（人民日報健康客戶端記者 徐婷婷 孔天驕 高瑞瑞）從7歲脊髓性肌萎縮癥（SMA）患兒小石頭（化名）扶走10步的奇跡，到癲癇治療藥物氯巴占“家門口取藥”的便利，再到醫(yī)保創(chuàng)新藥讓尿毒癥患兒免于透析的重生……國家醫(yī)保談判常態(tài)化的402個藥品，不僅砍掉了藥價數(shù)字，更是保障民生的生命曙光。

十四五規(guī)劃明確提出，健全全民醫(yī)保制度，完善醫(yī)保目錄動態(tài)調(diào)整機制。國家醫(yī)療保障局局長章軻在回答記者提問時指出，從醫(yī)保的重點工作看，“十四五”以來，醫(yī)保基金對醫(yī)保談判新增藥品，也就是創(chuàng)新藥的支出大幅增加，2024年的支出是2020年的3.9倍，年均增速達(dá)到40%。

救命藥不再是天價藥，“每一個小群體都不該被放棄”

山東濟南的小石頭，今年7 歲半。當(dāng)他扶著家人的手邁出第十步時，父母哭紅了眼眶。這個曾被醫(yī)生預(yù)判 “最多活到5歲”的脊髓性肌萎縮癥（SMA）的罕見病患兒，如今能在不穿矯正鞋的情況下站立、扶走。

這一切的改變，與2021年的那場國家醫(yī)保談判息息相關(guān)。“每一個小群體都不該被放棄”，談判現(xiàn)場的這句話深深擊中了小石頭的父親馬華（化名）。那一年，國家醫(yī)保局談判代表將一針諾西那生鈉注射液從70萬元人民幣降到3.3萬元人民幣，有社保的患者打一針需1.1萬元。

2025年夏季，馬華夫妻帶著小石頭外出游玩。受訪者供圖

用藥四年間，小石頭的變化堪稱 “奇跡”?！皬淖畛踝环€(wěn)、胳膊抬不起來，到如今能自主翻身、咀嚼食物，甚至扶走10步，他不僅活過了醫(yī)生預(yù)判的期限，還在逆著疾病發(fā)展?！瘪R華向人民日報健康客戶端記者感慨道，若沒有醫(yī)保托底，孩子可能早已錯過治療時機，“是降價藥給了他‘逆天改命’的機會”。

中國藥科大學(xué)國際醫(yī)藥商學(xué)院教授路云也感嘆起2021年12月國家醫(yī)保談判?！澳翘?，諾西那生鈉企業(yè)談判代表進行了8次商量，最終以3.3萬元的新醫(yī)保價格納入了國家醫(yī)保目錄，惠及更多患者?！?/p>

對于這類需終身用藥的疾病，醫(yī)保的 “兜底” 作用尤為關(guān)鍵?！爸Z西那生鈉納入醫(yī)保后，再加上慈善資助，特困家庭甚至只需自付5000元。” 湖南省兒童醫(yī)院腎臟風(fēng)濕免疫科副主任醫(yī)師吳天慧向人民日報健康客戶端記者算了一筆賬：若不治療，患者后期透析年花費約10萬，且生活質(zhì)量極差；規(guī)范用藥后，不僅醫(yī)療總費用下降，更能避免重度殘障。

醫(yī)護人員準(zhǔn)備為脊髓性肌萎縮癥患兒注射靶向治療藥物。新華社記者 郭緒雷攝

路云告訴人民日報健康客戶端記者：“通過國家醫(yī)保局的面對面談判，許多臨床急需的創(chuàng)新藥、高價藥和罕見病藥物價格顯著降低?；仡櫄v年的醫(yī)保藥品談判，總體來看平均降幅基本達(dá)到60%以上，每年的最高降幅基本在80%以上。”

常用藥開出親民價，患者能夠更好地管理疾病

慢性病用藥也一直是醫(yī)保談判關(guān)注的重點。航空總醫(yī)院內(nèi)分泌科主任方紅娟在日常門診中，常常遇到一些來自外地的糖尿病患者，尤其是病史較長的患者，他們需要依賴胰島素來維持病情控制，但在用藥建議時，許多患者會選擇回到老家購藥。然而，現(xiàn)在方紅娟可以告訴患者，由于部分藥品已納入醫(yī)保集采目錄，藥品價格大幅降低，患者只需每月花費很少的費用，就能有效控制血糖，確保他們按時用藥。

“近年來，醫(yī)保談判使得胰島素價格顯著下降。許多胰島素的價格從最初的七八十元每支，降至如今的約20元每支?！狈郊t娟表示，自己在臨床工作中親眼見證了糖尿病患者用藥情況的改善。河北的劉霖（化名）從得知自己使用的胰島素降價后，非常開心，如今身體已明顯好轉(zhuǎn)，他再不用因用不起藥而苦惱了。

人民日報健康客戶端記者發(fā)現(xiàn)，國家醫(yī)保通過談判推出了多款價格親民的治療藥物，用以替代那些價格較高的同類產(chǎn)品。在國家醫(yī)保談判藥品目錄中，2023年新增的126個藥品中，新增高血壓、糖尿病、高血脂、精神病等慢性病用藥56種；2024年新增的91種藥品中，慢性病用藥15個，為“三高”患者帶來了新的治療選擇。

