一、適應(yīng)癥

攜帶KMT2A易位的急性白血病：

適用于年齡≥1歲的成人和兒童患者，這些患者的急性白血?。ò毙运柘蛋籽ML、急性淋巴細(xì)胞白血病ALL和混合表型急性白血病MPAL）存在賴氨酸甲基轉(zhuǎn)移酶2A基因（KMT2A）易位。

KMT2A易位導(dǎo)致的白血病預(yù)后極差，Revuforj通過阻斷menin與KMT2A的相互作用，抑制致白血病轉(zhuǎn)錄途徑，從而發(fā)揮抗腫瘤作用。

攜帶NPM1突變的急性髓系白血?。ˋML）：

適用于年齡≥1歲的成人和兒童患者，這些患者的AML存在易感核仁磷蛋白1（NPM1）突變，且無(wú)其他滿意的治療選擇。

二、上市情況

首次獲批：

2024年11月15日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)Revuforj（商品名：Revuforj）上市，用于治療攜帶KMT2A易位的復(fù)發(fā)或難治性急性白血病成人患者和1歲及以上的兒童患者。

適應(yīng)癥擴(kuò)展：

2025年10月24日，F(xiàn)DA進(jìn)一步批準(zhǔn)Revuforj用于治療攜帶NPM1突變的復(fù)發(fā)或難治性AML成人患者和1歲及以上的兒童患者，這些患者無(wú)其他滿意的治療選擇。

此次批準(zhǔn)使Revuforj成為首個(gè)也是唯一一個(gè)獲得FDA批準(zhǔn)的、針對(duì)多種急性白血病亞型的menin抑制劑。

三、用藥注意事項(xiàng)

劑量調(diào)整：

Revuforj的推薦劑量因患者體重和強(qiáng)效CYP3A4抑制劑的合并用藥而異。

對(duì)于無(wú)法吞咽整片藥片的患者，可將藥片壓碎并溶于水中服用。

監(jiān)測(cè)與隨訪：

開始服用前及之后每月評(píng)估血細(xì)胞計(jì)數(shù)、電解質(zhì)和肝酶。

開始服用前，前4周至少每周一次，之后至少每月一次進(jìn)行心電圖（ECG）檢查，監(jiān)測(cè)QTc間期延長(zhǎng)情況。

不良反應(yīng)管理：

最常見的不良反應(yīng)（發(fā)生率≥20%）包括出血、惡心、血磷升高、肌肉骨骼疼痛、感染等。

42%的患者經(jīng)歷了需要中斷劑量的不良事件，10%的患者經(jīng)歷了導(dǎo)致劑量減少的不良事件。

73%的患者報(bào)告了嚴(yán)重不良事件，3%的患者經(jīng)歷了導(dǎo)致死亡的不良事件。