真實(shí)世界數(shù)據(jù)，特別是中成藥、罕見病藥品及兒童用藥等特殊藥品、高值腫瘤藥品等。

這一表述意味著，真實(shí)世界數(shù)據(jù)目前雖非強(qiáng)制要求，但被正式“納入制度軌道”的意圖已十分明確，可為企業(yè)的差異化競(jìng)爭(zhēng)提供更大可能。

此外，在制度層面，真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用建設(shè)正在加速行進(jìn)中。2024年10月國(guó)家藥監(jiān)局藥品評(píng)價(jià)中心（CDR）發(fā)布《真實(shí)世界數(shù)據(jù)支持藥品安全性主動(dòng)監(jiān)測(cè)一般原則（征求意見稿）》；今年3月，《樂城特許藥品真實(shí)世界數(shù)據(jù)醫(yī)保研究及應(yīng)用試點(diǎn)工作指南（2025年版）》發(fā)布，標(biāo)志著真實(shí)世界醫(yī)保研究從理論走向試點(diǎn)。

02、落地實(shí)施的挑戰(zhàn)和思路

真實(shí)世界研究雖然很有必要，但此前的限制因素主要來源于數(shù)據(jù)采集環(huán)節(jié)。

就來源看，真實(shí)世界數(shù)據(jù)記錄了在臨床實(shí)踐過程中與藥品使用相關(guān)的診療信息，包括臨床病歷資料、醫(yī)保結(jié)算數(shù)據(jù)、群眾健康報(bào)告數(shù)據(jù)、穿戴設(shè)備數(shù)據(jù)等，存在質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)不統(tǒng)一、缺失值多等情問題。

因此，該項(xiàng)研究通路必須由醫(yī)保局配合。如今，醫(yī)保局決定“開閘支持”。

醫(yī)保局發(fā)文指出，目前，醫(yī)保系統(tǒng)已在全國(guó)建立了統(tǒng)一的醫(yī)保信息平臺(tái)，收集了時(shí)間跨度比較長(zhǎng)、覆蓋全體參保人和所有定點(diǎn)醫(yī)藥機(jī)構(gòu)的以醫(yī)保結(jié)算費(fèi)用為主的相關(guān)海量信息，并且從一開始就進(jìn)行醫(yī)保數(shù)據(jù)的標(biāo)準(zhǔn)化處理，這些數(shù)據(jù)都是來源于已經(jīng)發(fā)生的醫(yī)療服務(wù)行為，也就是說這些數(shù)據(jù)是來源于臨床真實(shí)世界的。

下一步要做的，是如何把這些數(shù)據(jù)用起來，讓數(shù)據(jù)變?yōu)椤白C據(jù)”。

醫(yī)保局明確提出“三步走”思路：

第一步，建立真實(shí)世界數(shù)據(jù)庫，并出臺(tái)相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則，推動(dòng)數(shù)據(jù)顆粒度細(xì)化、結(jié)構(gòu)化；

第二步，研究真實(shí)世界數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用的技術(shù)路徑，組織專家團(tuán)隊(duì)形成適用于藥品、器械、耗材、服務(wù)技術(shù)等醫(yī)保產(chǎn)品的方法學(xué)體系；

第三步，構(gòu)建基于真實(shí)世界數(shù)據(jù)的醫(yī)保產(chǎn)品綜合價(jià)值評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)體系。

以藥品為例，可以從上市前、上市后進(jìn)醫(yī)保前、進(jìn)醫(yī)保后等三個(gè)階段進(jìn)行綜合價(jià)值評(píng)價(jià)。

上市前，主要聚焦探索性評(píng)價(jià)。比如如樂城先行區(qū)或特許使用政策下，允許境外未上市藥品在特定區(qū)域先行使用?？苫谠缙谡鎸?shí)世界數(shù)據(jù)開展療效、安全性、經(jīng)濟(jì)性等維度初步評(píng)價(jià)，為藥品在境內(nèi)注冊(cè)與醫(yī)保準(zhǔn)入提供支撐。

醫(yī)保準(zhǔn)入前，可以結(jié)合臨床資料與真實(shí)世界數(shù)據(jù)進(jìn)行全面評(píng)估，包括與現(xiàn)有治療手段的對(duì)比分析，幫助醫(yī)保部門判斷是否值得支付、支付多少。

