中國的干細胞臨床研究項目數(shù)量已位居全球第二。在中國臨床試驗注冊中心（ChiCTR），以「干細胞」為關(guān)鍵詞進行搜索，截至2024年9月，可以檢索到已有100多家醫(yī)療機構(gòu)和738項干細胞臨床研究項目在ChiCTR成功注冊，2024年有38項干細胞臨床研究項目在ChiCTR成功注冊。

中國干細胞臨床研究已進入蓬勃發(fā)展期，包括以北京為代表的京津冀地區(qū)、以上海為代表的長三角地區(qū)、以深圳為代表的珠三角地區(qū)、以湖南為代表的自由貿(mào)易試驗區(qū)、以海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)為代表的「醫(yī)療特區(qū)」等等。

這些地域集群正在各自發(fā)力積極搶占生物醫(yī)藥行業(yè)制高點，北京市政府將干細胞視為「十四五」期間重要的戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)、上海市則以政策紅利為引領(lǐng)，采取多元化措施穩(wěn)步推進干細胞領(lǐng)域發(fā)展、深圳市政府在政策層面大力支持干細胞技術(shù)發(fā)展...

其中，海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)是全國唯一的國家級醫(yī)療特區(qū)，擁有國家賦予「特許醫(yī)療、特許研究、特許經(jīng)營、特許國際醫(yī)療交流」先行先試的政策優(yōu)勢。

2024 年 12 月，海南通過了《海南自由貿(mào)易港博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)生物醫(yī)學新技術(shù)促進規(guī)定》(以下簡稱為《規(guī)定》)，從政策法規(guī)層面再次大力支持干細胞等生物醫(yī)學新技術(shù)的轉(zhuǎn)化應(yīng)用?！兑?guī)定》共二十八條，涵蓋了臨床試驗、轉(zhuǎn)化應(yīng)用、價格申請等關(guān)鍵環(huán)節(jié)，將于2025年2月1日起施行。

海南一直是推進干細胞等新型生物技術(shù)轉(zhuǎn)化落地的排頭兵。早在2013年，國務(wù)院批復設(shè)立先行區(qū)，并賦予其九大政策紅利（又稱為「國九條」），包括可申報開展干細胞臨床研究等前沿醫(yī)療技術(shù)研究項目；2019年，國家再次發(fā)文支持先行區(qū)申報開展干細胞臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用，也稱為「新國九條」；2020年6月，海南立法支持先行區(qū)的醫(yī)療機構(gòu)可在本區(qū)域內(nèi)開展干細胞等新技術(shù)研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用，即「先行區(qū)條例」。

有業(yè)內(nèi)人士指出，最新的法案是國內(nèi)細胞治療領(lǐng)域最具實質(zhì)性的政府法規(guī)之一，它以法律形式為細胞治療等前沿生物醫(yī)學技術(shù)注入強勁的政策動力，甚至會為整個醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展帶來深遠影響。

新規(guī)放寬醫(yī)療機構(gòu)資質(zhì)提出政府定價收費

干細胞技術(shù)是當前生物醫(yī)藥領(lǐng)域最熱門的賽道之一，然而，該產(chǎn)業(yè)存在「灰色地帶」，有從業(yè)者趁機渾水摸魚、虛假宣傳、夸大療效、鼓吹長壽夢、擾亂行業(yè)良性發(fā)展。

《規(guī)定》明確指出，在先行區(qū)內(nèi)重點支持開展細胞治療、基因治療、組織工程等生物醫(yī)學新技術(shù)的臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用。

不過，在《規(guī)定》中并未制定具體適應(yīng)癥。至于是否支持抗衰老研究，或許可以從已經(jīng)發(fā)布的法規(guī)中查找一些端倪。

《規(guī)定》未明確提到干細胞應(yīng)用于抗衰老研究，具體態(tài)度尚不可知。但是，根據(jù)此前發(fā)布的《先行區(qū)條例》和《規(guī)定（草案）》等法案，可以看出先行區(qū)大力支持干細胞技術(shù)的研究和應(yīng)用，并未否定抗衰老研究領(lǐng)域。因此，可以推測先行區(qū)支持合理科學推進干細胞抗衰老研究和成果轉(zhuǎn)化。

海南啟研干細胞抗衰老醫(yī)院院長黃國軍告訴健康界，就像每個藥品會有相應(yīng)的適應(yīng)癥，對于干細胞治療同樣如此，不同的療法適用于不同的適應(yīng)癥?！兑?guī)定》支持干細胞用于多種疾病與健康領(lǐng)域的，雖然沒有詳指明適應(yīng)癥，但其作為地方性法規(guī)，這是一個指引文件，相關(guān)適應(yīng)癥會以配套細則的方式進行規(guī)范和進一步明確。在雙軌制管理并行推行較快的國家或地區(qū)，技術(shù)研究和臨床試驗趨勢是一致的。

