本文來自微信公眾號：智藥深瞳，作者：AlexSu

前一段時間在跟投行的朋友聊天時談到drug和medicine兩個詞的區(qū)別，十分有意思。盡管學(xué)術(shù)界和工業(yè)界早就約定俗成使用drug來表示研發(fā)中的化合物，但因為drug在非醫(yī)學(xué)領(lǐng)域常常用來代指非法藥物或者毒品，公眾認知層面存在一定程度的誤解，給了藥企一個純粹為了利潤服務(wù)的負面形象。

光改一個用詞沒什么用，行業(yè)的歷史和社會的發(fā)展造就了現(xiàn)在的情況。藥企逐漸追求利潤而淡化純粹療效追求，主要源于幾方面因素：

一是研發(fā)回報壓力。新藥研發(fā)周期長（10~15年）、成本高（單藥超10億美元）、失敗率超90%，而專利保護期有限（通常20年），企業(yè)需在有限時間內(nèi)回收成本，迫使藥企更關(guān)注短期盈利不會過于糾結(jié)市場競爭下的“完美療法”。

二是資本驅(qū)動。投資者更青睞高利潤率，導(dǎo)致資源向“重磅藥物”傾斜。“重磅藥物”之所以“重磅”，主要依靠廣泛適應(yīng)癥，追究其核心還是一個供需關(guān)系。

自免新王Dupi上市后利潤爆發(fā)式增長的關(guān)鍵在于適應(yīng)癥的持續(xù)拓展。最初獲批用于特應(yīng)性皮炎后，又陸續(xù)覆蓋哮喘、慢性鼻竇炎伴鼻息肉、嗜酸性食管炎等6大適應(yīng)癥，既能延長專利又能擴大需求，這樣的邏輯確實保證了市場價值。

回頭看如今的當(dāng)前廣譜適應(yīng)癥藥物的研發(fā)趨勢，既是商業(yè)的選擇，又是科學(xué)發(fā)展的必然，好像也沒有什么大的問題，況且罕見病也不完全是無藥可醫(yī)，也算是FDA和產(chǎn)業(yè)資本對于如何解決人類健康問題的符合倫理的平衡。

AIDD（Artificial Intelligence in Drug Design，人工智能輔助藥物設(shè)計）的引入實際上給了解決上述問題一個抓手，但是奈何以alphafold模型為代表的行業(yè)整體貌似進入了一個“自證怪圈”，聚焦于結(jié)構(gòu)生物學(xué)中特殊靶點的識別，但沒有審慎評估靶點選擇的臨床必要性，產(chǎn)生了一種“畫蛇添足”的味道。

我們來舉例看看有望改變自免格局的B cell depletion療法的靶點競爭格局，取自《The race to reset autoimmune diseases》。

Deep B cell depletion有嚴重的副反應(yīng)，畢竟基本上把免疫系統(tǒng)給癱瘓了。未來的方向也許是聚焦在特定亞型的B cell depletion上，純粹從技術(shù)上來說，AI在這里是可以起到舉足輕重的驅(qū)動作用，而不是去預(yù)測某一個特定的結(jié)構(gòu)。

回到商業(yè)上來，這種怪象的結(jié)果就是，無論是已經(jīng)上市的龍頭AIDD公司還是硅谷的創(chuàng)業(yè)大軍，都或多或少過度聚焦于模型構(gòu)建的技術(shù)層面，反復(fù)強調(diào)自己的AI模型性能，卻沒有回歸以臨床需求為核心的技術(shù)創(chuàng)新路徑，這當(dāng)然也體現(xiàn)在了投資人對于他們的預(yù)期上。

蒸汽機的發(fā)明最初僅用于煤礦排水，但瓦特改進后應(yīng)用于鐵路運輸，徹底重構(gòu)了人類時空觀念。運輸成本驟降90%催生出全球貿(mào)易網(wǎng)絡(luò)，刺激了鋼鐵、紡織等產(chǎn)業(yè)需求，1884年甚至推動時區(qū)標(biāo)準化。這種技術(shù)革命引發(fā)的鏈式反應(yīng)，恰印證了“需求創(chuàng)造供給，供給亦創(chuàng)造需求”的經(jīng)濟學(xué)原理?；氐紸IDD，在高呼“AI顛覆行業(yè)”的同時不妨先回答，被重塑的行業(yè)未來應(yīng)該是什么樣子。

我還記得2個月前的一期硅谷101節(jié)目調(diào)侃了現(xiàn)在的AI Agent創(chuàng)新很多類似用馬拉汽車，而不是帶著輪子的汽車。最近又看到一張Gartner 2025年AI技術(shù)成熟度的圖跟大家分享：

不難看出，回答被重塑的行業(yè)未來是什么樣子肯定是一個難題，萬里長征第一步，我們還在一個非常早的階段。但既然滿足人未被滿足的需求是經(jīng)久不衰的真理，用數(shù)字化的方式先回答“什么是臨床上未被滿足的需求”才是AIDD的硬道理。病人的生活質(zhì)量如何提高，如何精細化對“病程”進行區(qū)分，如何扎實地提高cancer患者生命的長度和質(zhì)量。這些問題的回答一定需要更多的不同學(xué)科的科學(xué)家前赴后繼，才能真正做到。AI在行業(yè)中終究起到的（作用）還是鏈式反應(yīng)的“催化劑”，讓科學(xué)家有時間來思考這些問題從而把夢想照進現(xiàn)實。

最后我們還是期待AIDD技術(shù)能夠持續(xù)推動醫(yī)療創(chuàng)新，提高全人類的生活水平，把Drug改寫成 Medicine！

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