一款藥品在不同醫(yī)院的患者反饋存在差異究竟是否顯著？

集采中選的心臟支架，在百萬患者真實使用中，其長期安全性與療效究竟如何？

面對日益增多的創(chuàng)新藥械，醫(yī)?；鹑绾尉珳?zhǔn)識別“高價值”產(chǎn)品，避免“物非所值”？

這些關(guān)乎醫(yī)保基金使用效率、患者切身利益和醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新方向的問題迫切需要答案。隨著醫(yī)保改革進(jìn)入深水區(qū)，真實世界研究正在成為破解這些難題的關(guān)鍵鑰匙。

從創(chuàng)新藥械的準(zhǔn)入評價到集采產(chǎn)品的療效驗證，從醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)的制定到醫(yī)療機(jī)構(gòu)績效的評估，真實世界研究已不再局限于單一政策工具，而是深度嵌入醫(yī)保治理的全鏈條、各環(huán)節(jié)。本文圍繞“為什么要開展真實世界研究”“為什么醫(yī)保開展真實世界研究”“為什么現(xiàn)在開展真實世界研究”“醫(yī)保是如何開展真實世界研究的”四個問題作簡要回答。

一、 Why（為什么）：價值醫(yī)保的“必答題”，

為何非做不可？

1.1 從“有沒有”到“值不值”：醫(yī)保戰(zhàn)略購買的深化

經(jīng)過國家藥品集采和醫(yī)保目錄談判的常態(tài)化推進(jìn)，我國已成功解決了藥品與醫(yī)療器械“進(jìn)大門”的準(zhǔn)入和價格難題。然而，大門開啟之后，一個更深層次的挑戰(zhàn)隨之浮現(xiàn)：這些已進(jìn)入醫(yī)保體系的醫(yī)藥產(chǎn)品，正如引言的提問，在真實的臨床環(huán)境中是否依然“物有所值”？其實際療效是否與嚴(yán)謹(jǐn)?shù)呐R床試驗結(jié)論一致？長期使用的安全性如何？相對于其價格，是否為醫(yī)保基金和患者帶來了足夠的健康效益？

這些問題標(biāo)志著醫(yī)保治理正經(jīng)歷一場從“有沒有”到“值不值”的深刻轉(zhuǎn)型，即從確?；究杉靶裕~向追求價值最大化的戰(zhàn)略購買新階段。在此背景下，真實世界研究（RWS）應(yīng)運而生，成為回答“值不值”這一價值醫(yī)保必答題的關(guān)鍵科學(xué)工具。

1.2 彌補(bǔ)隨機(jī)對照試驗（RCT）的“先天不足”

隨機(jī)對照試驗（RCT）通過嚴(yán)格控制的研究環(huán)境確保了其內(nèi)部科學(xué)性，但這份“純粹”也構(gòu)成了其固有的局限。在RCT中，為了排除干擾因素，研究者通常會篩選同質(zhì)化程度高的患者群體，并在標(biāo)準(zhǔn)化的干預(yù)方案下進(jìn)行觀察，且隨訪周期往往有限。這使得RCT結(jié)論在應(yīng)對真實世界復(fù)雜多元的患者情況（如老年人、合并多種基礎(chǔ)疾病者、用藥依從性不理想者）以及長期的臨床實踐時，常常顯得解釋力不足。

相比之下，真實世界研究（RWS）的優(yōu)勢正源于其對這種復(fù)雜性的包容。它基于日常診療中產(chǎn)生的海量數(shù)據(jù)，能夠有效捕捉到在理想化RCT中難以顯現(xiàn)的關(guān)鍵信息：例如，一款藥物在連續(xù)使用數(shù)年后是否仍能維持預(yù)期療效、其萬分之一的罕見不良反應(yīng)具體表現(xiàn)為何、以及在老年患者與年輕患者等不同亞組中實際存在的療效差異。這些發(fā)現(xiàn)，恰恰是RCT因其自身設(shè)計而無法充分揭示的。

1.3 應(yīng)對基金運行壓力的“精算工具”

當(dāng)前，隨著人口老齡化加劇和醫(yī)療需求持續(xù)釋放，醫(yī)?；鹬С雒媾R長期壓力。在這一背景下，確保基金使用的效率和效益，讓每一筆支出都能換取盡可能多的健康產(chǎn)出，已成為醫(yī)保管理的核心任務(wù)。