同時，《規(guī)定》第十六條詳細規(guī)定了不得開展生物醫(yī)學新技術(shù)臨床應(yīng)用的情況，第十七條指出了需要加強對生物醫(yī)學新技術(shù)臨床應(yīng)用的評估和監(jiān)督，第二十六條明確了違反本規(guī)定情況的處理辦法。這些規(guī)定有利于合法合理開展干細胞等生物醫(yī)學新技術(shù)的臨床研究和轉(zhuǎn)化工作，肅清行業(yè)發(fā)展亂象。

新法案也明確規(guī)定了發(fā)起主體醫(yī)療機構(gòu)的資質(zhì)，在先行區(qū)開展上述研究需要在具備三級甲等能力的醫(yī)療機構(gòu)開展，這些機構(gòu)需要具備與所申請開展的生物醫(yī)學新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用相適應(yīng)的診療科目及專業(yè)科室，從而規(guī)范和促進干細胞臨床研究。參與企業(yè)需要在樂城先行區(qū)內(nèi)注冊登記，具有獨立法人資格。

對此，黃國軍解釋道，其實新法案適應(yīng)了當下醫(yī)院的轉(zhuǎn)變趨勢，現(xiàn)在很多醫(yī)院正在從大而全轉(zhuǎn)向?qū)６瑢︶t(yī)院資質(zhì)也做出了相應(yīng)的調(diào)整。

此前，從事干細胞臨床研究的備案醫(yī)療機構(gòu)或者開展干細胞藥物臨床試驗的機構(gòu)都要求在三級甲等醫(yī)院進行。此次《規(guī)定》對醫(yī)療機構(gòu)采取了較為靈活的支持措施，不再對其提出三甲醫(yī)院的相關(guān)硬性條件，而是讓其對標三甲醫(yī)院標準，提升機構(gòu)的?？平ㄔO(shè)水平，進而提升其綜合服務(wù)能力。

值得一提的是，新規(guī)首次明確了人們普遍關(guān)心的細胞治療費用問題?！兑?guī)定》中明確指出，定價費用由政府把關(guān)，先行區(qū)醫(yī)療機構(gòu)在獲準生物醫(yī)學新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用后，應(yīng)當向省醫(yī)療保障、衛(wèi)生健康主管部門申請價格備案，主管部門完成價格備案后應(yīng)當向社會公示，先行區(qū)醫(yī)療機構(gòu)按照公示價格收費，接受社會監(jiān)督。

「我認為，提出收費是較以往相關(guān)法規(guī)一個比較大的變化。此前，也有地區(qū)對干細胞治療提出過定價，但主要是某些區(qū)域相關(guān)主管部門對于其轄區(qū)內(nèi)的大型醫(yī)院針對局部技術(shù)和某類適應(yīng)癥給出的收費指導，新法案則是將特例變成一個政府指導標準。」黃國軍說。

檔然，每一個指導標準的確立和實行都意味著主管部門在前期做了大量的基礎(chǔ)工作，也意味著監(jiān)督管理手段越來越精細化、科學化、智能化。既能依法依規(guī)放得開，也能依法依規(guī)管得住。黃國軍表示，這是技術(shù)、診療、信息、管理等多個角度的進步，也是從醫(yī)療從業(yè)者到公眾對于新事物認知的進步。

先行先試未來1-2年有望在全國推行

回溯我國干細胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，期間經(jīng)歷了從混亂到清零再到重啟并快速發(fā)展等不同階段：

2007-2012年，中國將干細胞療法作為「醫(yī)療手段」而非「藥物」進行監(jiān)管，這造成了混亂的局面；

2012年1月，原衛(wèi)生部叫停中國大陸境內(nèi)所有的干細胞治療活動；

在2004-2012年間，原國家藥監(jiān)局受理的10項干細胞新藥注冊申請也全部被清零，中國大陸的干細胞藥物開發(fā)回到了原點；

2018年，國家藥監(jiān)局明確了細胞制品可按藥品評審程序進行注冊和監(jiān)管，開始新受理干細胞療法的IND。

這是一個重要的轉(zhuǎn)折點，預示著中國重啟干細胞治療在臨床的應(yīng)用，為國內(nèi)干細胞新藥開發(fā)指明了方向。

目前，中國大陸的干細胞研究實行「雙軌制」，干細胞產(chǎn)品按藥品進行管理，干細胞臨床研究備案管理制度繼續(xù)保留，形成了藥品監(jiān)管部門、衛(wèi)生健康管理部門「雙重監(jiān)管」的管理體系。

即衛(wèi)生健康管理部門監(jiān)管干細胞臨床研究，相關(guān)臨床研究機構(gòu)以及臨床研究項目均須備案后才可實施研究；藥監(jiān)部門監(jiān)管干細胞新藥的注冊臨床試驗，按照臨床試驗?zāi)驹S可制度獲得臨床試驗許可，完成新藥的探索性和確證性試驗后，再提交上市申請。

