FDA批準Vimseltinib用于癥狀性彎曲型巨型細胞腫瘤（TGCT）的信息的整理：

　　藥物名稱與批準信息：

　　2025年2月14日，食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準了Vimseltinib（商品名：Romvimza）用于成年癥狀性替索尼維體巨細胞腫瘤（TGCT）患者。

　　這些患者的腫瘤若手術(shù)切除可能會導致功能性限制或嚴重發(fā)病率。

　　臨床試驗詳情：

　　臨床試驗（NCT05059262）是一項雙盲、多中心、隨機（2:1）、安慰劑對照試驗。

　　符合條件的患者有可測量的TGCT疾病（根據(jù)Recist v1.1標準），且至少有一個病變的最小尺寸為2cm。

　　試驗分為雙盲期（第1部分）和開放標簽期（第2部分）。在雙盲期，患者被隨機分配至安慰劑或Vimseltinib組，每周兩次服用30毫克。

　　總共123例患者被隨機分配，其中Vimseltinib組83例，安慰劑組40例。

　　主要療效結(jié)果：

　　主要療效指標是第25周時的總反應(yīng)率（ORR）。

　　Vimseltinib組的ORR為40%（95%CI：29%，51%），而安慰劑組為0%（p值<0.0001）。

　　Vimseltinib組中未達到響應(yīng)持續(xù)時間（DOR）的中位數(shù)，但基于6個月的隨訪，28個響應(yīng)者（85%）的DOR≥6個月，19個（58%）的DOR≥9個月。

　　Vimseltinib組在主動運動范圍、患者報告的身體功能以及疼痛方面也有顯著改善。

　　不良反應(yīng)：

　　最常見的不良反應(yīng)（≥20%），包括實驗室異常，有天冬氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶增加、周圍水腫、疲勞、皮疹、膽固醇增加、外周水腫、面部水腫、嗜中性粒細胞減少、白細胞減少、瘙癢等。

　　用藥建議：

　　建議的Vimseltinib劑量為30毫克，每周兩次口服，劑量之間至少間隔72小時。

　　綜上所述，F(xiàn)DA已批準Vimseltinib用于特定類型的TGCT成年患者，該藥物在臨床試驗中顯示出顯著的療效，并且具有一定的安全性。然而，患者在使用時仍需遵循醫(yī)生的建議，并密切關(guān)注可能的不良反應(yīng)。