摘要：曾因現(xiàn)金短缺陷入困境的基因治療企業(yè) Bluebird bio，在被凱雷集團與 SK 資本伙伴公司以約 5000 萬美元私有化收購后，于 2025 年 9 月正式更名 “Genetix Biotherapeutics”，回歸 1992 年創(chuàng)立時的原始名稱。新公司不僅獲 “巨額資本” 注入，還明確了未來戰(zhàn)略：一年內擴大生產(chǎn)產(chǎn)能、優(yōu)化患者干細胞冷凍保存技術、推進已獲批的三款基因療法（Lyfgenia、Skysona、Zynteglo）的普及，并持續(xù)開展 Lyfgenia 針對鐮狀細胞病低齡兒童的 III 期臨床試驗，旨在打破商業(yè)化困境，讓更多患者受益于基因治療技術。

從 “藍鳥” 到 “Genetix”：一場承載初心的更名

2025 年 9 月的一個周五，基因治療領域傳來一則標志性消息 —— 曾以 “Bluebird bio” 為業(yè)界熟知的企業(yè)，正式宣告更名為 “Genetix Biotherapeutics”。這并非一次簡單的品牌煥新，而是一場對初心的回歸：Genetix，正是這家公司 1992 年成立時的原始名稱。

時間拉回 2010 年，彼時公司將名稱改為 “Bluebird bio”，并在此后十余年里走出了一條 “研發(fā)突圍” 之路 —— 成功將 Lyfgenia、Skysona、Zynteglo 三款基因療法推向市場，跨越了基因治療領域嚴苛的監(jiān)管門檻。但光鮮的研發(fā)成果背后，商業(yè)化難題始終如影隨形：盡管手握三款獲批療法，該公司卻難以在市場中打開局面，最終在 2025 年初陷入 “現(xiàn)金危機”。

為破局求生，Bluebird bio 在 2025 年 2 月與全球投資巨頭凱雷集團（Carlyle）、SK 資本伙伴公司（SK Capital Partners）達成私有化收購協(xié)議，并于同年 6 月完成交易，交易估值約 5000 萬美元。收購完成后的數(shù)月里，這家 “新晉私募控股企業(yè)” 始終處于 “低調運營” 狀態(tài)，直到此次更名官宣，才正式揭開 “重生” 的面紗。

新資本 + 新戰(zhàn)略：Genetix 瞄準 “制造” 與 “可及性” 雙突破

“這次更名遠不止是換個名字 —— 它承載著數(shù)千名潛在受益患者的新希望?！盙enetix 新任 CEO David Meek 在聲明中強調的這句話，道出了公司轉型的核心目標。而支撐這一目標的，首先是新投資者注入的 “巨額資本”（具體金額未披露），這筆資金將成為 Genetix 推進戰(zhàn)略落地的 “彈藥庫”。

從目前披露的規(guī)劃來看，Genetix 的未來布局清晰聚焦兩大方向：制造能力升級與患者可及性提升。

在制造端，公司明確提出 “一年內擴大生產(chǎn)足跡” 的目標：不僅要對現(xiàn)有生產(chǎn)設施進行升級投資，還計劃新增 “患者干細胞冷凍保存” 技術。這一技術改進并非小事 —— 對于需要接受基因治療的患者而言，干細胞的保存條件直接影響治療流程的順暢度，新技術的加入將大幅 “優(yōu)化治療體驗”，為后續(xù)規(guī)模化服務患者奠定基礎。

在患者可及性層面，Genetix 雖未公布詳細路線圖，但已確定 “強化與優(yōu)質治療中心合作” 的策略。David Meek 坦言，盡管 Genetix 是基因治療領域的 “市場領導者”，但 “絕大多數(shù)潛在患者仍未獲得治療”—— 這正是公司希望通過合作解決的核心問題：通過與更多具備資質的治療中心聯(lián)動，讓 Lyfgenia 等療法觸達更廣泛的患者群體，打破 “獲批卻難落地” 的商業(yè)化僵局。

臨床持續(xù)發(fā)力：Lyfgenia 劍指鐮狀細胞病低齡兒童群體

除了制造與合作端的布局，Genetix 在臨床研發(fā)上的動作同樣值得關注 —— 公司將持續(xù)推進核心療法 Lyfgenia（通用名 lovo-cel）的臨床試驗，目標是讓這款鐮狀細胞病療法覆蓋更年輕的患者。

Lyfgenia 的 “出身” 本就自帶關注度：2023 年 12 月，它與另一款療法共同獲批用于鐮狀細胞病治療，當時獲批的適用人群為 “12 歲及以上、有血管閉塞事件病史的患者”—— 而血管閉塞事件正是鐮狀細胞病最典型、最痛苦的并發(fā)癥，嚴重影響患者生活質量。

如今，Genetix 已啟動一項 “完全入組” 的 III 期臨床試驗，聚焦 “成人與兒童鐮狀細胞病患者”，通過 “單劑量給藥” 的方式，探索將 Lyfgenia 的適用人群擴展至 “更年幼的兒童”。這一舉措背后，是鐮狀細胞病兒童患者的迫切需求：該病在兒童期即可發(fā)病，且并發(fā)癥風險隨年齡增長升高，若能讓低齡兒童盡早接受基因治療，將從根本上改變他們的疾病軌跡。

基因治療 “老兵” 的新考題：能否打破商業(yè)化魔咒？

從 1992 年創(chuàng)立時的 Genetix，到 2010 年更名后的 Bluebird bio，再到 2025 年回歸初心的 Genetix Biotherapeutics，這家基因治療 “老兵” 的二十余年歷程，恰似基因治療行業(yè)發(fā)展的一個縮影 —— 既見證了技術從實驗室走向臨床的突破，也經(jīng)歷了商業(yè)化落地的陣痛。

如今，手握新資本、新戰(zhàn)略與成熟的產(chǎn)品管線，Genetix 站在了新的起點。但挑戰(zhàn)依然存在：基因治療的生產(chǎn)工藝復雜、成本高昂，“擴大產(chǎn)能” 能否平衡成本與質量？與治療中心的合作能否真正打通 “最后一公里”，讓患者切實享受到治療紅利？Lyfgenia 針對低齡兒童的臨床試驗能否順利推進，進一步拓寬適應癥邊界？

這些問題的答案，不僅決定著 Genetix 的未來，也將為基因治療行業(yè)的商業(yè)化路徑提供重要參考。正如 David Meek 所言，基因治療的終極目標是 “讓技術惠及更多患者”，而 Genetix 的重生故事，或許正是這一目標落地過程中的關鍵一章。我們將持續(xù)關注這家 “回歸初心” 的企業(yè)，看它如何用新行動改寫基因治療的商業(yè)化敘事。

參考來源：https://www.biospace.com/business/bye-bye-bluebird-gene-therapy-biotech-emerges-from-private-buyout-with-rebrand

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