最后，目錄內(nèi)藥品也需持續(xù)接受真實(shí)世界的“考核”：一是要看臨床應(yīng)用效果是否穩(wěn)定；二是及時(shí)與新的同類競(jìng)爭(zhēng)產(chǎn)品對(duì)比，經(jīng)科學(xué)評(píng)價(jià)后，綜合價(jià)值不高的產(chǎn)品會(huì)被調(diào)出目錄。

醫(yī)保局表示，這套機(jī)制也可逐步拓展至高值耗材、醫(yī)療服務(wù)技術(shù)等醫(yī)保支付對(duì)象，實(shí)現(xiàn)統(tǒng)一的“效價(jià)”評(píng)價(jià)體系。

03、新的“軍備競(jìng)賽”即將打響？

過去，中國(guó)創(chuàng)新藥企業(yè)對(duì)真實(shí)世界研究的投入普遍較低，常常被視作輔助材料或申報(bào)“加分項(xiàng)”。

商業(yè)企業(yè)，所有決策都離不開“投入產(chǎn)出比”的考量，未來隨著真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究成熟以及權(quán)重提升，或?qū)⒋蚱七@一局面。

據(jù)悉，目前單項(xiàng)適應(yīng)癥完成真實(shí)世界研究，起步投入需要30-50萬元。如果未來真實(shí)世界研究能夠形成類似藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)那樣的“標(biāo)準(zhǔn)配置”，或許又是一場(chǎng)新的“軍備競(jìng)賽”的開場(chǎng)。

不過追根溯源，這輪轉(zhuǎn)變的本質(zhì)，其實(shí)是醫(yī)保對(duì)“價(jià)值”認(rèn)定的邏輯調(diào)整。

過去，“創(chuàng)新”多強(qiáng)調(diào)分子結(jié)構(gòu)、作用機(jī)制、技術(shù)路徑的突破，而如今醫(yī)保更關(guān)注的是：是否產(chǎn)生切實(shí)的臨床獲益；是否覆蓋尚未滿足的治療需求以及是否在醫(yī)保可承受范圍內(nèi)帶來健康效益的真實(shí)提升。

也就是說，“真創(chuàng)新”的模糊邊界正在被不斷收縮，“臨床價(jià)值優(yōu)先”正成為醫(yī)保價(jià)值判斷的核心導(dǎo)向。

然而，從制度層面來看，現(xiàn)階段國(guó)內(nèi)尚未建立一套統(tǒng)一、定量、操作性強(qiáng)的創(chuàng)新藥認(rèn)定體系。

例如，《2024年醫(yī)保目錄調(diào)整申報(bào)指南》中對(duì)“創(chuàng)新性”的界定仍較為定性，描述包括“創(chuàng)新點(diǎn)”“是否有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)”等，缺乏量化標(biāo)準(zhǔn)，企業(yè)在申報(bào)時(shí)仍有較大解釋空間。

不過，在2024年2月發(fā)布的《關(guān)于建立新上市化學(xué)藥品首發(fā)價(jià)格形成機(jī)制 鼓勵(lì)高質(zhì)量創(chuàng)新的通知（征求意見稿）》中首次提出：“以藥學(xué)和臨床價(jià)值為基礎(chǔ)，結(jié)合循證證據(jù)”進(jìn)行定量自評(píng)，并附帶13組34項(xiàng)打分項(xiàng)，最高150分的創(chuàng)新價(jià)值量表。

從另一方面看，真實(shí)世界研究的引入，也將成為“結(jié)局風(fēng)險(xiǎn)分?jǐn)偂钡年P(guān)鍵工具。

尤其對(duì)于附條件上市的創(chuàng)新藥，早期遞交的有效性和安全性數(shù)據(jù)往往不足以支撐長(zhǎng)期價(jià)值判斷，需要進(jìn)一步探索設(shè)置“價(jià)值驗(yàn)證周期”、價(jià)格下調(diào)或退出機(jī)制等。

同理，醫(yī)保局正在探索的商業(yè)健康險(xiǎn)創(chuàng)新藥目錄制度，其實(shí)也是一種結(jié)局風(fēng)險(xiǎn)分擔(dān)路徑的前置制度安排，既保障了患者的用藥機(jī)會(huì)，同時(shí)也為積累真實(shí)世界數(shù)據(jù)提供重要的窗口期。