2025年5月6日，銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱"銳正基因"）宣布，其自主創(chuàng)新研發(fā)的體內(nèi)基因編輯藥物ART001，在治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的人體臨床研究中獲得了優(yōu)異的臨床數(shù)據(jù)。2023年8月，ART001啟動了中國第一個基于非病毒載體的體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品的人體臨床研究（IIT），截至目前，所有受試者均已完成72周隨訪。最新的臨床數(shù)據(jù)顯示，給藥72周后，高劑量組受試者的外周TTR蛋白較基線平均下降且依舊維持穩(wěn)定在90%以上，個體下降最高可達95%。

更多的與療效相關(guān)的生物標(biāo)志物或療效指標(biāo)也從不同角度提示ART001可穩(wěn)定或延緩ATTR患者的疾病進展，如：高敏肌鈣蛋白（hs-cTnT）和N末端腦鈉肽前體（pro-BNP）隨研究觀察時間的延長而降低；mBMI指標(biāo)與ATTR-PN患者神經(jīng)功能惡化及生存期縮短相關(guān)，其在中高劑量組中，相較低劑量組顯示出更明顯的增加趨勢；在72周的隨訪中，中高劑量組的多發(fā)性神經(jīng)病殘疾（PND）評分和紐約心臟病協(xié)會（NYHA）心功能分級的癥狀評分和分級，均維持不變。截至目前的研究數(shù)據(jù)均提示ART001可通過降低致病蛋白TTR的水平，進一步實現(xiàn)維持ATTR患者的營養(yǎng)狀況、保護神經(jīng)纖維、有效控制患者外周神經(jīng)癥狀和延緩心臟功能惡化的療效，進而有效提高了患者的生活質(zhì)量。

2023年，所有患者均未出現(xiàn)輸注相關(guān)反應(yīng)，未發(fā)現(xiàn)1級以上的肝酶升高，且無任何DLT及SAE發(fā)生。而在迄今為止長達72周的隨訪中，未觀察到任何延遲性不良事件，也無任何新的值得關(guān)注的安全性事件發(fā)生。

臨床研究結(jié)果表明，ART001可通過單次給藥實現(xiàn)在ATTR患者中長期穩(wěn)定降低TTR蛋白水平的優(yōu)異療效，臨床證據(jù)提示患者可實現(xiàn)更全面的臨床獲益，且安全性極佳。

銳正基因的ART001是中國首個進入人體臨床研究（IIT）的非病毒載體體內(nèi)基因編輯藥物。該藥物已于2024年7月獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品評審中心（CDE）批準(zhǔn)開展臨床試驗，并于同年8月獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）臨床試驗許可，成為全球同類藥物中唯一獲得中美兩國臨床試驗許可的產(chǎn)品，目前已進入劑量擴展研究階段。在72周臨床試驗中，ART001展現(xiàn)出優(yōu)異的有效性和安全性。體外數(shù)據(jù)顯示，即使在幾十倍的飽和劑量下，也未檢測到脫靶編輯。

綜合獲得的安全和有效的臨床數(shù)據(jù)，ART001已經(jīng)達到全球同行業(yè)頂尖水平，并有望成為ATTR適應(yīng)癥的Best-in-class藥物。2024年全球ATTR藥物銷售額近70億美元，預(yù)計于2030年將增長至百億美元規(guī)模，復(fù)合年均增長率近10%。隨著ATTR市場的快速增長，新治療技術(shù)也成為國際藥物開發(fā)的熱點，非病毒載體的體內(nèi)基因編輯藥物就是其中代表。

銳正基因創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官王永忠博士表示："ART001在為期4-72周的人體臨床試驗觀察中，單次給藥即可實現(xiàn)超過90%的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）基因敲除效率，且該療效已持續(xù)穩(wěn)定保持近18個月。基于這一突破性進展，我們相信基于非病毒載體的體內(nèi)基因編輯療法有望為全球患者帶來更安全、有效且可及的創(chuàng)新治療方案。"

銳正基因（蘇州）有限公司簡介：

銳正基因成立于2021年，專注于開發(fā)基于LNP和其他非病毒載體的體內(nèi)基因編輯技術(shù)和產(chǎn)品，致力于為全球患者提供終生只需一次用藥且具備成本優(yōu)勢的創(chuàng)新治療方案。

公司擁有一支具備生物藥全生命周期成功經(jīng)驗的專業(yè)化團隊，建立了全球首個經(jīng)臨床驗證的產(chǎn)業(yè)級、端到端體內(nèi)基因編輯技術(shù)平臺，系統(tǒng)布局了相關(guān)技術(shù)與產(chǎn)品知識產(chǎn)權(quán)，其中新型堿基編輯器ARTbase-A1?已經(jīng)獲得美國專利授權(quán)。

公司構(gòu)建了針對遺傳性罕見病和難治常見病的產(chǎn)品管線組合。2023年8月，針對ATTR的產(chǎn)品ART001成為中國第一個進入人體臨床試驗的、以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯藥物。2024年8月，ART001成為中國第一個和目前唯一獲得美國FDA臨床試驗許可的同類產(chǎn)品。2025年2月，針對HeFH（靶點為PCSK9）的產(chǎn)品ART002成為全球首個在人體內(nèi)達到藥效飽和，并在超高基線患者中有效降低LDL-C的同類產(chǎn)品。ART001和ART002的安全性和有效性數(shù)據(jù)均具有成為全球best-in-class產(chǎn)品的潛力。

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