近日，港股創(chuàng)新藥企云頂新耀（HKEX 1952.HK）全球首個IgA腎病的對因治療藥物耐賦康?(布地奈德腸溶膠囊，Nefecon?)NefIgArd III期研究的全球開放標簽擴展(OLE)研究公布積極結果。數(shù)據(jù)顯示，在所有IgA腎病患者(IgAN)中，包括在NefIgArd III期研究中接受過耐賦康?治療的患者，尿蛋白肌酐比水平(UPCR)和估算腎小球濾過率(eGFR)等終點指標在9個月時的治療效果與NefIgArd III期研究一致。

對此，云頂新耀首席執(zhí)行官羅永慶表示：“我們很高興看到基于NefIgArd III期研究的全球OLE研究顯示出積極結果，這不但進一步證實了耐賦康?具有改變IgA腎病疾病進程的治療作用，并且驗證了接受耐賦康?再次治療的有效性和安全性不受先前治療周期影響，為耐賦康?未來的長期維持性治療方案提供了堅實的科學基礎。包括中國在內(nèi)的亞洲IgA腎病患病率遠高于世界其他地區(qū)，作為全球首個IgA腎病的對因治療藥物，耐賦康?已在中國大陸、中國澳門和新加坡獲批，并即將在中國大陸商業(yè)化上市。我們期待盡快將該藥物帶給更多的患者，滿足迫切的臨床需求?！?/p>

OLE研究結果證明耐賦康?有望提供長期維持性治療方案

公開資料顯示，NefIgArd III期全球臨床試驗是一項隨機、雙盲、多中心研究，在接受優(yōu)化RAS抑制劑治療的原發(fā)性IgA腎病成人患者中評估了耐賦康?(16 mg/d，每日一次)與安慰劑相比的療效和安全性?；颊咭?:1的比例隨機分配，接受耐賦康?或配對安慰劑治療9個月，隨后進行15個月的停藥隨訪。NefIgArd III期研究實現(xiàn)了其主要和關鍵次要終點，完整數(shù)據(jù)已在《柳葉刀》雜志上發(fā)表。美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)基于該研究結果于2023年12月完全批準了耐賦康?用于治療具有進展風險的IgA腎病成人患者，無論其尿蛋白基線水平。

此次發(fā)布結果的OLE研究旨在為所有完成NefIgArd III期研究且當時24小時尿蛋白>1g/g和eGFR>30 ml/min的患者繼續(xù)提供9個月的耐賦康?治療。OLE研究的最新數(shù)據(jù)顯示，無論之前接受過耐賦康?或安慰劑治療，所有患者在9個月時的UPCR和eGFR的治療效果與NefIgArd III期研究的結果一致。安全性方面，經(jīng)過9個月的耐賦康?治療或在完成NefIgArd III期研究的患者中再次使用耐賦康?治療后的安全數(shù)據(jù)與先前報道的安全數(shù)據(jù)一致。這些數(shù)據(jù)證明，耐賦康?的再次治療反應不受之前治療周期的影響。此外，相關詳細數(shù)據(jù)在即將舉行的歐洲腎臟協(xié)會-歐洲透析與移植協(xié)會年會上提供。

此次OLE研究共有119名患者入組，其中45名患者在NefIgArd III期研究中接受過耐賦康?治療。所有入組的OLE患者繼續(xù)接受優(yōu)化的RAS抑制劑治療(ACEs和/或ARBs)，并以16 mg/d的耐賦康?治療9個月，隨后進行三個月的隨訪。研究基于9個月時的UPCR和eGFR進行初步評估。

耐賦康?即將在中國大陸商業(yè)化上市滿足巨大臨床需求

流行病學研究表明，中國是全球原發(fā)性腎小球疾病發(fā)病率最高的國家，而作為常見的原發(fā)性腎小球疾病，IgA腎病約占35%～50%，有約500萬患者，且發(fā)病年齡較輕、預后不佳，易進展至終末期腎病。有研究顯示，幾乎所有IgA腎病患者在其預期壽命內(nèi)均有進展為終末期腎病的風險，需要進行透析或腎移植，臨床亟需能進一步延緩腎功能下降的創(chuàng)新治療方法。

據(jù)悉，耐賦康?作為全球首個且唯一獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)完全批準的IgA腎病對因治療藥物，在中國人群中能延緩腎功能衰退達66%，可將疾病進展至透析或腎移植的時間延緩12.8年。

耐賦康?已于去年底成功在澳門商業(yè)化上市，預計最早將于5月在中國大陸商業(yè)化上市，耐賦康?的成功讓眾多患者看到了前所未有的治療機會，目前已有約2萬名患者登記由公益基金會資助的IgAN患者項目，將在耐賦康?中國大陸正式上市后成為用藥群體，體現(xiàn)出耐賦康?巨大的臨床需求。

根據(jù)云頂新耀2023年財報披露，云頂新耀正在逐步組建一支120人左右的腎科銷售團隊，在600家醫(yī)院開展耐賦康?的商業(yè)化銷售，覆蓋中國約60%的IgA腎病患者，以進一步提升耐賦康?在中國大陸的用藥可及性，惠及更多患者。