近日，備受矚目的《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2025年）》正式揭曉，急性髓系白血?。ˋML）的創(chuàng)新靶向藥物——拓舒沃（艾伏尼布片）被納入國家醫(yī)保目錄。拓舒沃（艾伏尼布片）是目前全球首個(gè)且國內(nèi)唯一*獲批的異檸檬酸脫氫酶1（IDH1）抑制劑，用于治療攜帶IDH1突變的復(fù)發(fā)性或難治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。2026年1月1日新版醫(yī)保目錄正式實(shí)施后，將為更多中國AML患者打開精準(zhǔn)治療新通道，切實(shí)減輕治療負(fù)擔(dān)，惠及廣大患者。借艾伏尼布醫(yī)保落地契機(jī)，著眼臨床需求及患者獲益，醫(yī)脈通特邀中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）王建祥教授、蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院吳德沛教授、哈爾濱血液病腫瘤研究所馬軍教授和華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院胡豫教授，共同解讀艾伏尼布納入醫(yī)保目錄的積極意義。

一、

支持創(chuàng)新是我國醫(yī)保目錄的主要價(jià)值導(dǎo)向，在此背景下，艾伏尼布等創(chuàng)新治療藥物成功入選2025年國家醫(yī)保目錄。請您以艾伏尼布為例，從臨床需求角度談?wù)勔詣?chuàng)新為導(dǎo)向的醫(yī)保政策具有怎樣的積極作用？

1

王建祥教授：

隨著對AML分子機(jī)制理解的深入，靶向藥物已成為患者重要的治療手段。然而，既往國內(nèi)可用的AML靶向藥物較為有限，臨床存在明顯的用藥缺口，特別是IDH1突變R/R AML患者經(jīng)傳統(tǒng)治療后生存獲益不佳，中位總生存期（OS）不足6個(gè)月1，且患者面臨無針對性治療的困境。而艾伏尼布的出現(xiàn)，成功填補(bǔ)了IDH1突變R/R AML靶向治療的空白，精準(zhǔn)地破解了患者生存困局。全球AG120-C-001研究顯示，接受艾伏尼布治療的IDH1突變R/R AML患者中位OS可延長至9.0個(gè)月2，中國橋接CS3010-101研究亦驗(yàn)證了艾伏尼布能將IDH1突變R/R AML患者中位OS延長至9.1個(gè)月3，證實(shí)了艾伏尼布卓越的臨床價(jià)值，這為曾經(jīng)陷入治療困境的患者帶來了質(zhì)的改變。

因此，艾伏尼布成功納入國家醫(yī)保目錄意義深遠(yuǎn)，這既是國家醫(yī)保政策對突破性創(chuàng)新藥物的有力支持，也助力這一重要療法能夠惠及更多中國患者，將臨床研究的生存獲益轉(zhuǎn)化為廣大患者可及的、實(shí)實(shí)在在的生存希望。

1

吳德沛教授：

在IDH1突變AML患者的治療中，長期以來的臨床重點(diǎn)和難點(diǎn)在于如何延長患者的OS并保障治療安全性。IDH1抑制劑艾伏尼布的上市與應(yīng)用為該難題提供了突破性解決方案，不僅將患者中位OS延長至9個(gè)月，更使獲得CR+CRh的患者實(shí)現(xiàn)18.8個(gè)月的生存獲益2,3，為患者帶來了切實(shí)的生存希望。此外，艾伏尼布在安全性方面表現(xiàn)可控，其治療相關(guān)≥3級不良反應(yīng)的發(fā)生率為20.7%，血小板計(jì)數(shù)減少的發(fā)生率僅為1.7%4。

艾伏尼布成功納入醫(yī)保目錄，是創(chuàng)新藥物從臨床價(jià)值到民生可及的重要跨越。這一舉措有助于減輕患者治療負(fù)擔(dān)，提高藥物可及性，使更多患者在延長生存期的同時(shí)，能夠維持更好的生活質(zhì)量與治療耐受性，從而實(shí)現(xiàn)療效與安全的雙重改善。

二、

能否請您談?wù)劙岵技{入國家醫(yī)保目錄后，將對我國IDH1突變R/R AML患者治療格局產(chǎn)生怎樣的影響？

1

馬軍教授：

艾伏尼布已被《中國復(fù)發(fā)難治性急性髓系白血病診療指南（2023年版）》《中國腫瘤整合診治指南（CACA）血液腫瘤-白血病》《中國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（CSCO）惡性血液病診療指南2025》等多部權(quán)威指南確立為IDH1突變R/R AML的標(biāo)準(zhǔn)治療選擇5-7。

此次艾伏尼布納入國家醫(yī)保目錄，不僅顯著降低了患者的用藥負(fù)擔(dān)，也使指南所推薦的規(guī)范治療方案真正具備了廣泛落地的現(xiàn)實(shí)基礎(chǔ)。我們期待以此為契機(jī)，推動(dòng)各中心將艾伏尼布系統(tǒng)性地整合進(jìn)AML診療路徑中，從而在提升藥物可及性的同時(shí)，進(jìn)一步強(qiáng)化治療規(guī)范性，推動(dòng)實(shí)現(xiàn)從“有藥可用”到“規(guī)范用藥”的體系性提升。

