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中國食品藥品檢定研究院（簡稱“中檢院”）、中國藥學會、南京醫(yī)科大學附屬蘇州科技城醫(yī)院的團隊在行業(yè)期刊《中國藥物評價》上發(fā)表了題為《國際細胞治療臨床研究發(fā)展現(xiàn)狀及監(jiān)管政策研究》的報告。該報告全面梳理了全球主要國家及地區(qū)和我國的細胞治療臨床研究現(xiàn)狀，旨在為我國相關機構、企業(yè)及從業(yè)人員提供有價值的參考。

中檢院團隊的報告開篇指出，創(chuàng)新是驅動生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)邁向新質生產(chǎn)力發(fā)展的核心引擎。細胞和基因治療領域，不僅是技術進步的顯著標志，更是醫(yī)藥領域的一場深刻變革。

作為創(chuàng)新醫(yī)療技術的典范——細胞治療產(chǎn)品及技術，自1990年Thomas 醫(yī)生因骨髓移植研究榮獲諾貝爾獎以來，已逐步從實驗室步入臨床應用階段，為患者帶來治療的新希望。

盡管全球范圍內對細胞治療的定義尚未統(tǒng)一，但這并不妨礙它的迅猛發(fā)展，其定義因涉及的治療類型、目標疾病以及應用技術的多樣性而呈現(xiàn)差異。

我國監(jiān)管部門將細胞治療產(chǎn)品定義為用于治療人的疾病，來源、操作和臨床試驗過程符合倫理要求，按照藥品管理相關法規(guī)進行研發(fā)和注冊申報的人體來源的活細胞產(chǎn)品。

主要內容摘要如下：

干細胞和免疫細胞治療

細胞治療的種類繁多，根據(jù)細胞來源可劃分為干細胞治療和免疫細胞治療等類別，根據(jù)供體來源不同分為自體、同種異體和異種細胞等。作為生命科學研究前沿應用技術，細胞治療在惡性腫瘤、遺傳性疾病及慢性退行性疾病等領域顯示出巨大的治療潛力。

多款細胞治療產(chǎn)品已成功上市，并顯示出卓越療效，其中干細胞療法以其較長的應用歷史和活躍的研究態(tài)勢顯得尤為突出。骨髓/造血干細胞療法是最早的干細胞療法，主要用于骨髓/造血干細胞移植，以治療白血病等血液系統(tǒng)惡性腫瘤。人源性干細胞及其衍生治療產(chǎn)品作為重要的再生醫(yī)學產(chǎn)品，在細胞替代、組織修復、疾病治療等方面具有巨大潛力。

免疫細胞療法是利用免疫細胞進行疾病治療的一種方法，最早主要應用于治療惡性腫瘤。1986年，美國科學家Ronsenberg發(fā)明的淋巴因子激活的殺傷（LAK）細胞，是最早具有廣泛臨床應用價值的免疫細胞療法。根據(jù)免疫細胞治療的特異性，通?？煞譃樘禺愋悦庖呒毎委熀头翘禺愋悦庖呒毎委?。

特異性免疫細胞治療包括嵌合抗原受體T細胞治療(CAR-T)、T細胞受體嵌合T細胞治療（TCR-T)、嵌合抗原受體自然殺傷細胞治療（CAR-NK）、樹突狀細胞與細胞因子誘導的殺傷細胞聯(lián)合治療（DC-CIK）。

非特異性免疫細胞治療主要包括淋巴因子激活的殺傷細胞治療（LAK)及細胞因子誘導的殺傷細胞治療(CIK)。

大量資本進入細胞治療領域

由于慢性病發(fā)病率上升、老年人口增加以及該領域的技術進步,全球細胞療法市場預計將大幅增長。根據(jù)Technavio預計，2023~2027年全球細胞治療市場份額將增加到310.4億美元，復合年增長率為57.06%。

2015年以來，隨著細胞治療藥物的陸續(xù)獲批上市，大量資本進入細胞治療研發(fā)領域成為細胞治療行業(yè)加速發(fā)展的推動力。其中，2023年我國細胞治療研發(fā)融資事件數(shù)量為47件，在所有藥物研發(fā)融資事件數(shù)量中居于首位。

中檢院報告統(tǒng)計了過去20多年間全球細胞治療臨床研究數(shù)量增長趨勢。截至2023年底，全球在美國臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov 平臺上登記的細胞治療相關臨床研究項目已超過45000項，其中2021年新增總量已經(jīng)超過3000項，2022年及2023年受疫情影響，項目數(shù)量略有下降，但仍年均超過了2800項（圖1）。

全球細胞治療研發(fā)集地域主要為北美(主要是美國）、東亞以及西歐。對美國、中國、法國、德國、英國、澳大利亞、以色列、日本、巴西、印度等國家或地區(qū)開展的各類細胞治療臨床研究進行了統(tǒng)計，美國和中國在全球細胞治療研發(fā)方面占據(jù)主導地位，適應證主要集中在腫瘤領域，并逐步向非腫瘤領域擴展。其中，美國開展細胞治療臨床研究約占全球1/2，超過22300項，中國接近全球1/7，全球排名第二，約6000項（圖2）。

隨著我國生物醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)提升成為國家戰(zhàn)略，細胞治療臨床研究數(shù)量不斷上升，已經(jīng)躋身全球第一梯隊。2023年度全球細胞治療臨床研究2900余項，我國細胞治療臨床研究超過800項，約占全球數(shù)量30%，與美國(980余項)接近（圖3）。

干細胞臨床研究與全部細胞臨床研究情況類似，2023年度全球干細胞治療臨床研究約560項，我國細胞治療臨床研究超過130項，美國為約160項。申報的適應證以腫瘤、心血管疾病、骨骼肌肉類疾病等慢性病為主。

在具體領域技術方面，我國細胞治療研發(fā)水平與發(fā)達國家相比基本處于并駕齊驅階段，甚至在某些領域已經(jīng)躍居國際前沿。我國在新興的TCR-T及TIL等免疫細胞治療臨床研究數(shù)量方面已經(jīng)持平或超過美國。2023年度，全球TCR-T臨床研究共 15 項，我國有11 項，美國為4項；全球TIL臨床研究共74 項，我國有 20項，美國 22項。這些數(shù)據(jù)充分展示了我國在細胞治療領域，特別是免疫細胞治療方面的強勁發(fā)展勢頭和顯著成就。

中國關于細胞治療主要規(guī)范指南

在政產(chǎn)學研用等各方共同努力下，我國的細胞治療研發(fā)及監(jiān)管水平基本與國際同步。特別是2017年以來，國家藥監(jiān)局藥審中心（CDE）陸續(xù)發(fā)布30多項細胞及基因治療相關技術指南，形成了從研發(fā)、注冊、生產(chǎn)到上市后全生命周期的監(jiān)管體系，為我國細胞治療成果轉化及產(chǎn)業(yè)規(guī)范發(fā)展提供了監(jiān)管政策保障。

文獻來源：朱鳳昌, 葉瀟, 崇小萌, 等. 國際細胞治療臨床研究發(fā)展現(xiàn)狀及監(jiān)管政策研究[J]. 中國藥物評價, 2024, 41(4): 257-264

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