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當(dāng)?shù)貢r間12月8日，國際頂級期刊《自然》雜志公布了2025年度十大科學(xué)人物榜單（Nature’s 10）。

“醫(yī)學(xué)界”梳理發(fā)現(xiàn)，近半數(shù)上榜者來自生命科學(xué)領(lǐng)域，中國有兩人入選。

撰文 | 燕小六

最新發(fā)布的2025年度十大科學(xué)人物榜單由《自然》雜志編輯評選，旨在記錄過去一年的重要科學(xué)進展、事件及其背后的關(guān)鍵人物。

《自然》特寫部編輯布倫丹·馬赫（Brendan Maher）表示，今年的榜單聚焦那些探索科學(xué)新疆界，創(chuàng)造突破性醫(yī)學(xué)進展，堅定守護科學(xué)誠信，以及參與制定全球公共衛(wèi)生策略、拯救生命的學(xué)者們。

除部分上榜人物來自生命科學(xué)領(lǐng)域外，我國有兩人入選：深度求索（DeepSeek）創(chuàng)始人梁文峰、中國科學(xué)院深海科學(xué)與工程研究所研究員杜夢然。

以下為榜單詳情：

薩拉·塔布里齊（Sarah Tabrizi）

亨廷頓病基因療法“領(lǐng)軍者”

薩拉·塔布里齊（Sarah Tabrizi）資料圖。/圖源：Nature

在本年度《自然》“十大科學(xué)人物榜單”上，有兩人是因罕見病基因治療而獲得廣泛關(guān)注。

英國倫敦大學(xué)學(xué)院神經(jīng)學(xué)家薩拉·塔布里齊（Sarah Tabrizi）是其中之一。她是國際公認(rèn)的亨廷頓病基因治療領(lǐng)軍人物，和團隊攜手提出全球首個能減緩該病進展的基因療法。

亨廷頓病是一種遺傳性中樞神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，與亨廷頓蛋白基因突變有關(guān)。

數(shù)十年來，醫(yī)學(xué)界一直在探索亨廷頓病的治療方法。然而該疾病仍無法治愈，一經(jīng)確診便不可逆轉(zhuǎn)，病程通常持續(xù)10至25年。最終患者會因生活無法自理、長期臥床而導(dǎo)致多種并發(fā)癥，直至死亡。

薩拉·塔布里齊及團隊的核心研究策略，就是通過基因沉默技術(shù)降低突變基因表達(dá)，從而延緩或阻止疾病進展。

她作為首席研究員，領(lǐng)銜了全球首個亨廷頓病反義寡核苷酸（ASO）基因療法臨床試驗。

2019年，《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)文稱，該療法的Ⅰ/Ⅱ期研究證明，通過特異性結(jié)合突變基因，能降低人體內(nèi)有害蛋白水平，這被譽為“里程碑式突破”。雖然相關(guān)療法的Ⅲ期試驗因療效未達(dá)主要終點而暫停，但為基因治療提供了關(guān)鍵機制驗證和臨床經(jīng)驗。

此后，薩拉·塔布里齊等人持續(xù)探索患者分層、給藥時機和生物標(biāo)志物優(yōu)化，推動個體化治療策略。團隊參與研發(fā)新一代ASO藥物，旨在提高靶向特異性、減少副作用；她與基因編輯技術(shù)專家合作，探索新一代基因剪輯策略，旨在永久性沉默突變基因。

薩拉·塔布里齊還發(fā)起、領(lǐng)導(dǎo)“全球亨廷頓病生物標(biāo)志物計劃”，提出利用生物標(biāo)志物，更早、更準(zhǔn)確地完成診斷，追蹤疾病進展，評估潛在治療藥物的效果。其團隊開發(fā)的相關(guān)數(shù)字化評估工具，提升了臨床試驗的敏感性和效率。

《自然》將其評為“2025年度十大科學(xué)人物榜單”，認(rèn)為她的研究“重新定義了神經(jīng)退行性疾病的治療范式”。

KJ·穆爾登（KJ Muldoon）

全球首個快速定制化基因療法“治愈者”

KJ·穆爾登（KJ Muldoon）資料圖。/圖源：Nature

KJ·穆爾登（KJ Muldoon）無疑是今年最年幼的上榜者。作為全球首個接受定制基因編輯療法的人，才1歲多的他已經(jīng)上過《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》《自然》等頂刊，讓諸多罕見病患者看到希望。

出生幾天后，KJ就被診斷出患有嚴(yán)重的氨甲酰磷酸合成酶-1（CPS1）缺乏癥。這是一種罕見且嚴(yán)重的隱性遺傳疾病，在新生兒中發(fā)病率為130萬分之一，會導(dǎo)致極嚴(yán)重的尿素循環(huán)障礙。若沒有得到及時治療，患兒可能迅速進展為昏迷甚至死亡。

不同于以往針對廣泛人群的基因療法，KJ的治療方案完全個性化。美國費城兒童醫(yī)院和賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究團隊等攜手，僅用6個月時間，就基于其特定突變，設(shè)計出一套脂質(zhì)納米顆粒（LNP）遞送的堿基編輯療法。

