2025年10月5日至9日，國際帕金森病與運動障礙大會（MDS Congress）在美國召開。作為帕金森病與運動障礙領(lǐng)域頂級的國際會議，2025 MDS Congress會議聚焦帕金森病、運動障礙及相關(guān)神經(jīng)退行性疾病的前沿研究成果，涵蓋基礎研究、臨床治療、多學科協(xié)作等核心議題，為全球科研和產(chǎn)業(yè)人士展示和交流領(lǐng)域內(nèi)最新進展提供了極佳的平臺。

作為全球性盛會，2025 MDS Congress吸引了來自世界各地的人士參與，促進了國際科研合作與經(jīng)驗共享。中國企業(yè)在該領(lǐng)域的研究成果也通過本次會議走向國際舞臺，提升了我國在帕金森病研究領(lǐng)域的國際影響力。2025年10月6日，睿健醫(yī)藥科技有限公司（iRegene Therapeutics）在2025 MDS Congress上，受邀對全球首個iPSC來源化學誘導通用型多巴胺能神經(jīng)前體細胞（NouvNeu001）治療中重度帕金森病的開創(chuàng)性研究進行口頭報告。

睿健醫(yī)藥獨特的化學誘導平臺，及其獨特優(yōu)勢轉(zhuǎn)化而來的臨床I期的顯著性治療數(shù)據(jù)，獲得了眾多與會臨床專家、投資機構(gòu)、國際大型藥企及科研院所的極大關(guān)注。更為重要的是，此次睿健醫(yī)藥NouvNeu001相關(guān)研究作為國際帕金森病與運動障礙大會上臨床實驗專場的開場報告，不僅代表了國際帕金森病與運動障礙協(xié)會對睿健工作的認可，更彰顯了國際專業(yè)機構(gòu)對睿健醫(yī)藥NouvNeu001在帕金森病治療領(lǐng)域開創(chuàng)性工作的關(guān)注和鼓勵。

01

化學誘導平臺優(yōu)勢

已得到臨床有效驗證

在臨床實驗專場中，睿健醫(yī)藥CEO魏君博士代表睿健團隊和臨床試驗團隊匯報了睿健化學誘導平臺的獨特優(yōu)勢。該平臺基于人工智能（AI）+化學誘導調(diào)控細胞分化發(fā)育的研發(fā)思路，能精準識別并利用特定的“化學小分子開關(guān)”，在細胞分化的每個關(guān)鍵節(jié)點啟動標準化的調(diào)控流程，實現(xiàn)對細胞功能的精準控制和多重精細改造。

值得注意的是，該平臺雖然同樣以細胞間轉(zhuǎn)化的“命運決定因子”（cell fate determinants）作為靶點，但其采用類似化學靶向藥的機制，直接通過化合物來實現(xiàn)核心靶點基因的轉(zhuǎn)錄或功能的調(diào)控，從而讓iPSC以一種更安全、更便捷的方式，實現(xiàn)高效均一的大規(guī)模細胞的精準轉(zhuǎn)化。這一研發(fā)策略帶來了細胞藥物生產(chǎn)效率的極大提升，以睿健醫(yī)藥帕金森管線為例，目前已經(jīng)實現(xiàn)了36萬劑的工業(yè)產(chǎn)能。

基于睿健醫(yī)藥獨創(chuàng)的化學誘導平臺與優(yōu)化的臨床策略，魏君博士進一步介紹了NouvNeu001臨床I期的顯著突破性數(shù)據(jù)。NouvNeu001作為全球首個進入臨床階段的化學誘導通用型細胞治療產(chǎn)品，是睿健醫(yī)藥利用專有化學誘導體系，將iPSC誘導獲得的開創(chuàng)性的高純度、功能加強型的多巴胺能特定亞型前體細胞。NouvNeu001不僅具有創(chuàng)新性的誘導機制，其給藥方式同樣值得關(guān)注。其在國際上首次采用“患者獲益優(yōu)先”的單針道立體定向給藥方法，大幅降低了手術(shù)風險與相關(guān)不良事件的發(fā)生。

化學誘導平臺不僅在臨床前研究中展現(xiàn)出顯著優(yōu)勢，其治療優(yōu)勢在臨床I期也得到了進一步驗證：睿健醫(yī)藥化學誘導平臺對通用型細胞產(chǎn)品的免疫原性進行了安全優(yōu)化。因此，患者在術(shù)后第六個月停止使用免疫抑制劑后，未出現(xiàn)免疫排斥或相關(guān)不良事件。此外，受試者大群體層面的成熟神經(jīng)元PET影像結(jié)果也進一步證實了NouvNeu001移植后在I期受試者大群體腦部的長期存活與穩(wěn)定分化整合的優(yōu)異能力。

