封面新聞?dòng)浾?邱添

近日，四川大學(xué)華西醫(yī)院生物治療全國(guó)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室通過科技成果轉(zhuǎn)化孵化的企業(yè)——成都威斯津生物醫(yī)藥科技有限公司自主研發(fā)的全球首個(gè)針對(duì)乙肝病毒（HBV）相關(guān)疾?。ǜ伟┑膍RNA治療性疫苗WGc-0201注射液獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）臨床試驗(yàn)許可（IND）批準(zhǔn)。這是華西醫(yī)院科技成果轉(zhuǎn)化的又一重大突破。

肝癌是全球第三大癌癥致死原因，其中HBV感染被認(rèn)為是最主要的致病因素之一。根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）數(shù)據(jù)顯示，全球每年新增肝癌病例超90萬例，其中超過60%與慢性乙肝感染相關(guān)，中國(guó)、日本、韓國(guó)等東亞國(guó)家尤為突出。目前乙肝相關(guān)肝癌的治療選擇有限，長(zhǎng)期生存率偏低，靶向藥物或免疫檢查點(diǎn)抑制劑等治療方式療效不佳、副作用顯著，急需更精準(zhǔn)、更安全的新型療法介入。

WGc-0201注射液是基于自研mRNA技術(shù)平臺(tái)開發(fā)的一款治療性癌癥疫苗，系全球首個(gè)針對(duì)乙肝病毒相關(guān)疾病設(shè)計(jì)開發(fā)的mRNA治療藥物。其采用自有知識(shí)產(chǎn)權(quán)的mRNA序列設(shè)計(jì)與高效靶向LNP遞送系統(tǒng)，可激活針對(duì)HBV及其相關(guān)腫瘤的雙重免疫反應(yīng)，從而打破病毒驅(qū)動(dòng)型腫瘤的免疫耐受。WGc-0201注射液已在中國(guó)開展的研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)（IIT）中驗(yàn)證了良好的安全性與免疫原性；此次獲得美國(guó)FDA臨床試驗(yàn)許可批準(zhǔn)，也為后續(xù)全球開發(fā)與注冊(cè)路徑打下了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。

作為一款針對(duì)乙肝病毒相關(guān)肝癌的mRNA治療性疫苗，WGc-0201注射液兼顧抗病毒與抗腫瘤雙重免疫機(jī)制，有望打破傳統(tǒng)療法對(duì)于腫瘤異質(zhì)性控制不足的局限。更為重要的是，其不僅是一款用于肝癌治療的候選產(chǎn)品，還具備從病毒驅(qū)動(dòng)腫瘤模型向“功能性治愈”型免疫治療轉(zhuǎn)化的潛力；可通過單藥形式啟動(dòng)臨床試驗(yàn)，也可與抗病毒藥物、免疫檢查點(diǎn)抑制劑等組合使用，用于實(shí)現(xiàn)乙型肝炎功能性治愈或提升肝癌治療效果，為開發(fā)下一代mRNA免疫療法奠定基礎(chǔ)。

生物治療全國(guó)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室作為華西醫(yī)院科技成果轉(zhuǎn)化重要平臺(tái)之一，持續(xù)推動(dòng)生物治療領(lǐng)域的基礎(chǔ)研究和臨床應(yīng)用，推進(jìn)“學(xué)、研、醫(yī)、產(chǎn)”融合發(fā)展，大力鼓勵(lì)研究成果轉(zhuǎn)化應(yīng)用，成功孵化威斯克生物、威斯津生物等創(chuàng)新企業(yè)，實(shí)現(xiàn)了從基礎(chǔ)研究到產(chǎn)業(yè)化的全鏈條貫通。成都威斯津生物醫(yī)藥科技有限公司由中國(guó)科學(xué)院院士魏于全與曾在哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院從事mRNA藥物相關(guān)研究的宋相容研究員聯(lián)合創(chuàng)建。

依托四川大學(xué)多學(xué)科優(yōu)勢(shì)，魏于全院士、宋相容研究員團(tuán)隊(duì)組織多學(xué)科專家學(xué)者協(xié)同創(chuàng)新，在mRNA底層核心技術(shù)方面實(shí)現(xiàn)了完整的自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)，突破了歐美專利壁壘，掌握了成熟的mRNA創(chuàng)新藥物研發(fā)平臺(tái)技術(shù)。團(tuán)隊(duì)有望在未來打破全球尚無mRNA腫瘤治療疫苗產(chǎn)品上市的現(xiàn)狀，為國(guó)際腫瘤治療領(lǐng)域帶來新突破。

目前，團(tuán)隊(duì)牽頭兩項(xiàng)國(guó)家重大專項(xiàng)“mRNA通用關(guān)鍵技術(shù)平臺(tái)建立及創(chuàng)新藥物研發(fā)”和“高效穩(wěn)定的mRNA靶向遞送系統(tǒng)”。基于該重大專項(xiàng)以及mRNA創(chuàng)新療法研究，團(tuán)隊(duì)已有一個(gè)納米佐劑WGa-01上市，mRNA創(chuàng)新藥物Ⅱ期臨床批件1個(gè)、mRNA創(chuàng)新藥物Ⅰ期臨床批件4個(gè)。其中，全球首款EB病毒陽(yáng)性腫瘤mRNA治療疫苗正在華西醫(yī)院等全國(guó)多個(gè)中心開展臨床試驗(yàn)。相關(guān)平臺(tái)技術(shù)布局了國(guó)際專利85項(xiàng)，在中國(guó)、美國(guó)、日本以及歐洲等國(guó)家等獲得授權(quán)19項(xiàng)。

未來，華西醫(yī)院將持續(xù)優(yōu)化完善“產(chǎn)學(xué)研合作”與“科技成果轉(zhuǎn)化”的政策和舉措，在生物醫(yī)藥領(lǐng)域加快人才引育和創(chuàng)新藥物研發(fā)，進(jìn)一步提升科技創(chuàng)新與成果轉(zhuǎn)化能力，助推我國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。