近日，港股創(chuàng)新藥企云頂新耀（HKEX 1952.HK）全球首款I(lǐng)gA腎病對(duì)因治療藥物耐賦康?（布地奈德腸溶膠囊，Nefecon?），在2024年國(guó)際腎臟病學(xué)會(huì)（ISN）世界腎臟病大會(huì)（WCN 2024）上，呈現(xiàn)了關(guān)鍵III期臨床研究NeflgArd的多項(xiàng)新增分析結(jié)果，進(jìn)一步證明了無論患者基線尿蛋白肌酐比水平（UPCR）或種族和民族背景如何，耐賦康?均能顯著延緩患者腎小球?yàn)V過率（eGFR）降低30%或進(jìn)展至腎衰竭的時(shí)間，且不影響患者的生活質(zhì)量；而對(duì)于疾病進(jìn)展較快的中國(guó)患者，耐賦康?或可在延緩腎功能下降方面提供更大獲益。

對(duì)此，云頂新耀首席執(zhí)行官羅永慶表示：“我們很高興看到NeflgArd III期研究展現(xiàn)了多項(xiàng)最新的積極結(jié)果，這些顯著的長(zhǎng)期臨床獲益進(jìn)一步證明了耐賦康?具有改變IgA腎病疾病進(jìn)程的治療作用。目前，亞洲IgA腎病患病率遠(yuǎn)高于世界其他地區(qū)，且東亞人群進(jìn)展比歐美人群更快，中國(guó)目前有約500萬的IgA腎病患者，存在巨大未被滿足的臨床需求。作為全球首個(gè)IgA腎病的對(duì)因治療藥物，耐賦康?已在中國(guó)大陸、中國(guó)澳門和新加坡獲批，填補(bǔ)了該地區(qū)從疾病源頭治療IgA腎病的空白。我們將繼續(xù)努力推動(dòng)耐賦康?的商業(yè)化進(jìn)程，讓更多的中國(guó)以及亞洲患者獲益?！?/p>

根據(jù)云頂新耀2023年財(cái)報(bào)披露，耐賦康?是全球首個(gè)且唯一獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)完全批準(zhǔn)的IgA腎病對(duì)因治療藥物，在中國(guó)人群中能延緩腎功能衰退達(dá)66%，可將疾病進(jìn)展至透析或腎移植的時(shí)間延緩12.8年。耐賦康?已于去年底成功在澳門商業(yè)化上市，預(yù)計(jì)最早將于5月在中國(guó)大陸商業(yè)化上市。耐賦康?的成功讓眾多患者看到了前所未有的治療機(jī)會(huì)，目前已有約2萬名患者登記由公益基金會(huì)資助的IgAN患者項(xiàng)目，將在耐賦康?中國(guó)大陸正式上市后成為用藥群體，體現(xiàn)出耐賦康?巨大的臨床需求。

據(jù)了解，云頂新耀正在逐步組建一支120人左右的腎科銷售團(tuán)隊(duì)，覆蓋600家醫(yī)院，約占中國(guó)60%的IgA腎病患者，同時(shí)云頂新耀還計(jì)劃于2024年參與國(guó)家醫(yī)保談判，致力于2025年將耐賦康?納入醫(yī)保目錄，讓更多患者獲益。

流行病學(xué)研究表明，IgA腎病好發(fā)于年輕人，20-30歲發(fā)病者居多，是與粘膜免疫密切相關(guān)的一種疾病。如果不能有效干預(yù)，30%-50%的IgA腎病患者在發(fā)病20-30年內(nèi)進(jìn)展為尿毒癥，給家庭和社會(huì)帶來沉重負(fù)擔(dān)，臨床亟需能進(jìn)一步延緩腎功能下降的創(chuàng)新治療方法。

公開資料顯示，NeflgArd III期全球臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、多中心研究，旨在耐賦康?與安慰劑相比的療效和安全性，研究為期2年，包括9個(gè)月的耐賦康?或安慰劑治療期，隨后是15個(gè)月的停藥隨訪期。此次世界腎臟病大會(huì)上公布的研究結(jié)果顯示，在2年研究期間，無論基線UPCR<0.8 g/g或≥0.8 g/g，均能觀察到顯著的eGFR獲益。在UPCR<0.8 g/g的患者人群中，9個(gè)月的耐賦康?用藥，能使eGFR相較基線持續(xù)改善至18個(gè)月,這進(jìn)一步證明了在病情較輕的患者中可以通過積極對(duì)因治療從而使腎功能得到最大的保護(hù)。

NeflgArd III期研究的結(jié)果還顯示，無論基線UPCR如何，耐賦康?組中eGFR降低30%或者進(jìn)展至腎衰竭的發(fā)生率遠(yuǎn)低于安慰劑組，并且耐賦康?能顯著延緩患者eGFR降低30%或進(jìn)展至腎衰竭的時(shí)間。這項(xiàng)結(jié)果進(jìn)一步補(bǔ)充了耐賦康?能夠降低IgA腎病患者臨床復(fù)合終點(diǎn)的發(fā)生率，尤其對(duì)于疾病進(jìn)展較快的中國(guó)患者，耐賦康?或可在延緩腎功能下降方面提供更大獲益。

在耐賦康?對(duì)于患者生活質(zhì)量的影響研究中，基于36項(xiàng)簡(jiǎn)短調(diào)查問卷（SF-36）評(píng)估的生活質(zhì)量分析結(jié)果顯示，在9個(gè)月和24個(gè)月的研究期間，在治療9個(gè)月后，耐賦康?組和安慰劑組之間各方面的生活質(zhì)量未觀察到有意義的差異。隨訪15個(gè)月后，SF-36評(píng)分保持一致。該結(jié)果進(jìn)一步表明耐賦康?治療不影響患者的生活質(zhì)量，這為其持續(xù)治療從而保存腎功能提供了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。

此次發(fā)布的多項(xiàng)最新分析結(jié)果再次證實(shí)了耐賦康?能帶來顯著的長(zhǎng)期臨床獲益，有望從根本上改變目前中國(guó)IgA腎病患者缺乏針對(duì)性療法的治療格局。云頂新耀是一家專注于創(chuàng)新藥和疫苗研發(fā)、臨床開發(fā)、制造及商業(yè)化的生物制藥公司，致力于滿足亞洲市場(chǎng)尚未滿足的醫(yī)療需求，已打造多款疾病首創(chuàng)或者同類最佳的藥物組合。云頂新耀目前正致力于進(jìn)一步擴(kuò)大耐賦康?這一創(chuàng)新藥物的可及性，滿足IgA腎病患者對(duì)從疾病源頭進(jìn)行治療并能顯著延緩疾病進(jìn)展的創(chuàng)新療法的迫切需求，使更多患者獲益。