最近不少病友都在問“體內(nèi)CAR-T”這個(gè)新名詞，它到底是怎么回事？是不是比現(xiàn)在用的CAR-T更好？行仔搜集了一些信息，簡(jiǎn)單和大家聊聊這個(gè)還在研究中的新療法。

CAR-T療法：

血液腫瘤的重要武器

在對(duì)抗腫瘤的病程中，CAR-T細(xì)胞療法給不少難治或易復(fù)發(fā)的病友帶來了新希望。簡(jiǎn)單說，CAR-T療法就是從咱們自己血液里提取出T細(xì)胞，在實(shí)驗(yàn)室給它們裝上特制的“導(dǎo)航雷達(dá)”（CAR），讓它們能精準(zhǔn)識(shí)別癌細(xì)胞。培養(yǎng)擴(kuò)增幾周后，再把這些“升級(jí)版”的T細(xì)胞（CAR-T細(xì)胞）回輸?shù)襟w內(nèi)去消滅癌細(xì)胞。為了讓回輸?shù)腡細(xì)胞更好發(fā)揮作用，治療前通常需要做“清淋”化療（清理一下免疫環(huán)境），治療中醫(yī)生也會(huì)全程密切守護(hù)，管理可能出現(xiàn)的免疫反應(yīng)。正是這種療法的顯著效果，激勵(lì)著醫(yī)學(xué)專家們不斷探索，希望讓治療流程對(duì)患者更友好、更便捷，體內(nèi)CAR-T就是其中一個(gè)重要的研究方向。

體內(nèi)CAR-T：

讓治療流程更簡(jiǎn)單的探索

醫(yī)學(xué)專家們想：能不能省掉體外培養(yǎng)這一步，直接在咱們身體里完成T細(xì)胞的“升級(jí)”呢？

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體內(nèi)CAR-T是怎么工作的？

醫(yī)生將攜帶CAR基因的“載體”直接注射到患者體內(nèi)。這些載體在體內(nèi)會(huì)將CAR基因遞送給患者自身的T細(xì)胞。接收到CAR基因的T細(xì)胞，就能在體內(nèi)直接生產(chǎn)出CAR蛋白，并將其展示在細(xì)胞表面。這樣，這些T細(xì)胞就被“武裝”成了能特異性識(shí)別癌細(xì)胞的CAR-T細(xì)胞。這些在體內(nèi)生成的CAR-T細(xì)胞會(huì)立刻開始尋找并清除帶有相應(yīng)靶標(biāo)的癌細(xì)胞。這種方法省去了體外提取、基因改造和培養(yǎng)T細(xì)胞的復(fù)雜步驟，讓治療更快、更簡(jiǎn)單。

如果未來研究證實(shí)體內(nèi)CAR-T安全有效，它將帶來兩大潛在優(yōu)勢(shì)：

1.大大簡(jiǎn)化流程：省去了體外培養(yǎng)的繁瑣環(huán)節(jié)和生產(chǎn)時(shí)間，有望更快地讓更多需要的患者接受到CAR-T治療。

2.可能無(wú)需“清淋”化療：采用體內(nèi)CAR-T治療，理論上可能不再需要治療前進(jìn)行清除淋巴細(xì)胞的化療（“清淋”）。這將消除“清淋”化療帶來的副作用，比如顯著降低感染風(fēng)險(xiǎn)。 更重要的是，這意味著那些身體特別虛弱、無(wú)法耐受“清淋”化療的病友，未來也可能有機(jī)會(huì)接受CAR-T治療。

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現(xiàn)在研究到什么程度了？

體內(nèi)CAR-T還是一個(gè)非常新的領(lǐng)域，主要還在早期研究階段：

實(shí)驗(yàn)室階段（臨床前）：在動(dòng)物（小鼠、猴子）實(shí)驗(yàn)中，醫(yī)學(xué)專家看到體內(nèi)CAR-T能成功生成并清除特定的目標(biāo)細(xì)胞（比如B細(xì)胞）。

人體試驗(yàn)階段（臨床試驗(yàn)）：目前正在進(jìn)行的是最早期（I期）的人體試驗(yàn)，主要是看看這種新方法在人體里安不安全，初步效果怎么樣。

體內(nèi)CAR-T會(huì)取代現(xiàn)有的CAR-T嗎？

它們更可能是互補(bǔ)的關(guān)系，是為了給患者們未來多一個(gè)潛在的好選擇。

現(xiàn)有體外CAR-T：是目前成熟且已上市的治療，在特定血液腫瘤中效果明確，有成熟的個(gè)體化制備經(jīng)驗(yàn)和大量數(shù)據(jù)、長(zhǎng)期隨訪支撐。它仍然是當(dāng)下符合條件的病友可以選擇的可靠方案。

體內(nèi)CAR-T：是處于研究階段的新技術(shù)，目標(biāo)是讓流程更簡(jiǎn)單、更快、可能讓更多病友方便用上。對(duì)需要快速啟動(dòng)治療、追求簡(jiǎn)化流程的病友，它可能會(huì)成為一個(gè)新選擇。

給病友們的幾點(diǎn)建議

1. 理性看待新療法：體內(nèi)CAR-T值得期待，但它還在試驗(yàn)階段。

2. 依靠現(xiàn)有成熟方案：如果現(xiàn)在就需要治療，優(yōu)先選擇已經(jīng)上市的CAR-T療法和其他經(jīng)過充分驗(yàn)證的治療方案，并務(wù)必和您的主治醫(yī)生充分溝通。

3. 關(guān)注臨床試驗(yàn)機(jī)會(huì)：如果你對(duì)前沿療法有興趣，并且身體條件符合要求，可以聯(lián)系小助手看看是否有合適的入組項(xiàng)目：

體內(nèi)CAR-T的研發(fā)，是醫(yī)學(xué)專家們?yōu)榱俗尠┌Y免疫治療更便捷、更可及所做的創(chuàng)新努力。希望未來能給病友們帶來更多、更好、也更方便的治療選擇！

本文內(nèi)容僅供參考，不能代替專業(yè)的醫(yī)療建議，醫(yī)療決策請(qǐng)聽從主治醫(yī)生的意見。

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編輯 | 行仔

排版 | 笑笑

審核｜方玥立、賈冬雪