《 中國(guó)細(xì)胞治療 》

中國(guó)細(xì)胞生物學(xué)會(huì)細(xì)胞與基因治療分會(huì) 主編

新/書/推/薦

一書在手，細(xì)胞治療全知曉

細(xì)胞治療作為一種突破性的新型治療方式，不僅為多種難治性疾病的治療帶來(lái)了希望，有望顛覆醫(yī)療的發(fā)展模式，同時(shí)也已成為生物醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展的新動(dòng)力和新賽道?！吨袊?guó)細(xì)胞治療》一書，由眾多領(lǐng)域內(nèi)專家聯(lián)合撰寫，全面而深入地介紹了細(xì)胞治療的理論基礎(chǔ)、研究現(xiàn)狀、臨床應(yīng)用及未來(lái)發(fā)展方向，是中國(guó)細(xì)胞治療領(lǐng)域的一本權(quán)威著作。

01

什么是細(xì)胞治療？

Cell Therapy

概述

細(xì)胞治療是通過將功能正?；蛘邚?qiáng)化的活細(xì)胞輸送到患者體內(nèi)，替代病變、損傷和退化的細(xì)胞，或清除異常和疾病細(xì)胞，或?qū)Σ±斫M織失衡狀態(tài)進(jìn)行調(diào)節(jié)，從而實(shí)現(xiàn)再生修復(fù)或疾病治療的方法和策略。

放眼全球，細(xì)胞治療是當(dāng)前全球的熱點(diǎn)和前沿，截至 2024 年，各國(guó)陸續(xù)批準(zhǔn)了近 30 種干細(xì)胞及間充質(zhì)細(xì)胞相關(guān)產(chǎn)品的臨床試驗(yàn)，應(yīng)用于神經(jīng)、免疫、心血管、消化、骨骼等系統(tǒng)的多種疾病，同時(shí)批準(zhǔn)了15款免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品，用于血液瘤和實(shí)體瘤的治療。這些療法突破了傳統(tǒng)手術(shù)和藥物在重大慢性疾病治療中的局限，提供了全新的治療思路和途徑。

分類

細(xì)胞治療有多種分類體系。按照細(xì)胞供體來(lái)源，可以分為自體和異體細(xì)胞治療；根據(jù)細(xì)胞發(fā)育的不同階段，可以分為干細(xì)胞治療和終末分化細(xì)胞治療；根據(jù)細(xì)胞的不同組織分類、不同器官和系統(tǒng)來(lái)源，還可以進(jìn)一步將細(xì)胞治療分為更多類型。

本書主要基于前沿性、關(guān)鍵性及發(fā)展前景等幾個(gè)角度，選取了七類細(xì)胞治療進(jìn)行深入分析，具體包括免疫細(xì)胞、間充質(zhì)細(xì)胞、胰島細(xì)胞、神經(jīng)細(xì)胞、肝細(xì)胞、肌肉細(xì)胞和肺細(xì)胞治療。

02

發(fā)展細(xì)胞治療戰(zhàn)略意義

Strategic Significance

顛覆傳統(tǒng)醫(yī)療發(fā)展模式

細(xì)胞治療是疾病治療領(lǐng)域的里程碑，研究者對(duì)細(xì)胞來(lái)源、特征的認(rèn)識(shí)持續(xù)深入，對(duì)調(diào)控機(jī)制和作用靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)快速涌現(xiàn)，對(duì)細(xì)胞的工程化改造能力也不斷提升，推動(dòng)了大量細(xì)胞治療產(chǎn)品進(jìn)入臨床試驗(yàn)，實(shí)現(xiàn)在疾病治療中的應(yīng)用。

生物醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展的新動(dòng)力

細(xì)胞治療的發(fā)展也孕育了巨大的產(chǎn)業(yè)前景。2022 年全球細(xì)胞治療市場(chǎng)規(guī)模為 47.7 億美元，2023～2030 年復(fù)合年均增長(zhǎng)率將達(dá) 16.5%。全球各國(guó)政府對(duì)細(xì)胞治療的支持力度也在持續(xù)增強(qiáng)，從經(jīng)費(fèi)、體制機(jī)制等多個(gè)角度為該領(lǐng)域發(fā)展提供保障，不斷加速推動(dòng)細(xì)胞治療的研發(fā)和應(yīng)用，為人類疾病提供新型治療手段，也為搶占全球細(xì)胞治療市場(chǎng)做好準(zhǔn)備。

03

細(xì)胞治療趨勢(shì)

Supervision Trend

免疫細(xì)胞治療：

CAR-T、TCR-T、TIL和CAR-NK是免疫細(xì)胞治療中的熱門治療技術(shù)，癌癥和自身免疫性疾病是其主要適應(yīng)證，除CAR-NK外，其他均已成功實(shí)現(xiàn)了產(chǎn)品的轉(zhuǎn)化。我國(guó)在CAR-T方面與國(guó)際基本同步，部分成果全球領(lǐng)先，而在利用TCR-T和TIL治療實(shí)體瘤方面與國(guó)際仍有一定差距。