更為重要的是，睿健化學誘導平臺實現(xiàn)了多巴胺神經(jīng)細胞治療功能的定向改造和提升。因此，NouvNeu001受試者的 MDS-UPDRS 第Ⅲ部分評分（運動功能評分） 在移植后出現(xiàn)了顯著改善：給藥后12個月，UPDRS-Ⅲ 評分在OFF狀態(tài)平均改善30.6分（較基線平均改善幅度為52.82%），ON狀態(tài)平均改善12.9分（較基線平均改善幅度為54.67%），多項指標的改善具有統(tǒng)計學意義，優(yōu)于國際競爭對手及其它治療方案；且在15個月后呈現(xiàn)持續(xù)改善的效應。此外，標準化Good ON Time等多個非運動癥狀也在治療后得到顯著改善，上述具有統(tǒng)計學意義的臨床I期數(shù)據(jù)進一步證實了睿健醫(yī)藥開創(chuàng)性化學誘導平臺的獨特技術(shù)優(yōu)勢。

02

躋身國際最強陣容

管線與資金多維競速

值得注意的是，作為藥企臨床實驗的專場報告會，與睿健醫(yī)藥一起同場匯報臨床進展的還包括了如BlueRock、Roche、Biogen等知名帕金森新藥研發(fā)領(lǐng)域的重磅國際大型藥企的創(chuàng)新產(chǎn)品，代表了帕金森病新藥研發(fā)領(lǐng)域的最強陣容。

睿健首席醫(yī)學官蔡萌博士也同期參會，與眾多國際領(lǐng)域?qū)＜夜餐接懥伺两鹕滤庨_發(fā)臨床試驗中的多個話題，研討展望了國內(nèi)外知名藥企在帕金森病疾病修飾性療法上的全球進展和研發(fā)策略。

在全球進展方面，睿健醫(yī)藥的NouvNeu001管線進度處于同類型管線第一梯隊。全球范圍內(nèi)，NouvNeu001已獲得FDA的多項認定，首先在2024年3月獲得FDA特殊豁免，F(xiàn)DA 并于2024年6月批準其IND在美國及其他國家啟動國際多中心I期臨床試驗。2025 年 8 月 15 日，NouvNeu001進一步獲得FDA授予 Fast Track Designation（FTD），這是全球首個獲得FDA Fast Track Designation（FTD）的iPSC來源的通用型帕金森細胞治療產(chǎn)品。

伴隨著NouvNeu001在全球范圍內(nèi)獲得認可，睿健醫(yī)藥國際化布局也已經(jīng)開啟。其位于丹麥的創(chuàng)新中心，新加坡運營辦公室，澳洲海外臨床中心已于2022年投入使用，并與丹納赫集團共建聯(lián)合創(chuàng)新中心，共同推進全球創(chuàng)新的基于AI平臺化學誘導細胞療法的研發(fā)及臨床應用。此外，為迎接全球的臨床試驗工作，睿健醫(yī)藥還建設了大規(guī)模工業(yè)化生產(chǎn)基地，可滿足覆蓋全球市場的同種異體細胞藥物產(chǎn)能，同時具備覆蓋中美澳多地的物流投送能力，實現(xiàn)了藥物生產(chǎn)供應鏈的自主可控。

多項進展疊加，使得睿健醫(yī)藥已成為國際多能干細胞領(lǐng)域獲得監(jiān)管機構(gòu)認可最多、管線進展最快、治療患者最多的領(lǐng)軍企業(yè)之一，吸引了大量機構(gòu)關(guān)注。就在今年9月，睿健醫(yī)藥宣布公司在短短數(shù)月間迅速完成多輪大額融資，合計獲得支持超過3億元人民幣，創(chuàng)下近年來中國iPSC領(lǐng)域金額最大的融資紀錄，充分體現(xiàn)了投資人對睿健醫(yī)藥作為行業(yè)領(lǐng)軍企業(yè)的高度認可與信任。

此外，睿健醫(yī)藥還在同步探索iPSC細胞藥物的其他治療潛力，其突破性眼科產(chǎn)品NouvSight001已在2024年3月被美國FDA授予孤兒藥認定（Orphan Drug Designation, ODD）。該產(chǎn)品面向“視網(wǎng)膜色素變性系列適應癥”治療，是睿健醫(yī)藥開發(fā)的首款誘導多能干細胞（iPSC）來源眼科通用型細胞治療產(chǎn)品。

蔡萌博士總結(jié)，“此次和眾多國際同行一起交流帕金森病細胞治療臨床試驗中的多項核心話題，獲益良多，也得到了國際同行的肯定，這是睿健團隊推進國際行業(yè)進展的重要里程碑事件，國際同行和臨床PI非常期待NouvNeu001在海外的臨床表現(xiàn)。我們將繼續(xù)加快完成NouvNeu001的Ⅱ期臨床試驗和國際多中心I期臨床試驗，堅定不移地致力于為帕金森病患者帶來突破性療法?！?/p>

隨著睿健醫(yī)藥NouvNeu001管線的快速進展，我們期待從發(fā)現(xiàn)至今已困擾業(yè)界兩百余年的帕金森疾病，能夠迎來可標準化、可冷凍、可運輸?shù)耐ㄓ眯?iPSC 細胞治療方案，全球帕金森病患者能夠重新跳起想跳的舞、畫完想畫的畫。也期待NouvNeu001背后依托的“AI+化學誘導”技術(shù)平臺，能夠更進一步在未來重塑整個神經(jīng)退行性疾病治療的格局。

*封面來源：123rf

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