8 月 1 日，中關(guān)村（大興）細(xì)胞基因治療產(chǎn)業(yè)園內(nèi)，劑泰科技 OpenCGT 平臺(tái)正式揭牌，同時(shí)宣布完成 4 億元 D 輪融資。這場由北京市醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)投資基金與大興區(qū)產(chǎn)業(yè)投資基金聯(lián)合領(lǐng)投的融資，不僅成為 AI 制藥賽道回暖的重要信號(hào)，也意味著中國在細(xì)胞與基因治療（CGT）領(lǐng)域的 “遞送難題” 攻堅(jiān)進(jìn)入新階段 。

據(jù)了解，劑泰科技由美國工程院院士陳紅敏及 MIT 科學(xué)家賴才達(dá)、王文首聯(lián)合創(chuàng)立，核心聚焦 AI 驅(qū)動(dòng)的納米材料設(shè)計(jì)，旨在解決 CGT 藥物遞送效率低、靶向性差、產(chǎn)業(yè)化難等 “卡脖子” 問題，其自主開發(fā)的 AI 納米基座大模型及 AiLNP、AiRNA、AiTEM 三大平臺(tái)，已實(shí)現(xiàn)肝、肺、肌肉、心臟等多器官靶向遞送突破，最快管線已完成臨床三期并申報(bào) NDA 。

而OpenCGT 平臺(tái)的推出，是劑泰科技借鑒 OpenAI 的開放理念，整合北京高?？蒲辛α?、三甲醫(yī)院資源及 CGT 企業(yè)研發(fā)能力，致力于降低行業(yè)開發(fā)門檻與成本。首個(gè)項(xiàng)目已落地，賦能銳正基因開發(fā)基于 mRNA-LNP 的肝靶向 CRISPR 基因編輯療法，推動(dòng) CGT 從實(shí)驗(yàn)室走向臨床的全鏈路貫通。

此輪融資與平臺(tái)落地，既是資本對(duì) AI+CGT 技術(shù)路徑的認(rèn)可，也是北京構(gòu)建全球 CGT 產(chǎn)業(yè)集群的關(guān)鍵布局。正如劑泰科技 CEO 賴才達(dá)所言：“我們希望以北京為創(chuàng)新核心，將納米遞送技術(shù)打造成制藥界的‘SpaceX 火箭’，讓更多基因療法精準(zhǔn)抵達(dá)病灶，惠及全球患者。”

01.

技術(shù)破壁：AI 重構(gòu)納米遞送的 “效率與精準(zhǔn)度革命”

在 CGT 藥物研發(fā)的鏈條中，遞送系統(tǒng)被業(yè)內(nèi)稱為 “火箭引擎”—— 即使基因編輯工具再精準(zhǔn)，若無法高效、安全地送達(dá)目標(biāo)器官或細(xì)胞，最終仍會(huì)淪為 “空中樓閣”。劑泰科技的核心突破，正是以 AI 技術(shù)重構(gòu)這一 “引擎” 的設(shè)計(jì)邏輯，從根本上解決傳統(tǒng)遞送方式的三大痛點(diǎn)。

“現(xiàn)在大家看到很多材料的遞送效率不夠，美國 Incyte 和 Vertex 的產(chǎn)品治療窗極窄，且僅限肝靶向，而在肺、心臟、肌肉等肝外器官，成藥幾乎難如登天。” 賴才達(dá)在媒體問答中直指行業(yè)核心困境，如傳統(tǒng)病毒載體不僅存在安全性隱患（如 2025 年 Sarepta 的安全性事件），其靶向性更是難以突破 —— 例如肺肝遞送比例常為 90:10 甚至 99:1，大量藥物 “跑偏” 導(dǎo)致療效打折、毒性增加。