間充質(zhì)細(xì)胞治療：

間充質(zhì)細(xì)胞是當(dāng)前研究最廣泛也是批準(zhǔn)療法最多的細(xì)胞治療技術(shù)，其功能機(jī)制、異質(zhì)性及體外培養(yǎng)過程中涉及的功能衰退是當(dāng)前研究的重點(diǎn)。我國(guó)是間充質(zhì)細(xì)胞免疫調(diào)控理論的開創(chuàng)者，2025年我國(guó)批準(zhǔn)首例間充質(zhì)細(xì)胞產(chǎn)品上市進(jìn)一步加速了產(chǎn)業(yè)化發(fā)展進(jìn)程。

胰島細(xì)胞治療：

胰島細(xì)胞治療研究以體外制備足夠數(shù)量、功能成熟的胰島細(xì)胞，解決胰島移植中面臨的免疫排斥、細(xì)胞凍存問題，以及優(yōu)化移植方案為主。目前來(lái)源于死者捐獻(xiàn)胰腺的異體胰島移植療法已有產(chǎn)品獲批上市，而利用干細(xì)胞體外定向分化獲得的胰腺前體細(xì)胞或再生胰島治療糖尿病尚處于臨床試驗(yàn)階段。國(guó)內(nèi)基礎(chǔ)研究與國(guó)際同步，并在基于多能干細(xì)胞的胰島移植治療糖尿病臨床研究中取得重大突破，全球領(lǐng)先。

神經(jīng)細(xì)胞治療：

外源性神經(jīng)前體細(xì)胞移植已經(jīng)展現(xiàn)出治療腦卒中、脊髓損傷等神經(jīng)系統(tǒng)疾病的前景，但目前尚未有產(chǎn)品上市。脊髓和眼部神經(jīng)前體移植因難度較低而研發(fā)集中，而腦區(qū)移植由于其治療疾病的潛力（如帕金森病治療）最受關(guān)注。我國(guó)在中腦多巴胺能、前腦及中樞神經(jīng)膠質(zhì)前體細(xì)胞等領(lǐng)域成果國(guó)際領(lǐng)先。

肝細(xì)胞治療：

肝細(xì)胞治療研究包括肝細(xì)胞體內(nèi)移植治療及體外生物型人工肝構(gòu)建兩大方向，重點(diǎn)關(guān)注肝細(xì)胞制備、肝細(xì)胞移植方案優(yōu)化，以及新型生物型人工肝開發(fā)，目前兩個(gè)應(yīng)用方向都尚未有產(chǎn)品上市。國(guó)內(nèi)基礎(chǔ)研究和臨床研究正在加速推進(jìn)，已在包括去分化、轉(zhuǎn)分化等多條肝細(xì)胞體外制備路徑中取得重大突破。

肺細(xì)胞治療：

肺細(xì)胞治療研究的核心問題在于具有肺再生功能的肺干細(xì)胞發(fā)現(xiàn)以及相關(guān)細(xì)胞的制備，與此同時(shí)，體內(nèi)微環(huán)境對(duì)肺干細(xì)胞的影響及相關(guān)機(jī)制研究也為肺細(xì)胞治療策略設(shè)計(jì)提供重要參考，獲得重點(diǎn)關(guān)注。在臨床轉(zhuǎn)化研究方面，目前主要集中在支氣管基底層細(xì)胞和AEC2這兩大類，都還未有產(chǎn)品上市。國(guó)內(nèi)肺細(xì)胞治療研究起步早，尤其是在基于支氣管基底層細(xì)胞的肺部疾病治療領(lǐng)域處于領(lǐng)先地位。

肌肉細(xì)胞治療：

肌肉細(xì)胞治療包括骨骼肌細(xì)胞治療和心肌細(xì)胞治療兩大類，研究以高純度骨骼肌肌肉干細(xì)胞、心肌細(xì)胞制備，以及移植方案優(yōu)化為主。臨床轉(zhuǎn)化持續(xù)推進(jìn)，已開展了利用骨骼肌細(xì)胞治療尿/大便失禁、肌營(yíng)養(yǎng)不良癥、心臟疾病，以及利用iPSC來(lái)源的心肌細(xì)胞治療心力衰竭、缺血性心肌病、擴(kuò)張型心肌病等相關(guān)臨床試驗(yàn)，不過尚未有產(chǎn)品上市。國(guó)內(nèi)在骨骼肌肌肉干細(xì)胞制備及iPSC來(lái)源的心肌細(xì)胞治療臨床研究中取得重要突破，成果領(lǐng)先。

本文摘自《中國(guó)細(xì)胞治療）一書，有刪減，標(biāo)題為作者所加。本書編輯李悅，如有問題請(qǐng)聯(lián)系：liyue@mail.sciencep.com，010-64000637。