黃國軍指出，「需要明確將細胞醫(yī)療技術(shù)活動和細胞藥物研發(fā)區(qū)分開，海南省此前的相關(guān)政策以及發(fā)布的最新法案針對的都是醫(yī)療機構(gòu)開展的干細胞臨床研究與轉(zhuǎn)化應(yīng)用，而非干細胞藥物的申報?！?/p>

這也與此前的數(shù)據(jù)相一致。根據(jù)數(shù)據(jù)統(tǒng)計，自2021年中國干細胞新藥實行臨床試驗?zāi)驹S可制度（IND）至今，上海市、北京市、廣東省占據(jù)了干細胞新藥研發(fā)的半壁江山，而目前海南省尚無已獲得IND干細胞藥物的研發(fā)企業(yè)。

新法案對干細胞臨床研究和藥物研發(fā)是否會有影響？具體會帶來哪些改變？

「該法案目前看是地方性行為標準，至于對干細胞臨床研究和藥物研發(fā)產(chǎn)業(yè)的影響還需要看后續(xù)具體的實施情況?！咕胖ヌ妹揽七\營總監(jiān)于樹凱對健康界指出，先行區(qū)主要起先行先試的示范作用。

黃國軍表示，新法案的主要作用是示范引領(lǐng)作用，規(guī)范行業(yè)發(fā)展。對于干細胞藥物研發(fā)，雖然整體影響有限，但還是會有一定的促進作用。

「樂城最大的優(yōu)勢之一是其本身是一個醫(yī)療機構(gòu)集群所在地，可以配合國內(nèi)和國際的生物技術(shù)公司完成臨床前研究及臨床研究，得到的數(shù)據(jù)能夠佐證或者幫助生物技術(shù)公司申請IND。這些有助于加大國內(nèi)干細胞藥物的批復，促進藥物的快速上市?！裹S國軍說。

比如，新法案中，提到真實世界數(shù)據(jù)可以為干細胞藥品在國內(nèi)上市申請?zhí)峁?shù)據(jù)參考。第十八條規(guī)定指出，準予轉(zhuǎn)化應(yīng)用的生物醫(yī)學新技術(shù)，申請開展藥物臨床試驗，符合國家有關(guān)規(guī)定的，可以將已獲得的轉(zhuǎn)化應(yīng)用結(jié)果作為技術(shù)性申報資料提交，用于藥品注冊申報參考。

新法案還規(guī)定了收費問題，即政府明確提出定價收費信息，并開展相關(guān)的試點工作。黃國軍認為，這做到了有法可依，在法律框架準則內(nèi)開展新技術(shù)新業(yè)務(wù)的研究與應(yīng)用，有助于規(guī)范和促進干細胞研究的規(guī)范化和科學化、減少干細胞行業(yè)亂象，以及探索合理的行業(yè)發(fā)展模式。

在他看來，隨著試點的推進，如果進展良好，或許未來1-2年就會相繼在全國其他具備相應(yīng)醫(yī)療水平、醫(yī)療能力和客戶等資源的地區(qū)推行。

于樹凱也補充道，「明確收費確實有助規(guī)范化產(chǎn)業(yè)發(fā)展，并探索產(chǎn)業(yè)的盈利模式，更重要的一點是破冰，這是整個行業(yè)向前邁出了一步。開了這個先例之后，相信其他自貿(mào)區(qū)之后也會陸續(xù)跟進和推廣?！?/p>

「這確實是從政策層面推動干細胞在內(nèi)前沿醫(yī)療技術(shù)從探索試驗階段走向規(guī)范化應(yīng)用階段的一次重要轉(zhuǎn)變。一定層面上，表明政府進一步加大對干細胞產(chǎn)業(yè)支持力度的決心，也是對現(xiàn)有技術(shù)成熟度和安全性的認可。隨著試點工作的推進，相信不久的將來很可能會呈現(xiàn)出星星之火燎原之勢。」一名干細胞領(lǐng)域從業(yè)人士對健康界表示。

*以上觀點僅代表醫(yī)療機構(gòu)和生物醫(yī)藥企業(yè)意見。

1、《海南自由貿(mào)易港博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)生物醫(yī)學新技術(shù)促進規(guī)定》解讀，海南人大網(wǎng)，2024年12月5日

2、海南省人民代表大會常務(wù)委員會公告第58號，海南省人民代表大會常務(wù)委員會，2024年11月29日

3、解讀新文件《博鰲樂城生物醫(yī)學新技術(shù)促進規(guī)定》談了些什么？. 行業(yè)政策，2024年12月10日

4、從全球干細胞臨床研究現(xiàn)狀，看中國干細胞發(fā)展未來，干細胞治療，2024年7月8日

5、重磅！干細胞定價將合法化！海南放大招，干細胞臨床應(yīng)用及商業(yè)化全面推進！. 行業(yè)政策，2024年10月9日