劑泰科技的解法是用 AI 打開納米材料的 “設(shè)計(jì)空間”。其團(tuán)隊(duì)先從一兩萬個(gè)已公開的脂質(zhì)結(jié)構(gòu)（類似 AlphaGo 學(xué)習(xí)的 “棋譜”）入手，再通過生成式算法創(chuàng)造出人類從未見過的新結(jié)構(gòu)。“我們的設(shè)計(jì)空間擴(kuò)大了 1000 倍以上，找到大量專利未覆蓋的新結(jié)構(gòu)，這相當(dāng)于為遞送系統(tǒng)開辟了全新‘航道’?！?賴才達(dá)解釋道。這些 AI 設(shè)計(jì)的脂質(zhì)納米顆粒（LNP），能通過模擬與血漿蛋白的結(jié)合特性、細(xì)胞膜穿透路徑，精準(zhǔn)預(yù)測(cè)其在體內(nèi)的 “航行軌跡”。

賴才達(dá)進(jìn)一步說明，AI 通過分析脂質(zhì)結(jié)構(gòu)與器官靶向的概率關(guān)聯(lián)（如 80% 概率靶向肺部），再結(jié)合濕實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證，不斷強(qiáng)化對(duì) “遞送特征” 的理解 。例如，某類脂質(zhì)與特定血漿蛋白的結(jié)合譜，會(huì)引導(dǎo)納米顆粒 “主動(dòng)導(dǎo)航” 至脾臟；而另一類結(jié)構(gòu)則因表面電荷特性，更易穿透肌肉組織的致密間隙。

除了效率與精準(zhǔn)度，AI 還在解決線性 RNA 與環(huán)形 RNA 的遞送差異上發(fā)揮獨(dú)特價(jià)值。賴才達(dá)指出，線性 RNA 半衰期短，適用于短期表達(dá)（如 CRISPR/Cas9 基因編輯、堿基編輯器），而環(huán)形 RNA 因長效表達(dá)潛力，成為 GLP-1 等多肽藥物的新選擇 。但兩者的遞送系統(tǒng) “水土不服”—— 適合環(huán)形的制劑未必適用于線性，反之亦然。

技術(shù)的落地離不開產(chǎn)業(yè)化能力。劑泰科技從源頭打通了包覆工藝、生產(chǎn)流程的全鏈條優(yōu)化?！皩?shí)驗(yàn)室做出樣品只是開始，我們要幫 Biotech 把產(chǎn)品真正帶到臨床階段?！?賴才達(dá)強(qiáng)調(diào)，其高通量干濕實(shí)驗(yàn)平臺(tái)每周可完成 1000 + 劑型篩選，結(jié)合量子化學(xué)模擬，將傳統(tǒng)需要數(shù)年的材料開發(fā)周期大幅壓縮，為后續(xù)商業(yè)化奠定基礎(chǔ)。

02.

OpenCGT 平臺(tái)：從 “技術(shù)孤島” 到 “生態(tài)網(wǎng)絡(luò)” 的產(chǎn)業(yè)躍遷

當(dāng) AI 納米遞送技術(shù)突破單點(diǎn)瓶頸后，劑泰科技將目光投向了更廣闊的產(chǎn)業(yè)生態(tài) —— 如何讓更多早期科研力量、中小企業(yè)共享技術(shù)紅利？OpenCGT 平臺(tái)的誕生，正是對(duì)這一問題的回答。其核心邏輯是：像 OpenAI 開放大模型那樣，開放劑泰的遞送技術(shù)能力，讓 CGT 產(chǎn)業(yè)鏈的 “卡脖子” 環(huán)節(jié)從 “各自為戰(zhàn)” 變?yōu)?“協(xié)同攻堅(jiān)”。

“國內(nèi)很多頂尖技術(shù)在高校、醫(yī)院里，早期 Biotech 很難支付高昂成本將其推向臨床，需要孵化周期和試錯(cuò)空間?！?賴才達(dá)解釋平臺(tái)創(chuàng)立的初衷。與歐美中型 Biotech 具備完整轉(zhuǎn)化能力不同，中國 CGT 產(chǎn)業(yè)的痛點(diǎn)在于 “碎片化”—— 基礎(chǔ)研究、基因編輯工具、遞送系統(tǒng)、臨床資源分散在不同主體，難以形成合力。OpenCGT 的使命，就是成為整合這些資源的 “操作系統(tǒng)”。