真實世界研究（RWS）在此過程中扮演了關(guān)鍵的精算工具角色。具體而言，通過分析實際臨床環(huán)境中的用藥數(shù)據(jù)和患者結(jié)局，RWS能夠有效識別出那些在真實世界中療效不達(dá)預(yù)期、或與其他同類產(chǎn)品相比性價比偏低的藥品，為醫(yī)保目錄的動態(tài)調(diào)整和支付標(biāo)準(zhǔn)的精準(zhǔn)設(shè)定提供實證依據(jù)，從而直接避免基金的低效消耗。與此同時，RWS也能為那些在真實臨床中表現(xiàn)出顯著健康效益或能降低整體醫(yī)療成本的創(chuàng)新產(chǎn)品提供強(qiáng)有力的價值證明，幫助其在醫(yī)保支付和臨床使用中獲得更合理的定位與更廣泛的應(yīng)用。

二、 Who & When（誰與何時）：

為何是醫(yī)保且是現(xiàn)在？

2.1 主體之問（Who）：為什么必須是醫(yī)保部門主導(dǎo)？

首先，就數(shù)據(jù)基礎(chǔ)來看，國家醫(yī)保局掌握著全國最完整的醫(yī)療結(jié)算數(shù)據(jù)資源。這個覆蓋14億參保人、記錄每一次就醫(yī)購藥行為的數(shù)據(jù)系統(tǒng)，構(gòu)成了開展真實世界研究的獨特優(yōu)勢。這些實時更新、全樣本的數(shù)據(jù)，讓醫(yī)保部門能夠追蹤藥品在真實臨床環(huán)境中的使用軌跡和療效表現(xiàn)，有強(qiáng)大的數(shù)據(jù)基礎(chǔ)。

其次，就證據(jù)的轉(zhuǎn)化與應(yīng)用來看，作為醫(yī)療服務(wù)的主要支付方，醫(yī)保部門具備將研究成果直接轉(zhuǎn)化為政策的能力。當(dāng)真實世界研究顯示某款藥品性價比不佳時，醫(yī)保可以立即調(diào)整報銷政策；當(dāng)證據(jù)支持某創(chuàng)新藥的價值時，醫(yī)保能迅速將其納入支付范圍。這種"證據(jù)-決策"的閉環(huán)，確保了研究不會停留在紙面上，而是真正影響醫(yī)療資源的配置。

最后，從法定職責(zé)來看，醫(yī)保部門承擔(dān)著保障基金安全、維護(hù)參保人權(quán)益的重任。面對日益增長的基金支出壓力，醫(yī)保必須基于科學(xué)證據(jù)做出每一個支付決策。真實世界研究正好提供了這樣的決策依據(jù)，幫助醫(yī)保部門履行對全體參保人的信托責(zé)任，確保公共資金投入到最具價值的醫(yī)藥產(chǎn)品上。

2.2 時機(jī)之答（When）：為何此刻全面鋪開？

首先，全國統(tǒng)一的醫(yī)保信息平臺全面建成，為開展真實世界研究奠定了堅實基礎(chǔ)。這個平臺首次實現(xiàn)了全國醫(yī)療數(shù)據(jù)的標(biāo)準(zhǔn)化采集和集中管理，打破了既往各地數(shù)據(jù)孤島的局面。統(tǒng)一的數(shù)據(jù)格式和質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)，使得跨機(jī)構(gòu)、跨區(qū)域的大規(guī)模數(shù)據(jù)分析成為可能，為產(chǎn)出可靠的循證依據(jù)提供了關(guān)鍵保障。

其次，隨著國家藥品集采和醫(yī)保目錄談判進(jìn)入常態(tài)化階段，對已準(zhǔn)入產(chǎn)品的"后評價"需求日益迫切。每年新增的數(shù)百種談判藥品和集采產(chǎn)品，都需要在真實臨床環(huán)境中驗證其療效、安全性和經(jīng)濟(jì)性。這種迫切的政策需求，推動著真實世界研究從理論探索快速走向全面實施。

此外，國際上的諸多實踐所積累的經(jīng)驗為我國提供了寶貴參考。如英國在推動RWE應(yīng)用方面展現(xiàn)出系統(tǒng)化路徑。國際成熟經(jīng)驗不僅驗證了真實世界研究的可行性，更在研究方法、技術(shù)路徑和監(jiān)管框架等方面為我們提供借鑒。

