文︱陸棄

美國食品和藥物管理局（FDA）曾被視為世界最嚴(yán)謹(jǐn)?shù)乃幤繁O(jiān)管機(jī)構(gòu)，如今卻在公眾眼前上演一幕幕堪比宮斗劇的亂象。杜氏肌營養(yǎng)不良癥基因療法的風(fēng)波，讓外界看清了這個(gè)關(guān)系到數(shù)億生命健康、監(jiān)管美國14% GDP相關(guān)產(chǎn)品的龐大機(jī)構(gòu)，已經(jīng)陷入政治干預(yù)、商業(yè)利益和科學(xué)審慎之間的泥潭。

故事的開端看似充滿希望。2023年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)薩雷普塔醫(yī)藥公司的基因療法加速上市，這是一種針對杜氏肌營養(yǎng)不良癥的罕見病療法，這種病會讓患者在20多歲就迎來生命終點(diǎn)。批準(zhǔn)過程爭議巨大，時(shí)任FDA生物中心主任彼得·馬克斯不顧評審人員對臨床數(shù)據(jù)有限的擔(dān)憂拍板放行?；颊呒彝ト计鹆讼Ｍ?，而制藥公司也笑得合不攏嘴，每個(gè)療程高達(dá)320萬美元的天價(jià)收費(fèi)，讓薩雷普塔賺得盆滿缽滿。

然而，這場希望很快變成了悲劇。短短四個(gè)月，三名接受該療法的患者死于急性肝衰竭。7月18日，F(xiàn)DA緊急叫停了該療法的使用，輿論和政界立刻沸騰。特朗普陣營的勞拉·盧默高調(diào)出擊，把叫停決定的官員普拉薩德罵成“左翼破壞者”，指控他破壞特朗普的去監(jiān)管化使命。7月28日，F(xiàn)DA又突然重新批準(zhǔn)該療法在部分年幼患者中使用。僅僅一天后，普拉薩德宣布辭職，理由是“想多花時(shí)間陪伴家人”。

戲劇性還沒結(jié)束。8月9日，在新任FDA局長馬丁·馬卡里的力挺下，普拉薩德又被重新聘用。盧默隨即威脅要曝光FDA官員。一個(gè)事關(guān)患者生死的藥物審批，儼然被玩成了政治派系的攻防戰(zhàn)，審批決定像撥燈開關(guān)一樣朝令夕改，這不是“監(jiān)管”，而是赤裸裸的政治化。

孤兒藥，本是制藥業(yè)中最脆弱又最昂貴的領(lǐng)域。全球有2億至5億罕見病患者，近一半是兒童。過去幾十年，制藥商對罕見病興趣寥寥，因?yàn)榛颊呋鶖?shù)小、市場回報(bào)有限。1983年的《孤兒藥法案》為扭轉(zhuǎn)這一局面，給出了7年的市場獨(dú)占期等豐厚政策紅利。隨著細(xì)胞和基因療法的飛速發(fā)展，這個(gè)領(lǐng)域搖身一變，成了生物科技公司的“利潤洼地”。如今FDA批準(zhǔn)的新藥中，有一半是孤兒藥，且單價(jià)常常高得離譜，動輒百萬美元級。

這意味著，孤兒藥不僅是救命稻草，也是巨額財(cái)富的源泉。任何審批的松緊，都可能直接決定一家公司的生死和一群患者的命運(yùn)。FDA理應(yīng)成為科學(xué)與安全的守門人，但眼下，它越來越像是政治博弈的棋盤。

馬卡里上任后，一邊喊著要加快審批速度（目前平均約10個(gè)月），一邊在今年6月推出試點(diǎn)計(jì)劃，所謂符合“國家利益”的療法，可以1-2個(gè)月就獲批。聽上去振奮人心，但FDA內(nèi)部評審人員心里清楚，罕見病療法的科學(xué)認(rèn)知尚淺，臨床試驗(yàn)樣本小、數(shù)據(jù)有限，審批往往依賴非傳統(tǒng)證據(jù)。這種情況下倉促放行，不僅風(fēng)險(xiǎn)倍增，還可能導(dǎo)致評審人員為了自保而更加保守，反而讓通過率下降。

更致命的是，藥物研發(fā)本就需要十年以上的周期，投資人最看重的就是政策的可預(yù)期性和穩(wěn)定性。但FDA現(xiàn)在的反復(fù)橫跳，讓整個(gè)行業(yè)提心吊膽。威廉·布萊爾公司的生物科技分析師馬特·菲普斯直言，投資人要的是FDA的政策一致性，而不是最后一刻的變卦。小型生物科技公司尤其脆弱，它們依賴早期投資推動創(chuàng)新，如今卻在不確定性、資金削減和藥品關(guān)稅的多重夾擊下，搖搖欲墜。

FDA的動蕩，不僅是一次審批風(fēng)波那么簡單，而是整個(gè)美國藥物監(jiān)管體系失去重心的信號。當(dāng)科學(xué)、商業(yè)和政治同時(shí)攪動一口鍋，患者的安全和行業(yè)的健康發(fā)展，往往最先被犧牲。更何況孤兒藥領(lǐng)域的倫理困境與商業(yè)誘惑交織，本就需要極高的專業(yè)判斷與制度韌性，才能在風(fēng)險(xiǎn)與希望之間找到平衡。但現(xiàn)在，平衡早已傾斜，剩下的只是利益拉鋸與政治喧囂。

一個(gè)國家的藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)，如果連最基本的穩(wěn)定性都無法保證，那不僅會嚇跑資本，還會讓患者群體陷入無盡的不安與絕望。監(jiān)管的不確定性，會讓真正的創(chuàng)新療法被延遲，甚至被扼殺在實(shí)驗(yàn)室階段。而對于資本逐利的制藥業(yè)來說，不確定性同樣意味著巨大的交易風(fēng)險(xiǎn)，這在動輒數(shù)億美元投入的藥物研發(fā)領(lǐng)域，無異于自殺。

孤兒藥是人類醫(yī)療前沿的縮影，也是現(xiàn)代監(jiān)管體系的試金石。美國FDA本應(yīng)為全球樹立標(biāo)桿，如今卻成為政治化風(fēng)險(xiǎn)的反面教材。當(dāng)藥品審批淪為政治武器，患者就成了最無力的犧牲品。這個(gè)行業(yè)需要的是科學(xué)和良知，而不是選票和口水戰(zhàn)。FDA若不能迅速重建專業(yè)權(quán)威與政策穩(wěn)定性，它失去的將不僅是公眾信任，還有拯救生命的能力。