平臺(tái)的運(yùn)作模式頗具創(chuàng)新性：劑泰科技提供核心的 AI 納米遞送技術(shù)（“火箭”），合作方則貢獻(xiàn)各自的 “衛(wèi)星”（如銳正基因的基因編輯器、高校的新靶點(diǎn)），共同攻克從早期研發(fā)到臨床轉(zhuǎn)化的全流程難題?！懊繅K解決小的痛點(diǎn)，最后集成起來解決整個(gè) CGT 的‘卡脖子’工程?！?賴才達(dá)比喻道。這種模式既降低了單個(gè)企業(yè)的研發(fā)門檻，又通過數(shù)據(jù)共享反哺劑泰的 AI 模型迭代，形成 “用得越多、技術(shù)越強(qiáng)” 的正向循環(huán)。

首個(gè)落地項(xiàng)目已顯露出協(xié)同效應(yīng)。劑泰與銳正基因合作開發(fā)肝靶向 CRISPR 療法，前者提供 best-in-class 的遞送材料，后者貢獻(xiàn)專利堿基編輯器 ARTbase-A1?。在小鼠模型中，該組合實(shí)現(xiàn) 8 倍基因編輯效率提升，低劑量即可達(dá)到同等療效；猴子實(shí)驗(yàn)中，疾病基因編輯效率超 90%，且安全性得到驗(yàn)證。。

OpenCGT 的戰(zhàn)略意義遠(yuǎn)不止于單個(gè)項(xiàng)目。對(duì)劑泰科技而言，這是從 “技術(shù)提供商” 向 “生態(tài)構(gòu)建者” 的躍遷?！癈GT 必將成為中國生物醫(yī)藥的支柱之一，OpenCGT 能讓我們成為最大的助力方，在每個(gè)遞送環(huán)節(jié)貢獻(xiàn)材料，最終達(dá)到最大市場規(guī)模?！?賴才達(dá)直言。通過賦能大量早期管線，劑泰既能積累多場景的遞送數(shù)據(jù)，又能提前鎖定優(yōu)質(zhì)項(xiàng)目的合作權(quán)，形成 “平臺(tái) + 管線” 的雙輪驅(qū)動(dòng)。

對(duì)北京而言，平臺(tái)是打造全球 CGT 產(chǎn)業(yè)集群的 “催化劑”。北京擁有北大、清華等高校的科研力量，天壇醫(yī)院等三甲醫(yī)院的臨床資源，以及中關(guān)村（大興）產(chǎn)業(yè)園的產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)，但缺乏一個(gè) “串聯(lián)” 這些資源的技術(shù)樞紐。OpenCGT 恰好填補(bǔ)了這一空白 —— 它不僅能加速本地原創(chuàng)新藥轉(zhuǎn)化，還能吸引全球頂尖人才、資本匯聚，助力大興重現(xiàn) “波士頓肯德爾廣場” 的產(chǎn)業(yè)生態(tài)。

“北京領(lǐng)導(dǎo)對(duì) CGT‘卡脖子’環(huán)節(jié)的理解比我們還深，他們知道需要全球頂尖的遞送系統(tǒng)?！?賴才達(dá)透露，這種 “雙向奔赴” 讓平臺(tái)落地順理成章 。北京市 “加快細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展三年行動(dòng)方案” 明確提出，2027 年要培育 20 家以上前沿技術(shù)企業(yè)，OpenCGT 正是實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)的關(guān)鍵抓手 。

平臺(tái)的推進(jìn)將分階段進(jìn)行：第一階段試點(diǎn)孵化 3-5 個(gè)項(xiàng)目，驗(yàn)證模式可行性；第二階段擴(kuò)大技術(shù)集成，借鑒 “旗艦項(xiàng)目”（Flagship）模式進(jìn)行內(nèi)部孵化。賴才達(dá)強(qiáng)調(diào)：“我們不會(huì)貪大求全，而是從擅長的遞送系統(tǒng)出發(fā)，逐步整合可搭載的‘衛(wèi)星’（基因編輯工具、靶點(diǎn)等），一步一個(gè)腳印做驗(yàn)證。”