三、 How（如何做）：從“試點”到“體系”，

中國醫(yī)保的RWS路徑圖

國家醫(yī)保局推進(jìn)真實世界研究的路徑，展現(xiàn)出鮮明的頂層設(shè)計、系統(tǒng)布局與分步實施特征，一套科學(xué)、規(guī)范的醫(yī)保綜合價值評價體系正從藍(lán)圖走向現(xiàn)實。這條路徑的起點可追溯至早期的理論探索。2024年4月，國家醫(yī)保局便委托開展了“創(chuàng)新藥品真實世界醫(yī)保技術(shù)評價初步研究”課題，為后續(xù)工作奠定了初步的方法學(xué)基礎(chǔ)。進(jìn)入2025年，這一戰(zhàn)略部署驟然提速并清晰化。同年7月，國家醫(yī)保局辦公室主任朱永峰發(fā)表的《用真實世界數(shù)據(jù)助推醫(yī)保價值購買》一文，首次系統(tǒng)性地勾勒出以真實世界數(shù)據(jù)構(gòu)建醫(yī)藥產(chǎn)品綜合價值評價體系的構(gòu)想。

隨后，行動全面鋪開。2025年8月的全國醫(yī)療保障工作年中座談會，將“推進(jìn)醫(yī)?？茖W(xué)化”提升到新高度，會議要求建立覆蓋醫(yī)藥產(chǎn)品上市前、上市后進(jìn)醫(yī)保前、進(jìn)醫(yī)保后全階段的綜合價值評價體系，并明確要將評價結(jié)果作為醫(yī)保準(zhǔn)入與價格調(diào)整的重要依據(jù)。

緊接著，一套組合拳式的試點實踐迅速落地。2025年9月，《關(guān)于開展真實世界醫(yī)保綜合價值評價試點工作的通知》正式下發(fā)，選取十一省市作為先行區(qū)，評價類別包含創(chuàng)新藥、仿制藥、醫(yī)用耗材、中醫(yī)中藥、醫(yī)療服務(wù)，并規(guī)劃了清晰的“啟動、實踐、應(yīng)用”三階段路線圖，目標(biāo)在2027年進(jìn)入應(yīng)用階段。與此同時，研究任務(wù)被精準(zhǔn)聚焦于社會關(guān)切的重點領(lǐng)域。2025年公開征選的課題，集中針對集采中心血管、消化系統(tǒng)等四類藥品開展真實世界評價，旨在通過多中心研究，直接回應(yīng)關(guān)于集采藥品療效與安全性的公眾疑問，為政策的科學(xué)性與可持續(xù)性提供鐵一般的證據(jù)。

為確保這項事業(yè)的根基穩(wěn)固，國家醫(yī)保局同步啟動了支撐體系的建設(shè)。數(shù)據(jù)的治理與利用是核心。全國統(tǒng)一的醫(yī)保信息平臺沉淀的海量數(shù)據(jù)，成為亟待開發(fā)的“富礦”。工作的重點在于推動這些數(shù)據(jù)，尤其是與定點醫(yī)療機(jī)構(gòu)臨床病歷、檢查檢驗等深度數(shù)據(jù)的融合與治理，使其轉(zhuǎn)化為最小顆粒度、標(biāo)準(zhǔn)化、結(jié)構(gòu)化的高質(zhì)量證據(jù)。與此同時，人才與機(jī)構(gòu)網(wǎng)絡(luò)也在快速構(gòu)建。2025年10月底，旨在遴選“國家可信評價點”的通知發(fā)布，計劃在全國范圍內(nèi)選拔一批頭部醫(yī)院，作為生成高質(zhì)量、可信賴證據(jù)的核心堡壘，從而為整個評價體系提供組織與質(zhì)量保障。

縱觀全局，國家醫(yī)保局正通過“理論構(gòu)建-試點探索-標(biāo)準(zhǔn)制定-數(shù)據(jù)治理-結(jié)果應(yīng)用”的多維聯(lián)動，穩(wěn)健而堅定地推進(jìn)這場變革。

來源 | 中國醫(yī)療保險 舒笙

編輯 | 崔秀娟 何作為

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