12月17日，賽諾菲（Sanofi）宣布，第二代心肌肌球蛋白抑制劑(CMI)阿夫凱泰片正式獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)，用于治療紐約心臟協(xié)會(NYHA)心功能分級II-III級的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者，以改善運(yùn)動能力和癥狀。

阿夫凱泰片是肥厚型心肌病領(lǐng)域潛在“同類最佳”的治療藥物，作為第二代心肌肌球蛋白抑制劑，阿夫凱泰片能夠精準(zhǔn)靶向心肌肌球蛋白，直接抑制產(chǎn)力橫橋的形成，減輕心肌過度收縮。此次獲批標(biāo)志著阿夫凱泰片是在中國實現(xiàn)“全球首發(fā)”的創(chuàng)新藥，據(jù)摩熵醫(yī)藥數(shù)據(jù)庫顯示，阿夫凱泰片中國獲批早于美歐等全球其他地區(qū)，2025年12月7日，國內(nèi)箕星藥業(yè)上海公司獲批，用于肥厚性心肌病。

截圖來源：摩熵醫(yī)藥全球藥物研發(fā)數(shù)據(jù)庫

肥厚型心肌病作為最常見的遺傳性心臟疾病，可能引發(fā)猝死、心力衰竭、血栓栓塞等致命風(fēng)險。值得關(guān)注的是，在所有肥厚型心肌病患者中，約三分之二屬于預(yù)后更差的梗阻性HCM。對于這部分患者來說，LVOT-G升高是疾病進(jìn)展的關(guān)鍵因素，會進(jìn)一步加劇心功能損傷，相較于非梗阻性肥厚型心肌?。╪HCM）患者死亡率翻倍。

此外，在治療方面，傳統(tǒng)藥物僅能緩解部分癥狀，無法干預(yù)疾病病因，也難以延緩疾病進(jìn)展。而侵入式治療對于對專業(yè)技術(shù)及經(jīng)驗要求高，可及性較差，且普遍存在手術(shù)并發(fā)癥，再干預(yù)風(fēng)險較高，患者普遍的接受度較低。

阿夫凱泰片的研發(fā)狀態(tài)

截圖來源：摩熵醫(yī)藥全球藥物研發(fā)數(shù)據(jù)庫

賽諾菲箕星藥業(yè)于2024年12月簽訂協(xié)議，收購箕星在大中華區(qū)獨家開發(fā)和商業(yè)化阿夫凱泰片的權(quán)益，用于治療梗阻性及非梗阻性肥厚型心肌病患者。

此次阿夫凱泰片的獲批主要基于關(guān)鍵性全球3期臨床研究SEQUOIA-HCM所取得的積極結(jié)果。研究達(dá)成通過心肺運(yùn)動試驗(CPET)測得的峰值攝氧量(pVO2)主要研究終點以及LVOT-G變化、紐約心臟病協(xié)會(NYHA)心功能分級改善等十項次要終點”。其中相較于安慰劑組，經(jīng)阿夫凱泰片治療24周后，pVO2水平較基線升高1.7mL/kg/min。

治療12周NYHA心功能改善≥1級患者比例達(dá)48.6%,24周該比例達(dá)58.5%，治療24周后基線符合室間隔減容術(shù)（SRT)的患者中更有88%不再符合SRT指征。此外，阿夫凱泰片耐受性良好，不良事件發(fā)生率與安慰劑相當(dāng)。