賽諾菲日前宣布其全球首個且唯一的血友病siRNA（小干擾 RNA）創(chuàng)新非因子療法——賽菲因（芬妥司蘭鈉注射液），已正式獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準上市。

該藥物適用于12歲及以上兒童和成人患者的常規(guī)預防治療，可防止出血或降低出血發(fā)作頻率，適用人群包括存在或不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友�。ㄏ忍煨阅蜃覸III缺乏，F(xiàn)VIII

賽諾菲大中華區(qū)總裁施旺表示，賽菲因的獲批將為我國血友病患者帶來全新的治療選擇，尤其滿足了伴抑制物患者人群的治療需求。

此次獲批主要基于ATLAS III期臨床研究數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，與按需治療相比，接受芬妥司蘭鈉注射液治療的患者，無論是否伴有抑制物，療效均顯著：合并抑制物患者平均年化出血率（ABR）降低73%，無抑制物患者ABR降低71%，證實其能為廣泛血友病人群提供有效出血保護，顯著降低出血風險，且安全性良好。

血友病是我國首批納入目錄的罕見病，目前國內(nèi)登記患者約4萬余例�；颊咭蛳忍烊狈μ囟蜃樱媾R自發(fā)性或創(chuàng)傷后過度出血風險，終生受“血流不止”威脅與痛苦；若控制不佳，最終可能導致關節(jié)損傷、變形乃至殘疾，甚至危及生命。

據(jù)《中國血友病患者治療模式與疾病負擔研究報告》，重型血友病患者年均出血次數(shù)高達32次，約每十天就有一次“出血負擔”；其中90.42%患者會發(fā)生關節(jié)出血，膝關節(jié)、踝關節(jié)是主要出血部位；約86%患者長期受疼痛困擾，54.88%患者存在不同程度殘疾并持有殘疾證，且殘疾情況隨年齡增長愈發(fā)普遍。

2025年版《血友病治療中國指南》將非因子治療定義為規(guī)律替代治療（預防治療）之一，作為重型及反復出血中間型血友病患者的管理基石。規(guī)范的規(guī)律替代治療是控制出血的關鍵，但需患者每周進行2-3次預防性足劑量凝血因子注射，每年注射超100次，沉重的“針頭負擔”讓不少患者難以堅持；而伴抑制物患者為達到同等凝血效果，注射量還會顯著高于無抑制物患者。

今年3月，賽菲因（芬妥司蘭鈉注射液）已獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準。此次在中國獲批，為國內(nèi)血友病規(guī)律替代治療提供全新選擇，讓患者能及時共享全球醫(yī)學進展。值得一提的是，該藥物此前已被納入國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）《以患者為中心的罕見疾病藥物研發(fā)試點工作計劃（“關愛計劃”）》試點項目。

原標題：《一年僅需最少6針！血友病首個降抗凝血酶創(chuàng)新藥賽菲因在華獲批》

欄目編輯：陸梓華

本文作者：新民晚報 左妍