在第八屆中國國際進口博覽會的賽諾菲展臺上，一株布滿“針頭”的仙人掌藝術(shù)裝置，直觀揭示了中國血友病患者常年面臨的困境。與之形成鮮明對比的是，全球首個血友病siRNA（小干擾RNA）創(chuàng)新非因子療法Fitusiran注射液（賽菲因?）同臺亮相，其“一年最少僅需6次皮下注射”的方案，為改變中國患者的治療現(xiàn)狀帶來了新希望。

血友病作為一種遺傳性出血性疾病，患者因體內(nèi)缺乏必要的凝血因子而極易出血，且出血后難以止住。根據(jù)在進博會上發(fā)布的《中國血友病患者治療模式與疾病負擔研究報告》，中國血友病患者每年平均需承受約127次靜脈注射的“針頭”負擔與32次“出血”負擔。頻繁的靜脈穿刺和出血事件，給患者身體帶來痛苦，也影響了他們的日常生活。

直面這一臨床挑戰(zhàn)，創(chuàng)新療法Fitusiran注射液提供了新的解決路徑。作為全球首個且唯一獲批的血友病siRNA創(chuàng)新非因子療法，它的作用機制不同于傳統(tǒng)的替代治療。該藥物通過小干擾RNA技術(shù)，精準靶向并降低體內(nèi)抗凝血酶（AT）的水平，從而重新平衡凝血通路，實現(xiàn)預防出血的效果。

這一創(chuàng)新機制帶來的最直接優(yōu)勢，便是治療頻率的大幅降低。與傳統(tǒng)療法每年動輒上百次的靜脈注射相比，F(xiàn)itusiran注射液僅需一年皮下注射最少6次，即可有效預防出血事件。這意味著，患者的年注射次數(shù)有望從約127次銳減至6次，減輕了他們的治療負擔。

就在本屆進博會開幕當日，賽諾菲另一款聚焦罕見血液病的創(chuàng)新藥物——全球首個靶向納米抗體藥物可倍力?（注射用卡拉西珠單抗）已正式在中國獲批，用于治療免疫介導的血栓性血小板減少性紫癜（iTTP），實現(xiàn)了從“展品”到“商品”的落地。這一進展也讓業(yè)界對Fitusiran注射液在中國加速上市抱有期待。

采寫：南都N視頻記者 王道斌