FDA批準(zhǔn)遺傳性血管性水腫每月一次預(yù)激療法

單克隆抗體是一種自我給藥的注射劑，用于預(yù)防攻擊

作者:

洛里·所羅門

發(fā)布于:

2025年6月21日，早上5:30

更新日期:

2025年6月21日，早上5:30

2025年6月20日，星期五(每日健康新聞)-美國美國食品藥品監(jiān)督管理局已經(jīng)批準(zhǔn)Andembry (garadacimab-gxii)作為唯一針對因子XIIa的治療藥物，用于預(yù)防遺傳性血管性水腫(HAE)的發(fā)作。

根據(jù)梅奧診所血管性水腫是“一種類似蕁麻疹的反應(yīng)，影響皮膚深層。它可以與蕁麻疹一起出現(xiàn)，也可以單獨(dú)出現(xiàn)?！卑Y狀包括在幾分鐘到幾小時(shí)內(nèi)形成的傷痕；腫脹，尤其是眼睛、臉頰或嘴唇周圍；還有一些輕微的疼痛。

Andembry的批準(zhǔn)用于12歲及以上的成人和兒童患者，通過不含檸檬酸鹽配方的自動(dòng)注射器在15秒或更短時(shí)間內(nèi)每月給藥一次。并且mbry靶向因子XIIa，一種在HAE患者腫脹發(fā)作中起關(guān)鍵作用的血漿蛋白。

該批準(zhǔn)是基于第三階段研究的結(jié)果。結(jié)果顯示，在六個(gè)月的研究期內(nèi)，62%接受安替米治療的患者仍未發(fā)作。與安慰劑相比，HAE發(fā)作平均減少了99%以上。此外，與安慰劑相比，Andembry與需要按需治療的HAE發(fā)作中值減少99%和平均減少88%相關(guān)，與中度或重度發(fā)作中值減少99%和平均減少90%相關(guān)。

Andembry最常見的不良反應(yīng)是鼻腔和上咽喉炎癥以及腹痛(發(fā)生率≥7%)。

“Andembry是第一個(gè)完全由CSL發(fā)現(xiàn)和開發(fā)的單克隆抗體，它為患有這種威脅生命的疾病的人提供了長期控制他們疾病的方法和方便的給藥方法，”CSL大學(xué)研發(fā)負(fù)責(zé)人Bill Mezzanotte醫(yī)學(xué)博士在一份聲明中說。

CSL獲得了安德姆布利的批準(zhǔn)。