方紅娟提醒，醫(yī)保政策帶來的益處遠(yuǎn)不止于此，由于醫(yī)保報銷讓患者經(jīng)濟壓力減小，許多糖尿病患者現(xiàn)在更加關(guān)注新技術(shù)。在經(jīng)濟壓力減輕的情況下，患者的用藥可及性提高了，經(jīng)濟負(fù)擔(dān)減輕了，血糖控制也更加規(guī)范和有效，這使得他們更愿意定期來醫(yī)院接受復(fù)診，從而可以更好地進行慢性病管理。

從 “代購冒險” 到 “就近取藥”，患者能夠規(guī)范化診療了

治療難治性癲癇的氯巴占未在國內(nèi)上市前，包括癲癇患兒家長閔文在內(nèi)的家長們只能冒險代購。

“當(dāng)時群里有人托人從國外帶藥，不僅價格高，還怕被海關(guān)扣下。”閔文回憶，2023年國產(chǎn)氯巴占納入醫(yī)保后，全國600多家醫(yī)院均可調(diào)配該藥，他所在的地級市醫(yī)院也在其列，“現(xiàn)在步行10分鐘就能開到藥，再也不用跑省會了”。

“氯巴占是國家管控的二類精神藥品，有一定成癮性，所以管控嚴(yán)格，一方面是怕兒童誤服、多服造成危害，另一方面是嚴(yán)格控制藥品數(shù)量，防止被用于其他用途?！焙鲜和t(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師寧澤淑告訴人民日報健康客戶端記者，氯巴占最大益處是對于難治性癲癇孩子的添加治療，能改善臨床發(fā)作，促進運動和認(rèn)知功能提升。以前患者需要從國外代購，現(xiàn)在國內(nèi)有了，地市醫(yī)院覆蓋率達(dá)90%以上，帶來了很多方便。

“氯巴占納入醫(yī)保的意義遠(yuǎn)超價格本身?！睂帩墒绺嬖V記者，此前30%的難治性癲癇患者因缺藥陷入困境，LGS綜合征患兒頻繁跌倒致顱內(nèi)出血的案例屢見不鮮。如今，添加氯巴占后，這類患者的跌倒發(fā)作減少60%以上。

“我們曾經(jīng)接診的孩子以前每天摔10多次，現(xiàn)在一周最多2次。醫(yī)保不僅降低了藥價，更推動了診療規(guī)范化。2023年國內(nèi)出臺氯巴占治療共識后，基層醫(yī)院也能按指南用藥，以前家長跑遍全國找專家，現(xiàn)在家門口就能得到規(guī)范治療。”寧澤淑說。

越來越支持創(chuàng)新藥物，創(chuàng)新藥進醫(yī)保時間從平均五年降至一年

依庫珠單抗這款曾被稱為“世界上最昂貴藥物”的罕見病創(chuàng)新藥，從在國內(nèi)正式上市到納入國家醫(yī)保目錄僅用了約13個月。在快速納入醫(yī)保后，不僅改寫了患者的命運，更彰顯了政策托舉民生的溫度。

7 歲女孩欣欣（化名）的故事是最鮮活的見證。欣欣確診非典型溶血尿毒癥時，正處于疾病急性期，當(dāng)時家長抱著最后一絲希望問有沒有特效藥， 湖南省兒童醫(yī)院腎臟風(fēng)濕免疫科副主任醫(yī)師吳天慧坦言，“有，但200多萬一年，沒人用得起”。

轉(zhuǎn)機就出現(xiàn)在2023年依庫珠單抗納入國家醫(yī)保目錄之后，該藥價格從200多萬元一年降至2518元/支，經(jīng)醫(yī)保報銷75.5%后，患者實際自費僅700多元/支。欣欣成為首批受益者，如今的欣欣，腎功能已穩(wěn)定在正常范圍，不僅能正常上學(xué)，還能和同學(xué)一起參加體育課。

路云提到，醫(yī)保談判每年一次常態(tài)化推進，雖然規(guī)則每年有所調(diào)整，但核心始終圍繞“創(chuàng)新”二字，醫(yī)保局對于支持創(chuàng)新的態(tài)度也越來越明確。2025年7月，國家醫(yī)保局制定《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》，堅持醫(yī)保藥品目錄動態(tài)調(diào)整，推動更多新藥、好藥盡快納入醫(yī)保目錄。2025年7月剛發(fā)布的《2025年國家醫(yī)保藥品目錄及商業(yè)健康保險創(chuàng)新藥品目錄調(diào)整工作方案》中，首次明確設(shè)立“商保創(chuàng)新藥目錄”。

國家醫(yī)療保障研究院院長助理兼價格招采室主任蔣昌松曾撰文，據(jù)第三方數(shù)據(jù)測算，把醫(yī)保談判成功的創(chuàng)新藥分年度統(tǒng)計累加采購總金額和總用量發(fā)現(xiàn)，其金額逐年增長，從2019年的494億元升至2023年的約1389億元；用量增長更為迅猛，從10.3億片/支增加至約76.4億片/支。這在很大程度提高了專利藥在國內(nèi)的可及性和可負(fù)擔(dān)性。

國家醫(yī)保局醫(yī)藥服務(wù)管理司司長黃心宇透露，創(chuàng)新藥納入醫(yī)保時間大幅縮短，從平均五年左右降至一年左右，約80%可在上市兩年內(nèi)進入醫(yī)保目錄。2024年有38個全球性創(chuàng)新藥被納入醫(yī)保，談判成功率高于平均水平16個百分點。多數(shù)創(chuàng)新藥納入目錄后銷售數(shù)量和金額明顯增長。

在醫(yī)保談判常態(tài)化的進程中，越來越多的患者正沿著政策鋪就的道路，一步步走向更有希望的未來。這既是“十四五”民生答卷的注腳，讓每個生命都能被溫柔以待。