哈嘍，大家好，今天小墨這篇評(píng)論，主要來分析帕西生長(zhǎng)激素國(guó)內(nèi)獲批 每周一針如何改變患兒治療困境

對(duì)生長(zhǎng)激素缺乏癥患兒家庭來說，治療曾是場(chǎng)煎熬的持久戰(zhàn)。為了讓孩子正常長(zhǎng)高，每天一次的注射成了必備功課，一年365針，孩子的恐懼和家長(zhǎng)的心疼，成了無數(shù)家庭的共同困擾。

12月25日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)帕西生長(zhǎng)激素注射液在國(guó)內(nèi)上市，用于治療2.5歲及以上內(nèi)源性生長(zhǎng)激素分泌不足導(dǎo)致的生長(zhǎng)遲緩兒童。

這款每周只需注射一次的新藥，徹底打破了每日注射的魔咒，給千萬患兒家庭帶來了曙光。這不僅是一款新藥的落地，更是兒童生長(zhǎng)發(fā)育治療領(lǐng)域的重要突破。

兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥的核心問題，是身體自身分泌的生長(zhǎng)激素不足，導(dǎo)致生長(zhǎng)節(jié)奏滯后。治療的核心是補(bǔ)充缺失的生長(zhǎng)激素，幫助孩子恢復(fù)正常生長(zhǎng)節(jié)律。

在帕西生長(zhǎng)激素獲批前，短效生長(zhǎng)激素每日注射是標(biāo)準(zhǔn)治療方案。健康報(bào)12月15日?qǐng)?bào)道過濟(jì)南患兒小宇的故事，小宇3歲時(shí)被確診為生長(zhǎng)激素缺乏癥，從那時(shí)起，每天晚上睡前的注射成了固定流程。

剛開始孩子哭鬧不止，每次注射都要全家上陣安撫，慢慢形成了條件反射，一看到注射器就害怕躲閃。

小宇的媽媽說，為了避免漏打，她每天都要定好幾個(gè)鬧鐘，就算全家外出旅游，注射器和藥品也得隨身攜帶，生怕打亂治療節(jié)奏。更讓人揪心的是，長(zhǎng)期注射讓孩子胳膊上留下了不少細(xì)小的針孔，夏天穿短袖時(shí)都會(huì)刻意遮擋。

這種高頻注射帶來的不僅是孩子的身體痛苦，還有整個(gè)家庭的精神負(fù)擔(dān)，不少家庭因?yàn)楹⒆拥牡钟|情緒，出現(xiàn)過漏打、中斷治療的情況。

帕西生長(zhǎng)激素最核心的改變，就是把給藥頻率從每天一次降到了每周一次，這種改變?cè)从谄洳捎玫目赡嫘园椎鞍捉Y(jié)合技術(shù)。

這種技術(shù)能讓藥物在體內(nèi)持續(xù)停留并平穩(wěn)發(fā)揮作用，不像短效針劑那樣注射后快速起效又快速代謝。簡(jiǎn)單來說，就是一次注射就能讓生長(zhǎng)激素在一周內(nèi)持續(xù)補(bǔ)充，更貼近人體自身的生長(zhǎng)激素分泌節(jié)律。

國(guó)家藥監(jiān)局官網(wǎng)發(fā)布的藥品信息顯示，這款藥物的獲批基于多項(xiàng)臨床研究數(shù)據(jù)，其中針對(duì)中國(guó)兒童的REAL6研究最具參考價(jià)值。

該研究納入110名未接受過治療的患兒，隨機(jī)分為兩組，一組每周注射一次帕西生長(zhǎng)激素，另一組每天注射短效生長(zhǎng)激素。52周后的結(jié)果顯示，每周注射組患兒年身高增長(zhǎng)11.0厘米，每天注射組為10.4厘米，兩組療效基本一致。

在安全性上，接受帕西生長(zhǎng)激素治療的患兒，IGF-1水平始終維持在正常范圍，骨齡進(jìn)展與身高增長(zhǎng)同步，沒有出現(xiàn)家長(zhǎng)擔(dān)心的骨齡瘋長(zhǎng)問題。

北京兒童醫(yī)院內(nèi)分泌科在12月20日的臨床案例分享中提到，首批使用帕西生長(zhǎng)激素的患兒中，有一名6歲男孩此前因抗拒每日注射多次中斷治療，改用每周一針后，抵觸情緒明顯緩解，家長(zhǎng)也不用再每天費(fèi)心提醒，治療依從性大幅提升。

新藥獲批的消息傳開后，不少家長(zhǎng)關(guān)心自家偏矮的孩子是否能使用。但必須明確的是，帕西生長(zhǎng)激素并非萬能的“長(zhǎng)高針”，有嚴(yán)格的適用人群限制。

國(guó)家藥監(jiān)局明確提示，該藥物僅適用于經(jīng)?？漆t(yī)生確診為內(nèi)源性生長(zhǎng)激素分泌不足的兒童。新華網(wǎng)12月22日的科普?qǐng)?bào)道中，就提到了一個(gè)誤用生長(zhǎng)激素的案例。

一名8歲男孩只是單純身高偏矮，家長(zhǎng)自行購(gòu)買生長(zhǎng)激素給孩子注射，半年后孩子出現(xiàn)頭痛、水腫等癥狀，就醫(yī)后發(fā)現(xiàn)骨齡進(jìn)展過快，生長(zhǎng)板有提前閉合的風(fēng)險(xiǎn)，反而影響了最終成年身高。

專家提醒，單純偏矮不等于生長(zhǎng)激素缺乏，盲目使用會(huì)帶來多種風(fēng)險(xiǎn)。除了骨齡提前閉合，還可能因劑量把控不當(dāng)導(dǎo)致IGF-1水平偏高，引發(fā)疲勞、關(guān)節(jié)疼痛等副作用，同時(shí)讓孩子承受不必要的打針痛苦和心理壓力。

家長(zhǎng)如果擔(dān)心孩子身高，應(yīng)先帶孩子到正規(guī)醫(yī)院的兒科或內(nèi)分泌科檢查，由專業(yè)醫(yī)生判斷是否需要治療、選擇何種治療方案。

帕西生長(zhǎng)激素的國(guó)內(nèi)獲批，為生長(zhǎng)激素缺乏癥患兒帶來了更溫和的治療選擇，減輕了家庭的治療負(fù)擔(dān)。但科學(xué)用藥是前提，遵循醫(yī)囑、精準(zhǔn)治療才能讓新藥真正發(fā)揮價(jià)值，助力患兒健康成長(zhǎng)。