1

胡豫教授：

藥物的價(jià)值不僅體現(xiàn)在療效和安全性的突破，更在于能否真正惠及有需要的患者。艾伏尼布納入國家醫(yī)保目錄，通過醫(yī)保支付的強(qiáng)大杠桿作用，直擊靶向治療的兩大核心痛點(diǎn)：一方面，大幅提升了藥物可及性，推動(dòng)藥物快速下沉至地市級乃至縣級醫(yī)療機(jī)構(gòu)，真正實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)治療“用得上”的民生目標(biāo)；另一方面，顯著減輕了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，讓精準(zhǔn)治療成為普通患者“用得起”的救命選擇，避免了因經(jīng)濟(jì)壓力導(dǎo)致的望而卻步和治療中斷，保障了患者的持續(xù)獲益。這一舉措將推動(dòng)IDH1突變R/R AML臨床治療向“精準(zhǔn)化、可及化”深度邁進(jìn)，同時(shí)也將激勵(lì)更多創(chuàng)新靶向藥物的研發(fā)與落地，為AML領(lǐng)域的治療升級注入持續(xù)動(dòng)力。

三、

健康中國2030規(guī)劃綱要明確提出“到2030年，實(shí)現(xiàn)全人群、全生命周期的慢性病健康管理，總體癌癥5年生存率提高15%”的要求。AML領(lǐng)域作為惡性血液腫瘤防治的重要陣地之一，如何突破生存瓶頸，艾伏尼布納入醫(yī)保目錄后又如何助力破解生存難題？

1

王建祥教授：

要落實(shí)“健康中國2030”的要求，AML領(lǐng)域需以精準(zhǔn)靶向治療為核心突破方向，持續(xù)研發(fā)創(chuàng)新靶向藥物。但同時(shí)，僅靠藥物研發(fā)遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠，將療效突破真正轉(zhuǎn)化為群體生存獲益離不開國家醫(yī)保的保障作用。只有推動(dòng)更多像艾伏尼布這樣的高價(jià)值靶向藥物納入醫(yī)保目錄，才能賦能AML領(lǐng)域整體治療效果提質(zhì)升級，助力實(shí)現(xiàn)國家戰(zhàn)略目標(biāo)。

1

吳德沛教授：

“健康中國2030”倡導(dǎo)全生命周期健康管理，對AML治療而言，不僅要延長生存，更要保障生活質(zhì)量。艾伏尼布納入醫(yī)保，清除了關(guān)鍵的費(fèi)用障礙，加速了診療模式從傳統(tǒng)治療向精準(zhǔn)靶向治療升級，不僅提升了治療可及性，讓臨床證實(shí)的生存獲益真正惠及患者，又憑借其低不良反應(yīng)率，保障了治療期間的安全性與生活質(zhì)量，為長期管理奠定基礎(chǔ)。希望這種安全有效的治療模式能在基層廣泛應(yīng)用，助力更多患者實(shí)現(xiàn)有質(zhì)量的長生存。

1

馬軍教授：

長生存離不開標(biāo)準(zhǔn)化、規(guī)范化的診療體系。艾伏尼布已被多部權(quán)威指南列為IDH1突變R/R AML唯一推薦方案，而醫(yī)保納入提高了標(biāo)準(zhǔn)治療策略的可落地性和可及性。期待未來形成“指南推薦-醫(yī)保支持-臨床應(yīng)用-數(shù)據(jù)反饋”的良性閉環(huán)，持續(xù)優(yōu)化AML診療路徑，讓規(guī)范的診療技術(shù)普及，讓患者生存獲益最大化。

1

胡豫教授：

為提升AML患者整體生存水平，應(yīng)以醫(yī)保政策為紐帶，推動(dòng)艾伏尼布進(jìn)一步下沉至基層醫(yī)院，縮小不同區(qū)域、不同層級醫(yī)院的治療差距，同時(shí)減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，保障治療連續(xù)性，讓更多IDH1突變AML患者能持續(xù)獲益于精準(zhǔn)治療，為實(shí)現(xiàn)“健康中國2030”5年生存率提升目標(biāo)注入強(qiáng)勁動(dòng)力。

注：*截止2025年12月8日。

參考文獻(xiàn)：

1.Paschka P, Hombret H et al. EHA (2020).EHA library 294458: EP540.

2.Pollyea DA. ASCO 2018. Abstract 7000.

3.中國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（CSCO）白血病專家委員會(huì).白血病·淋巴瘤.2023;32(11)641-646.

4.DiNardo CD, et al. N Engl J Med . 2018 Jun 21;378(25):2386-2398.

5.中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)白血病淋巴瘤學(xué)組,等.中華血液學(xué)雜志.2023;44(9):713-716.

6.中國腫瘤整合診治指南（CACA）白血病.V2.0_2025.

7.中國臨床腫瘤學(xué)會(huì)指南工作委員會(huì).中國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（CSCO）惡性血液病診療指南2025.人民衛(wèi)生出版社,2025.

審批號：M-TIBSO-CN-202512-00002

有效期：2028-12-5

免責(zé)聲明：本資料的內(nèi)容僅作為科學(xué)信息參考，僅用于醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士的學(xué)術(shù)交流，請勿用于任何其他用途。若您不是醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士，請勿觀看和/或傳播此資料。

醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士做出的任何與治療有關(guān)的決定應(yīng)根據(jù)患者的具體情況并應(yīng)參照國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)的藥品說明書。對于本資料可能提到的相關(guān)診斷、治療方法，請遵守國家衛(wèi)生健康委員會(huì)以及相關(guān)部門批準(zhǔn)使用的指南或規(guī)定。

撰寫：Dennie

審校：Dennie

排版：Atai

執(zhí)行：Atai

本平臺旨在為醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士傳遞更多醫(yī)學(xué)信息。本平臺發(fā)布的內(nèi)容，不能以任何方式取代專業(yè)的醫(yī)療指導(dǎo)，也不應(yīng)被視為診療建議。如該等信息被用于了解醫(yī)學(xué)信息以外的目的，本平臺不承擔(dān)相關(guān)責(zé)任。本平臺對發(fā)布的內(nèi)容，并不代表同意其描述和觀點(diǎn)。若涉及版權(quán)問題，煩請權(quán)利人與我們聯(lián)系，我們將盡快處理。