近日，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已通過優(yōu)先審評程序批準(zhǔn)鹽酸匹米替尼膠囊用于手術(shù)切除可能會(huì)導(dǎo)致功能受限或出現(xiàn)較嚴(yán)重并發(fā)癥的癥狀性腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）成年患者。該藥是一款集落刺激因子-1受體（CSF-1R）抑制劑，也是國內(nèi)首個(gè)獲批用于TGCT治療的一類創(chuàng)新藥。

腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）是一種罕見的局部侵襲性腫瘤，既往又稱色素沉著絨毛結(jié)節(jié)性滑膜炎（PVNS），它可導(dǎo)致受累關(guān)節(jié)進(jìn)行性腫脹、僵硬和活動(dòng)功能受限，嚴(yán)重影響患者日?；顒?dòng)能力和生活質(zhì)量。若不及時(shí)治療或病情復(fù)發(fā)，可能對骨骼、關(guān)節(jié)及周圍組織造成不可逆損傷。

此次獲批基于全球Ⅲ期MANEUVER研究結(jié)果。該研究顯示，在TGCT的系統(tǒng)性治療中，鹽酸匹米替尼膠囊展現(xiàn)了基于RECIST v1.1標(biāo)準(zhǔn)評估的最高客觀緩解率（ORR），并伴隨臨床結(jié)局顯著改善。在第25周，主要終點(diǎn)經(jīng)盲態(tài)獨(dú)立審查委員會(huì)（BIRC）評估顯示，其ORR為54.0%，相較安慰劑組的3.2%具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性改善（p<0.0001）。同時(shí)，多項(xiàng)與日常生活功能密切相關(guān)的次要終點(diǎn)也顯示出臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性改善，包括關(guān)節(jié)活動(dòng)范圍提升（p=0.0003）、身體功能改善（基于PROMIS-PF量表，p=0.0074）、最嚴(yán)重僵硬（p<0.0001）和最嚴(yán)重疼痛（p<0.0001）的顯著減輕。這些結(jié)果已在2025年美國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上公布。此外，2025年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)（ESMO）大會(huì)公布的長期隨訪數(shù)據(jù)顯示，中位隨訪14.3個(gè)月時(shí)，自研究開始即接受該藥治療患者的ORR進(jìn)一步提升至76.2%（95% CI: 63.8, 86.0）。

北京積水潭醫(yī)院骨與軟組織腫瘤診療研究中心主任牛曉輝教授表示，許多TGCT患者長期面臨治療困境：除手術(shù)外，缺乏其他有效治療選擇，尤其是腫瘤復(fù)發(fā)或無法手術(shù)的患者，手術(shù)往往難以滿足需求。該藥的獲批為臨床醫(yī)生提供了療效確切、耐受性良好的系統(tǒng)性治療方案，為這一難治性疾病帶來了突破性進(jìn)展。

在MANEUVER研究中，該藥展現(xiàn)出良好耐受性，未觀察到膽汁淤積性肝毒性或毛發(fā)及皮膚色素減退跡象。在隨機(jī)雙盲治療階段，因不良事件停藥的比例僅1.6%（1例患者），因不良事件減量的比例為7.9%。

蔻德罕見病中心創(chuàng)始人、主任，瑞鷗公益基金會(huì)創(chuàng)始人、秘書長黃如方先生表示，TGCT引發(fā)的疼痛與活動(dòng)受限嚴(yán)重影響日常生活，給患者帶來巨大精神壓力。該系統(tǒng)性治療方案能夠有效控制腫瘤進(jìn)展、緩解癥狀，讓患者看到希望：或許能重新參與爬樓梯、通勤上班或陪孩子玩耍等日?；顒?dòng)，重返更正常的生活。

原標(biāo)題：《創(chuàng)新藥開啟腱鞘巨細(xì)胞瘤靶向治療新階段》

欄目編輯：郭影

來源：作者：新民晚報(bào) 潘嘉毅