今年2月，KJ接受首次治療，血氨水平顯著下降，蛋白質(zhì)耐受能力提升。截至2025年末的隨訪顯示，其神經(jīng)系統(tǒng)發(fā)育正常，未出現(xiàn)嚴(yán)重副作用。這意味著治療在短期內(nèi)取得顯著成功。

諸多媒體以“醫(yī)學(xué)里程碑”“基因編輯拯救嬰兒”為主題，報道前述事件?！蹲匀弧吩谶x評中稱，KJ的故事證明“個性化基因編輯從理論走向臨床的可行性”，個性化基因編輯能針對“超罕見”甚至“獨有”突變，完成快速開發(fā)，為諸多罕見病治療提供新思路。

此外，KJ的經(jīng)歷也促使監(jiān)管機構(gòu)等重新審視針對“單一患者基因療法”的加速審批框架，引發(fā)學(xué)界對治療可及性、成本及倫理等討論。

“醫(yī)學(xué)界”曾跟蹤報道這一醫(yī)學(xué)進展，詳細(xì)內(nèi)容請閱讀：

伊法特·梅布爾（Yifat Merbl）

在細(xì)胞“垃圾”中，發(fā)現(xiàn)免疫新機制

伊法特·梅布爾（Yifat Merbl）資料圖。/圖源：Nature

在2025年“十大科學(xué)人物榜單”評選中，以色列魏茨曼科學(xué)研究所系統(tǒng)生物學(xué)家伊法特·梅布爾（Yifat Merbl）因“重新定義蛋白酶體功能”上榜?！蹲匀弧贩Q其工作“顛覆認(rèn)知，為免疫治療開辟第三條道路”。

伊法特·梅布爾的研究重點是細(xì)胞內(nèi)垃圾處理系統(tǒng)——蛋白酶體，專門負(fù)責(zé)降解細(xì)胞內(nèi)受損或不需要的蛋白質(zhì)。

她和團隊發(fā)現(xiàn)，蛋白酶體在降解蛋白質(zhì)的過程中，有時會產(chǎn)生大量具有免疫調(diào)控功能的小肽段。這些肽段并非隨機產(chǎn)物，而是包含能直接殺傷細(xì)菌或調(diào)節(jié)免疫細(xì)胞活性的片段，相當(dāng)于一套“隱藏的免疫武器庫”。

為了驗證理論，伊法特·梅布爾等人從5萬多個蛋白酶體降解肽段中，篩選出10個候選分子。其中有一些候選分子在體外實驗、動物實驗中，表現(xiàn)出令人振奮的結(jié)果，不僅對革蘭氏陽性/陰性菌有效，更關(guān)鍵的是其作用機制——通過物理方式破壞細(xì)菌，難以產(chǎn)生耐藥性。

今年3月，《自然》發(fā)表其團隊文章稱，這首次揭示蛋白酶體或能通過切換調(diào)控亞基，在細(xì)胞受感染或癌變時，優(yōu)先產(chǎn)生具有抗菌或抗腫瘤活性的肽段，形成獨立于經(jīng)典免疫應(yīng)答的“快速防線”。

這擴展了學(xué)界對身體先天防御機制的理解，為應(yīng)對日益嚴(yán)重的抗生素耐藥問題，帶來新的希望。

目前，多家生物技術(shù)公司已與伊法特·梅布爾團隊展開合作，探索基于蛋白酶體免疫肽的腫瘤新生抗原預(yù)測平臺、新型免疫激動劑開發(fā)等。還有分析稱，相關(guān)機制或能適用于阿爾茨海默病等神經(jīng)退行性疾病中異常蛋白聚集的免疫清除。

阿恰爾·阿加瓦爾（Achal Agrawal）

全職“學(xué)術(shù)偵探”，重構(gòu)高校排名機制

阿恰爾·阿加瓦爾（Achal Agrawal）資料圖。/圖源：Nature

印度數(shù)據(jù)科學(xué)家阿恰爾·阿加瓦爾（Achal Agrawal）因致力于揭露科研誠信問題、推動學(xué)術(shù)評價體系改革等，上榜今年的“十大科學(xué)人物榜單”?！蹲匀弧贩Q，他“以開源數(shù)據(jù)推動了一場印度科學(xué)自凈運動”。

2022年前后，在大學(xué)授課的阿恰爾·阿加瓦爾發(fā)現(xiàn)，一名學(xué)生用軟件改寫已發(fā)表論文，并將之作為自己的“原創(chuàng)項目”。這名學(xué)生堅稱“查重系統(tǒng)沒有報警，這不構(gòu)成抄襲”。此事讓阿恰爾·阿加瓦爾意識到，學(xué)術(shù)不端在印度教育體系中被“正?；绷?。

隨后，他辭去大學(xué)教職，成為全職獨立研究員，創(chuàng)辦“印度研究觀察”（India Research Watch）平臺，專注挖掘、揭露學(xué)術(shù)不端行為。

