12月13日，港股創(chuàng)新藥企基石藥業(yè)（02616.HK）同類首創(chuàng)精準(zhǔn)治療藥物泰吉華?（阿伐替尼片）被納入《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2023年）》（以下簡稱“國家醫(yī)保目錄”），醫(yī)保支付范圍為：限攜帶血小板衍生生長因子受體α(PDGFRA)外顯子18突變(包括PDGFRA D842V突變)的不可切除性或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）成人患者。新版國家醫(yī)保目錄將于2024年1月1日起正式生效。

對此，基石藥業(yè)首席執(zhí)行官楊建新博士表示：“泰吉華?是中國首個(gè)針對PDGFRA外顯子18突變型（包含D842V突變）GIST獲批的精準(zhǔn)治療藥物，成功填補(bǔ)了國內(nèi)醫(yī)療空白。泰吉華?被納入醫(yī)保目錄，將使更多中國患者能夠以更為惠民的價(jià)格獲得全球高品質(zhì)的創(chuàng)新藥物，大幅提升患者的可及性和可負(fù)擔(dān)性。此舉也體現(xiàn)了政府相關(guān)部門在提高藥物可及性方面堅(jiān)持以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的理念，將更多臨床急需的高價(jià)值創(chuàng)新藥物納入醫(yī)保目錄，這也進(jìn)一步提振了我們持續(xù)布局創(chuàng)新藥的信心?！?/p>

填補(bǔ)市場空白

提升藥物可及性和可負(fù)擔(dān)性

據(jù)了解，泰吉華??是一款強(qiáng)效、高選擇性、口服針對KIT和PDGFRA突變的激酶抑制劑，其在2021年3月獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變(包括PDGFRA D842V突變)的不可切除性或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者，是國內(nèi)唯一一款用于一線治療PDGFRA D842V基因突變GIST的藥物，填補(bǔ)了市場空白。

根據(jù)《2022年CSCO胃癌診療指南》，GIST的年發(fā)病率約為10-15/100萬，中國每年發(fā)病人數(shù)約為2-3萬例，約90%的GIST患者攜帶KIT或PDGFRA突變，其中KIT突變最常見，達(dá)80%，GIST對放化療均不敏感，靶向療法是主要的治療手段。此外，泰吉華?在KIT D816V突變復(fù)發(fā)/難治性急性髓系白血病和KIT 17/18突變GIST也表現(xiàn)出優(yōu)異的治療潛力。綜合考慮，中國每年新確診的PDGFRA外顯子18或KIT突變腫瘤患者人數(shù)可達(dá)4.5萬人。

基石藥業(yè)一直致力于提高精準(zhǔn)治療藥物的可及性和可支付性，根據(jù)基石藥業(yè)2023年半年報(bào)顯示，基石藥業(yè)精準(zhǔn)治療藥物覆蓋范圍超過180個(gè)城市的約850家醫(yī)院，占精準(zhǔn)治療藥物相關(guān)市場的約75%至80%。泰吉華?等精準(zhǔn)治療藥物已納入北京、上海、廣東、浙江及山東等主要地區(qū)的的138個(gè)主要商業(yè)及政府保險(xiǎn)計(jì)劃，完成約330家醫(yī)院及直達(dá)患者專業(yè)藥房（DTP）列名，覆蓋人口數(shù)逾1億。2023年以來，基石藥業(yè)通過泰吉華?的降價(jià)舉措以及澤泰而安2.0患者救助項(xiàng)目減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，緩解支付壓力，切實(shí)提高了藥品的可及性和可負(fù)擔(dān)性，為患者降低了年治療費(fèi)用，使得患者獲益。

在商業(yè)化方面，基石藥業(yè)已經(jīng)通過廣泛的醫(yī)生教育、在診斷及治療標(biāo)準(zhǔn)化方面與行業(yè)協(xié)會展開合作以及與診斷公司合作，形成了針對目標(biāo)疾病的精準(zhǔn)藥物治療模式。此前基石藥業(yè)與北京泛生子合作開發(fā)的泰吉華?伴隨診斷試劑盒獲批上市，成為中國伴隨診斷試劑指導(dǎo)原則出臺后NMPA批準(zhǔn)的首個(gè)以橋接路徑合作開發(fā)的伴隨診斷試劑盒，可通過檢測GIST患者的PDGFRA基因突變，用于泰吉華?藥物的伴隨診斷。此外，泰吉華?以其臨床優(yōu)勢，獲得國內(nèi)外多款指南的推薦，并獲中國首部《成人系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥診斷與治療中國指南（2022年版）》推薦為一線用藥。

全球多項(xiàng)適應(yīng)癥獲批

治療潛力持續(xù)惠及患者

在中國大陸以外，阿伐替尼多項(xiàng)適應(yīng)癥在全球獲批。臺灣食品藥物管理署批準(zhǔn)其以商品名泰時(shí)維?上市銷售，用于治療攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤成人患者。香港衛(wèi)生署批準(zhǔn)其以商品名AYVAKIT?上市銷售，用于治療攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤成人患者。

在美國，泰吉華?被美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)用于治療惰性系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（ISM）、晚期SM成人患者包括侵襲性SM（ASM）、伴有血液腫瘤的SM（SM-AHN）和肥大細(xì)胞白血?。∕CL）；以及攜帶PDGFRA外顯子18突變(包括PDGFRA D842V突變)的不可切除性或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者。泰吉華?稱得上是一款真正意義上的突破性療法，先后在其三項(xiàng)適應(yīng)癥（GIST、ISM和晚期SM）上被美國FDA授予突破性療法認(rèn)定。在歐洲，阿伐替尼（商品名AYVAKYT?）已獲歐盟委員會批準(zhǔn)上市用于ASM、SM-AHN、MCL以及攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者。

值得注意的是，泰吉華?是全球首個(gè)且目前唯一獲批用于治療ISM的藥物，根據(jù)Fierce Pharma報(bào)道，泰吉華?ISM適應(yīng)癥獲批之后，該藥物在整個(gè)SM適應(yīng)癥領(lǐng)域的年銷售峰值有望達(dá)到15億美元。而在我國，根據(jù)《成人系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥診斷與治療中國指南（2022年版）》估算，晚期SM的2024年新發(fā)人數(shù)約1000人，ISM的發(fā)病人數(shù)約晚期SM的5-10倍，新發(fā)人數(shù)約5000-10000人。根據(jù)西南證券預(yù)測，泰吉華?2030年銷售預(yù)計(jì)將達(dá)到4.1億元。

此外，泰吉華?在全球1期NAVIGATOR研究和中國橋接1/2期CS3007-101研究晚期GIST患者群體中的最新事后分析數(shù)據(jù)以壁報(bào)討論形式在2023年美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）年會上公布，研究結(jié)果證實(shí)了泰吉華?在治療晚期GIST和攜帶特定KIT突變類型患者中的治療潛力，預(yù)計(jì)未來能為更多中國的患者帶來臨床獲益。