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藍(lán)鯨新聞11月6日訊（記者 屠俊）歐洲一項(xiàng)研究表明，與未罹患罕見(jiàn)病的參照組相比，罕見(jiàn)病患者的總體社會(huì)成本高出六倍。近年來(lái)，罕見(jiàn)病的保障問(wèn)題正在受到越來(lái)越多的關(guān)注，而阿斯利康則加速投資以推動(dòng)罕見(jiàn)病治療方案和疾病診療的發(fā)展，探索更多的可能性。

本屆進(jìn)博會(huì)上，阿斯利康帶來(lái)在中國(guó)已上市的三款創(chuàng)新罕見(jiàn)病藥物，均為進(jìn)博會(huì)平臺(tái)孕育的"進(jìn)博寶寶"，覆蓋成人全身型重癥肌無(wú)力（gMG）、視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）、非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）、陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）及I型神經(jīng)纖維瘤病（NF1），其中兩款已納入國(guó)家醫(yī)保目錄。這些"進(jìn)博寶寶"的成功落地，不僅充分體現(xiàn)了進(jìn)博會(huì)的創(chuàng)新溢出效應(yīng)，更生動(dòng)詮釋了創(chuàng)新療法從"展品"到"藥品"，再到"可及"的"中國(guó)速度"，惠及中國(guó)罕見(jiàn)病患者。

阿斯利康中國(guó)副總裁、罕見(jiàn)病事業(yè)部負(fù)責(zé)人胡軼清在接受藍(lán)鯨新聞采訪時(shí)指出，近年來(lái)，國(guó)家在"健康中國(guó)2030"規(guī)劃中，秉持"全民健康"的理念。在過(guò)去七八年間，國(guó)家出臺(tái)了多項(xiàng)對(duì)罕見(jiàn)病患者有利的政策，包括在注冊(cè)端為罕見(jiàn)病用藥提供優(yōu)先審評(píng)和綠色通道，以及通過(guò)海南博鰲和北京天竺等先行先試區(qū)的政策，加速讓尚未上市的罕見(jiàn)病藥品惠及中國(guó)患者。

另外，在診療體系中，自第一批、第二批罕見(jiàn)病目錄發(fā)布以來(lái)，目前已有207種罕見(jiàn)病藥物被納入國(guó)家醫(yī)保目錄。同時(shí)，在國(guó)家衛(wèi)健委指導(dǎo)下，建立了覆蓋419家醫(yī)院的罕見(jiàn)病協(xié)作網(wǎng)，參與罕見(jiàn)病診療工作的專家數(shù)量也顯著增長(zhǎng)，有效改善了過(guò)去"治療罕見(jiàn)病的專家比患者還少"的局面。隨著越來(lái)越多的專家投入到罕見(jiàn)病診療工作中，診療體系的建設(shè)已初具規(guī)模。

"然而，我們?nèi)云诖吣苓M(jìn)一步支持，幫助罕見(jiàn)病患者用上全球最先進(jìn)的藥品，其中非常關(guān)鍵的環(huán)節(jié)是支付。"胡軼清表示，"雖然目前已有部分罕見(jiàn)病藥物進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄，但患者仍需承擔(dān)一定的自付比例。如果通過(guò)進(jìn)一步降低醫(yī)保目錄內(nèi)罕見(jiàn)病藥物的自付比例，利用商業(yè)保險(xiǎn)創(chuàng)新目錄，或通過(guò)大病保險(xiǎn)、醫(yī)療救助金、惠民保以及慈善救助金等，對(duì)醫(yī)保目錄內(nèi)的罕見(jiàn)病藥品進(jìn)行二次報(bào)銷，這將顯著減少患者的自付壓力，使他們能夠用上新藥，并規(guī)范用藥時(shí)長(zhǎng)，從而獲得更好的治療效果。"

胡軼清進(jìn)一步分享道，"在罕見(jiàn)病的支付問(wèn)題上，雖然各國(guó)政策不同，但一個(gè)共同且深刻的經(jīng)驗(yàn)是由國(guó)家設(shè)立罕見(jiàn)病專項(xiàng)保障基金，為罕見(jiàn)病患者提供定向支持。以俄羅斯的‘Circle of Kindness’項(xiàng)目為例，政府通過(guò)立法向高收入人群征收額外稅款成立專項(xiàng)基金，專門用于全額覆蓋重癥罕見(jiàn)病兒童的治療費(fèi)用。"

胡軼清認(rèn)為，中國(guó)龐大的人口和政策支持為罕見(jiàn)病事業(yè)的發(fā)展提供了土壤，更能夠助力中國(guó)的生物科技創(chuàng)新實(shí)現(xiàn)"彎道超車"。她表示，雖然罕見(jiàn)病單病種的發(fā)病率極低，但由于中國(guó)人口基數(shù)大，從絕對(duì)數(shù)量上看，中國(guó)罕見(jiàn)病患者數(shù)量遠(yuǎn)超其他單一國(guó)家，這一優(yōu)勢(shì)將幫助臨床專家積累大量高質(zhì)量、具有科學(xué)價(jià)值的臨床數(shù)據(jù)和實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)，并通過(guò)學(xué)術(shù)成果反哺全球罕見(jiàn)病治療的發(fā)展，讓中國(guó)的聲音走向世界舞臺(tái)。

據(jù)悉，在全球范圍內(nèi)，阿斯利康已推出6款創(chuàng)新罕見(jiàn)病療法，并在中國(guó)同步推進(jìn)超過(guò)10項(xiàng)Ⅲ期臨床研究。未來(lái)5年，阿斯利康計(jì)劃在中國(guó)引入10款以上新產(chǎn)品或新適應(yīng)癥，覆蓋罕見(jiàn)血液與腎臟疾病、骨骼與內(nèi)分泌疾病、罕見(jiàn)心肌病與淀粉樣變性、罕見(jiàn)神經(jīng)性疾病及罕見(jiàn)腫瘤等領(lǐng)域，預(yù)計(jì)惠及超過(guò)5萬(wàn)名患者。

胡軼清指出，進(jìn)博會(huì)已成為促進(jìn)各方合作交流、促成更多在華投資的重要平臺(tái)。得益于進(jìn)博會(huì)"溢出效應(yīng)"，阿斯利康與山東省政府的良好合作，進(jìn)一步推進(jìn)了青島兒童神經(jīng)纖維瘤病的早期篩查工作。

瑞頌制藥首席執(zhí)行官、阿斯利康首席戰(zhàn)略官M(fèi)arc Dunoyer認(rèn)為，阿斯利康在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的使命與中國(guó)國(guó)家發(fā)展戰(zhàn)略目標(biāo)的重點(diǎn)高度契合，中國(guó)醫(yī)藥領(lǐng)域的創(chuàng)新力量也正在全球范圍內(nèi)發(fā)揮著重要作用。"隨著中國(guó)罕見(jiàn)病防治政策的持續(xù)完善、創(chuàng)新生態(tài)的不斷成熟以及國(guó)際合作的深化，各方力量將進(jìn)一步凝聚。阿斯利康也將繼續(xù)發(fā)揮自身優(yōu)勢(shì)，以創(chuàng)新賦能中國(guó)罕見(jiàn)病防治事業(yè)發(fā)展，期待與中國(guó)的科研機(jī)構(gòu)、醫(yī)藥企業(yè)深度協(xié)作，推動(dòng)更多罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)與應(yīng)用，為患者帶去更多健康希望。"