近期，在國家藥品監(jiān)督管理局和上海市藥品監(jiān)督管理局的支持下，已在國外上市、國內(nèi)尚未注冊的全球首款I(lǐng)DH雙靶點(diǎn)抑制劑通過《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》在復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院虹橋院區(qū)得到臨床應(yīng)用，用于治療IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤患者?！斑@是一次破冰之旅，”復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院院長毛穎表示，“在治療罕見病、特殊疾病、難治性腫瘤的過程當(dāng)中，能夠?yàn)檫@些患者提供與世界接軌的治療方案和藥物，就可以給他們帶來全新希望?！?/p>

據(jù)悉，腦膠質(zhì)瘤是腦內(nèi)最常見的惡性腫瘤，疾病負(fù)擔(dān)沉重。盡管目前手術(shù)及規(guī)范化治療不斷進(jìn)步，一定程度上改善了患者預(yù)后，但該疾病仍具有易復(fù)發(fā)、高致殘等特點(diǎn)，嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量，給患者及家庭帶來沉重的心理負(fù)擔(dān)。

在我國，腦膠質(zhì)瘤的年發(fā)病率僅為5/10萬~8/10萬，其中約47%-53%的患者攜帶IDH1或IDH2突變。IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤患者的中位發(fā)病年齡40歲左右。

隨著分子病理學(xué)的發(fā)展，目前已確定IDH突變是腦膠質(zhì)瘤的重要致病基因，并且在疾病的發(fā)生和發(fā)展中起著至關(guān)重要的作用。

華山醫(yī)院神經(jīng)外科史之峰副主任醫(yī)師表示：“最近出現(xiàn)的IDH1和IDH2雙靶點(diǎn)藥物，是目前認(rèn)為最成功的膠質(zhì)瘤靶向基因靶向藥物之一。令人欣慰的是，目前可以依托國家相關(guān)政策，在上海引進(jìn)IDH1和IDH2雙靶點(diǎn)抑制劑，這對于很多原本需要奔赴海外或者需要去其他城市購買藥物的患者來說，是一個(gè)非常大的便利?！?/p>

史之峰分享了已在華山醫(yī)院治療的三例患者案例，他們的平均年齡均低于40歲。由于這類患者整體年齡較輕，通過有效的分子靶向治療手段，能更好地延長他們的總體生存時(shí)間，同時(shí)也能顯著提升生活質(zhì)量，幫助他們重返社會(huì)和學(xué)習(xí)、工作崗位。

當(dāng)前，腦膠質(zhì)瘤的治療仍面臨諸多挑戰(zhàn)，外科手術(shù)受限于腫瘤位置無法實(shí)施完全切除，放化療則可能對患者身體或多個(gè)領(lǐng)域的神經(jīng)認(rèn)知功能產(chǎn)生長期嚴(yán)重副作用。疾病及其后續(xù)治療帶來的記憶減退、運(yùn)動(dòng)障礙、言語困難以及情緒問題等，限制了患者日?；顒?dòng)和社會(huì)參與度，嚴(yán)重影響了患者及其家人的生活質(zhì)量，進(jìn)一步加重整體疾病負(fù)擔(dān)。

史之峰分析：目前，針對IDH突變型低級別膠質(zhì)瘤的診療規(guī)范仍存在一些不清楚的地方。特別是對于年輕患者，如果預(yù)后較好且切除徹底，術(shù)后是否采用放化療需要慎重考慮，因?yàn)榉呕煏?huì)對患者的神經(jīng)認(rèn)知功能造成損傷。這類年輕患者術(shù)后還要重返社會(huì)，臨床應(yīng)盡量從長期提升患者生存質(zhì)量的角度來做更多努力。

作為三大國家神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心之一的復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院，每年完成各類膠質(zhì)瘤手術(shù)近2500例，并擁有完備的腦膠質(zhì)瘤治療多學(xué)科（MDT）團(tuán)隊(duì)，覆蓋神經(jīng)外科、神經(jīng)內(nèi)科、神經(jīng)康復(fù)、神經(jīng)影像等科室，以及一體化的管理臨床和預(yù)后隨訪體系，現(xiàn)已成為全國規(guī)模最大的腦膠質(zhì)瘤診療中心之一。

毛穎表示，華山醫(yī)院始終以解決臨床重大需求為創(chuàng)新原動(dòng)力，并致力于以高質(zhì)量的醫(yī)療服務(wù)滿足患者個(gè)體化、精準(zhǔn)化的治療需求，“我們要保證患者的生活質(zhì)量，讓患者在治療后能夠回歸生活和工作，為社會(huì)創(chuàng)造價(jià)值。”

此次引進(jìn)用于治療IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤的臨床急需藥品，是醫(yī)院持續(xù)踐行“以患者為中心、以疾病為中心”發(fā)展理念的又一次生動(dòng)實(shí)踐，也進(jìn)一步豐富了“華山方案”的內(nèi)涵，從而為更多患者帶來福音。

另悉，隨著腦膠質(zhì)瘤領(lǐng)域的治療和研究的不斷深入，華山醫(yī)院正在積極探索新技術(shù)和新方式，并結(jié)合分子病理為患者提供綜合性的個(gè)性化治療方案，包括外科手術(shù)、放化療、電場治療、分子靶向治療、免疫治療等多種治療手段。

原標(biāo)題：《華山醫(yī)院“破冰”助力救治腦膠質(zhì)瘤患者：“臨床急需藥品”落地接軌國際治療》

來源：作者：解放日報(bào) 顧泳