而針對(duì)行業(yè) “數(shù)據(jù)孤島” 問題，劑泰選擇從垂類突破：“我們不需要所有數(shù)據(jù)，只要做好遞送材料在體內(nèi)的生物分布數(shù)據(jù)集，就能打開 AI 應(yīng)用場景?！?賴才達(dá)表示，平臺(tái)已整合部分公開生信數(shù)據(jù)，并通過合作積累臨床前數(shù)據(jù)，未來希望聯(lián)合政府、企業(yè)共建開放數(shù)據(jù)庫，“這對(duì)整個(gè)行業(yè)的效率提升至關(guān)重要”。

03.

資本與產(chǎn)業(yè)共振：AI 制藥的 “回暖與躍遷”

劑泰科技 D 輪融資的落地，恰逢生物醫(yī)藥行業(yè)從 “寒冬” 向 “暖春” 過渡的關(guān)鍵期。4 億元資金的注入，不僅為其技術(shù)迭代與平臺(tái)擴(kuò)張?zhí)峁?“燃料”，更折射出資本對(duì) AI+CGT 賽道的重新審視 —— 從概念炒作到價(jià)值回歸，行業(yè)正迎來以臨正迎來以臨床數(shù)據(jù)為核心的 “硬科技” 時(shí)代。

“二級(jí)市場的火熱已傳導(dǎo)至一級(jí)市場，有種‘春風(fēng)起’的感覺?！?賴才達(dá)觀察到，2025 年初康方生物讓中國創(chuàng)新藥進(jìn)入了一個(gè)“DeepSeek”時(shí)刻， 尤其是其與 Keytruda 頭對(duì)頭試驗(yàn)取得優(yōu)勢(shì)，這也驗(yàn)證了中國創(chuàng)新藥的全球競爭力，“這打開了市場信心，資本開始愿意布局更高風(fēng)險(xiǎn)的管線和平臺(tái)”。

融資節(jié)奏的背后是業(yè)務(wù)的快速推進(jìn)。從 C 輪到 D 輪僅間隔一年，劑泰科技的核心驅(qū)動(dòng)力來自管線進(jìn)展與平臺(tái)拓展：去年聚焦納米材料技術(shù)突破，今年則看到臨床三期數(shù)據(jù)落地、多個(gè)管線進(jìn)入關(guān)鍵階段 。“一旦進(jìn)入臨床，投入要求就上了一個(gè)臺(tái)階 —— 我們需要足夠的人體數(shù)據(jù)支持平臺(tái)閉環(huán)，這需要資本助力?！?賴才達(dá)解釋道。

據(jù)了解，劑泰科技此次資金用途已明確指向三大方向：其一，加速 OpenCGT 平臺(tái)的自動(dòng)化升級(jí)，提升高通量篩選與臨床轉(zhuǎn)化能力；其二，推進(jìn)自研管線的臨床及商業(yè)化，尤其是已申報(bào) NDA 的三期項(xiàng)目；其三，深化國際戰(zhàn)略合作與高端人才引進(jìn)，強(qiáng)化全球技術(shù)競爭力 。值得注意的是，劑泰還計(jì)劃探索 “類旗艦?zāi)Ｊ健?，從遞送系統(tǒng)出發(fā)，整合可搭載的 “衛(wèi)星” 分子，小范圍試點(diǎn)產(chǎn)品孵化。

