生物醫(yī)藥高科技公司諾誠(chéng)健華（上交所代碼：688428；香港聯(lián)交所代碼：09969）自主研發(fā)的新型BTK抑制劑奧布替尼在治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）的IIb期臨床研究中達(dá)到主要終點(diǎn)，同時(shí)獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）批準(zhǔn)開展III期注冊(cè)臨床試驗(yàn)。

臨床IIb期結(jié)果展示，在接受治療48周的患者中，奧布替尼展現(xiàn)了卓越的有效性和良好的耐受性和安全性。本次研究共入組187例患者，按1:1:1隨機(jī)分成三組，即口服奧布替尼每天一次75毫克和50毫克兩個(gè)劑量組，以及一個(gè)安慰劑組。

本次研究的主要終點(diǎn)是第48周時(shí)的SLE反應(yīng)指數(shù)-4（SRI-4）應(yīng)答率。第48周時(shí)，每天一次75毫克奧布替尼劑量組的SRI-4應(yīng)答率顯著高于安慰劑組（57.1% vs. 34.4%），具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（p＜0.05），達(dá)到主要終點(diǎn)。此外，每天一次75毫克奧布替尼劑量組的療效優(yōu)于每天一次50毫克劑量組，這表明療效呈劑量依賴性的改善趨勢(shì)。

第48周時(shí)，每天一次75毫克奧布替尼劑量組的SRI-6應(yīng)答率和英島狼瘡評(píng)定組復(fù)合性評(píng)估（BICLA）應(yīng)答率都顯著高于安慰劑組，具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（p＜0.05），達(dá)到次要終點(diǎn)。

在基線疾病活動(dòng)度BILAG ≥1A 或≥2B的亞組患者中，每天一次 75 毫克奧布替尼劑量組相較于安慰劑組，SRI-4 應(yīng)答率提高了 35%。在基線疾病活動(dòng)度 BILAG ≥1A 或 ≥2B 且臨床SLEDAI-2K評(píng)分 ≥4 的亞組患者中，每天一次75毫克奧布替尼劑量組的SRI-4應(yīng)答率較安慰劑組提高 43%。

奧布替尼顯示出良好的耐受性和安全性，安全性特征與 BTK 抑制劑的作用機(jī)制和 SLE 的疾病生物學(xué)相一致。

奧布替尼是全球首個(gè)在SLE II期臨床試驗(yàn)中展示顯著療效的BTK抑制劑，奧布替尼治療SLE的IIa期臨床數(shù)據(jù)此前在歐洲風(fēng)濕病學(xué)大會(huì)（EULAR）以重磅口頭報(bào)告發(fā)布。奧布替尼有望成為治療SLE的同類首創(chuàng)first-in-class口服BTK抑制劑。

諾誠(chéng)健華聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼CEO崔霽松博士說(shuō)：“系統(tǒng)性紅斑狼瘡存在巨大的未被滿足的臨床需求，患者往往需要長(zhǎng)期甚至終身服藥，極大影響他們的生活質(zhì)量。非常高興看到奧布替尼在治療SLE的IIb期研究中達(dá)到主要終點(diǎn)，展示優(yōu)異療效，并獲批開展III期注冊(cè)臨床試驗(yàn)。我們將加速推進(jìn)臨床開發(fā)，為SLE等自身免疫性疾病患者帶來(lái)更好的治療選擇。”

SLE是一種全身性自身免疫性疾病，它往往導(dǎo)致多臟器的損傷，尤其是腎臟和骨骼肌肉系統(tǒng)、神經(jīng)系統(tǒng)、皮膚、血液系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)，幾乎所有的系統(tǒng)都可能受累。根據(jù)弗若斯特沙利文分析，全球 SLE患病人數(shù)約有800萬(wàn)?！吨袊?guó)系統(tǒng)性紅斑狼瘡發(fā)展報(bào)告2020》指出，我國(guó)SLE患者約有100萬(wàn)人，總數(shù)位居全球第一，發(fā)病率位居第二。最常見(jiàn)的SLE患者是年輕及中年女性，需要數(shù)年甚至數(shù)十年的長(zhǎng)期管理，存在巨大的未滿足的治療需求。