醫(yī)學(xué)界迎來里程碑突破！全球首例基因編輯技術(shù)成功治愈1型糖尿病患者。瑞典一名與疾病抗?fàn)?7年的42歲男性患者，在接受革命性胰島細(xì)胞移植手術(shù)后，現(xiàn)已實現(xiàn)自主胰島素分泌，徹底告別每日胰島素注射的治療生涯。

　　這名男子在5歲時確診第1型糖尿病，自此為了控制血糖須每天與針劑為伴。但去年，他接受了胰島細(xì)胞移植手術(shù)后，體內(nèi)逐漸恢復(fù)自然的胰島素分泌，擺脫藥物輔助。

　　據(jù)悉，研究團隊采用CRISPR基因編輯技術(shù)對供體胰島細(xì)胞進行精密改造，通過三項關(guān)鍵基因編輯：兩項編輯降低T細(xì)胞識別的抗原表達，第三項編輯增強CD47蛋白產(chǎn)量以阻斷先天免疫反應(yīng)。這些改造使移植細(xì)胞能完美規(guī)避宿主免疫系統(tǒng)的攻擊，無需依賴免疫抑制劑。

　　手術(shù)通過肌肉注射方式將編輯后的細(xì)胞植入患者前臂。術(shù)后12周內(nèi)，這些細(xì)胞成功對葡萄糖波動產(chǎn)生反應(yīng)，特別是在餐后血糖高峰期間表現(xiàn)出正常的胰島素分泌功能。值得注意的是，未成功編輯的細(xì)胞很快被免疫系統(tǒng)清除，而完成三重編輯的細(xì)胞則持續(xù)存活并發(fā)揮功能。

　　移植完成后的3個月內(nèi)，患者逐漸恢復(fù)對葡萄糖變化的正常反應(yīng)，特別是在餐后血糖高峰期間。

　　與傳統(tǒng)胰島移植相比，這項突破性技術(shù)徹底擺脫了免疫抑制劑的使用。

　　傳統(tǒng)方案雖能實現(xiàn)血糖控制，但患者需終身服用免疫抑制藥物，面臨感染風(fēng)險顯著增高、甚至普通感冒都可能危及生命的困境。該患者僅出現(xiàn)短暫靜脈炎癥、指尖潰瘍等輕微并發(fā)癥，現(xiàn)已完全康復(fù)。

　　1型糖尿病作為一種自身免疫性疾病，全球約160萬人深受其苦?；颊咭扰K胰島細(xì)胞遭受免疫系統(tǒng)錯誤攻擊，導(dǎo)致胰島素絕對缺乏。若不依賴外源胰島素，會引發(fā)危及生命的糖尿病酮癥酸中毒，可能造成腦水腫、腎衰竭乃至心臟驟停。

　　目前胰島細(xì)胞移植費用高達10萬美元，但此項基因編輯技術(shù)的成功，不僅為糖尿病治療開辟新途徑，更有望應(yīng)用于其他細(xì)胞移植領(lǐng)域，極大推動器官移植排斥反應(yīng)問題的解決。此前中國曾報道通過自體干細(xì)胞培育胰島細(xì)胞獲得成功的案例，但基因編輯異體移植完全擺脫免疫抑制劑尚屬全球首次。

　　該研究成果已發(fā)表于國際權(quán)威期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》，被醫(yī)學(xué)界評價為細(xì)胞治療領(lǐng)域的革命性進展，標(biāo)志著基因編輯技術(shù)正式開啟臨床應(yīng)用新時代。