在商業(yè)化路徑上，劑泰堅(jiān)持 “平臺(tái)對(duì)外合作 + 自研管線推進(jìn)” 的雙輪驅(qū)動(dòng)?！昂芏郆iotech是科學(xué)家團(tuán)隊(duì)，不擅長銷售體系，對(duì)外合作是更高效的商業(yè)化方式?！?賴才達(dá)坦言 。這種模式既符合中國 Biotech 的優(yōu)勢(shì)區(qū)位 —— 在靶點(diǎn)驗(yàn)證后，從苗頭到成藥的工程化能力全球領(lǐng)先，又能通過合作反哺平臺(tái)：合作方帶來的 CMC、毒理等成藥經(jīng)驗(yàn)，能幫助劑泰更精準(zhǔn)地設(shè)計(jì)遞送系統(tǒng)。

與其他 AI 制藥公司的差異化，在于劑泰的 “極致聚焦”?！癆I 制藥鏈條太長，我們只做自己最擅長的 ——AI 納米材料遞送，把這一塊做到‘挖地三尺’。” 賴才達(dá)表示，與晶泰科技（聚焦晶型與小分子設(shè)計(jì)）等 “AI 制藥四小龍” 企業(yè)，更多是互補(bǔ)而非競爭。例如，晶泰的 AI for Science 機(jī)器人平臺(tái)與劑泰的 AI for Nano 平臺(tái)，可形成上下游協(xié)同，共同推動(dòng)藥物從設(shè)計(jì)到遞送的全流程優(yōu)化。

行業(yè)競爭的核心已從 “單點(diǎn)技術(shù)” 轉(zhuǎn)向 “臨床價(jià)值”。賴才達(dá)強(qiáng)調(diào)：“做藥最難的是臨床轉(zhuǎn)化 —— 體外實(shí)驗(yàn)成功不代表體內(nèi)有效，而遞送是連接兩者的關(guān)鍵。” 劑泰的優(yōu)勢(shì)在于，其 AI 設(shè)計(jì)的遞送系統(tǒng)已在多個(gè)動(dòng)物模型中驗(yàn)證：肝靶向可實(shí)現(xiàn) 90% 以上基因編輯效率，肺靶向能深入肺泡干細(xì)胞，“這些數(shù)據(jù)證明我們能把‘不可成藥’的靶點(diǎn)‘拯救’回來”。

降低 CGT 藥物成本是其另一重要使命。當(dāng)前 CAR-T 療法動(dòng)輒幾十萬甚至上百萬元，病毒載體是成本 “大頭”。劑泰的非病毒納米遞送技術(shù)，可通過體內(nèi)基因編輯替代體外細(xì)胞改造，“就像集裝箱降低運(yùn)輸成本一樣，我們要把基因療法的‘物流成本’降下來，讓更多患者用得起”。

長期來看，AI 制藥的終極目標(biāo)是端到端打通，但這需要全行業(yè)協(xié)同?！皬陌悬c(diǎn)驗(yàn)證到臨床三期，沒有一家企業(yè)能獨(dú)立完成。” 賴才達(dá)認(rèn)為，未來的趨勢(shì)是 “各做一塊深水區(qū)，再集成起來”。目前行業(yè)已在前端設(shè)計(jì)（如分子、遞送）看到端到端打通的可能，但臨床大模型的搭建仍需時(shí)間 ——“臨床數(shù)據(jù)積累不夠，這需要整個(gè)行業(yè)用 10-20 年去完善”。

站在新起點(diǎn)，劑泰科技的野心不僅是成為技術(shù)領(lǐng)先者，更是產(chǎn)業(yè)的賦能者?！癘penCGT 平臺(tái)是我們的嘗試 —— 用開放的技術(shù)生態(tài)，希望能夠讓中國 CGT 產(chǎn)業(yè)在全球競爭中占據(jù)一席之地?！?賴才達(dá)的話語中透著篤定 。

隨著 4 億融資到位、平臺(tái)正式運(yùn)轉(zhuǎn)，這家 AI 納米遞送領(lǐng)域的領(lǐng)跑者，正將 “精準(zhǔn)遞送” 的夢(mèng)想從實(shí)驗(yàn)室推向臨床，推向惠及患者的最終戰(zhàn)場。

*封面來源：123rf

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