通過爬取各類學(xué)術(shù)數(shù)據(jù)庫、撤稿數(shù)據(jù)庫等信息，他分析發(fā)現(xiàn)印度在“全球撤稿數(shù)量”中位列第三，人均撤稿率偏高。部分學(xué)者、機構(gòu)通過“論文工廠”，批量生產(chǎn)低質(zhì)論文，或利用國際期刊審稿漏洞操縱發(fā)表。

他追蹤了多個以印度學(xué)者為主要目標(biāo)的期刊、會議，揭示其通過虛構(gòu)影響因子、快速發(fā)表而牟利。

此外，“印度研究觀察”開通匿名舉報渠道，征集抄襲、數(shù)據(jù)篡改、署名不當(dāng)?shù)染€索。2024年，該平臺曝光一個跨國論文代寫鏈，涉及印度多名醫(yī)學(xué)院教師。相關(guān)調(diào)查促使至少3份期刊批量撤稿。

掌握大量證據(jù)后，阿恰爾·阿加瓦爾聯(lián)合其他學(xué)者，向印度教育部提交報告，推動該國在2025年修訂高校排名標(biāo)準(zhǔn)，首次將“論文撤稿率”納入評價指標(biāo)。此前，相關(guān)排名僅關(guān)注論文數(shù)量、引用數(shù)，間接鼓勵學(xué)術(shù)灌水。

隨即，印度大學(xué)撥款委員會（UGC）要求撤稿作者及機構(gòu)在申請基金時提交解釋說明，多所高校開始建立內(nèi)部科研誠信審查機制。

目前，他和團隊正在開發(fā)開源AI工具，以自動檢測論文中的圖像篡改、文本抄襲及矛盾數(shù)據(jù)。在此過程中，阿恰爾·阿加瓦爾收到過匿名威脅，創(chuàng)建網(wǎng)站遭黑客攻擊，但他堅持公開所有數(shù)據(jù)與方法，以保持透明度。有印度學(xué)者批評其“只破不立”。為此，他回應(yīng)稱：“揭露問題是改革的第一步，數(shù)據(jù)不會說謊?！?/p>

兩名中國學(xué)者上榜！

在本次《自然》年度榜單上，兩名中國學(xué)者入選。他們是中國科學(xué)院深海研究所研究員杜夢然和DeepSeek創(chuàng)始人梁文鋒。

杜夢然資料圖。/圖源：Nature

2024年，杜夢然和團隊乘坐“奮斗者”號潛水器，在西北太平洋的千島-堪察加海溝和阿留申海溝9533米的深淵中，發(fā)現(xiàn)有記錄以來最深的化能合成生態(tài)系統(tǒng)，首次觀察到多種腹足類動物、管蟲、蛤類和其他生物，其中幾種對科學(xué)界來說是全新的物種。

《自然》稱其為“深潛者”，強調(diào)她在海平面9000米以下發(fā)現(xiàn)了地球上最深的動物生態(tài)系統(tǒng)，在海洋最底層“見證科學(xué)界前所未有的景象”。

梁文鋒被《自然》譽為“科技顛覆者”，稱其創(chuàng)立的中國人工智能企業(yè)開發(fā)出DeepSeek大語言模型“震驚世界”。

《自然》認(rèn)為，DeepSeek可與最先進模型媲美，但構(gòu)建資源僅需其他模型的一小半。而且，DeepSeek以開放權(quán)重的形式公開，意味著它能免費下載并擴展，為科研人士帶來福音?！蹲匀弧愤€稱，DeepSeek的成功是中國聲譽從“卓越模仿者”向“真正創(chuàng)新者”轉(zhuǎn)變的象征。

梁文鋒資料圖。/圖源：Nature

其他入選《自然》“十大科學(xué)人物榜單”的，還包括美國加州大學(xué)戴維斯分校物理學(xué)家托尼·泰森（Tony Tyson）。他研究的數(shù)字相機技術(shù)助力打造了耗資8.1億美元的望遠(yuǎn)鏡——智利的薇拉·魯賓天文臺，該天文臺即將拉開“帷幕”，有望帶來目前可觀測到的遙遠(yuǎn)星系的最佳視界。

巴西奧斯瓦爾多·克魯茲基金會的農(nóng)業(yè)研究員盧西亞諾·莫雷拉（Luciano Moreira）因創(chuàng)立首個蚊子工廠上榜。該工廠專門培育感染沃爾巴克氏菌的蚊子。這會破壞蚊子傳播有害人類病原體的能力。盧西亞諾·莫雷拉希望借此遏制登革熱等致命病毒性疾病的擴散。

原美國疾病控制與預(yù)防中心（CDC）主任、主任微生物學(xué)家和免疫學(xué)家（Susan Monarez）因反抗特朗普政府而入選。她出任美國CDC后，因為拒絕解雇同事、拒絕推進沒有科學(xué)證據(jù)支持的疫苗政策，而遭解雇。

南非金山大學(xué)的公共衛(wèi)生官員普麗西婭·馬措索（PreciousMatsoso）的上榜原因，是其在歷時多年艱難談判后，促成全球首個大流行病防范協(xié)議。

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本文來源：醫(yī)學(xué)界

責(zé)任編輯：銀子

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