“細(xì)胞基因產(chǎn)品的商業(yè)化成功，需要在早期研發(fā)就開(kāi)始布局，現(xiàn)在美國(guó)早期基因治療產(chǎn)品的一大問(wèn)題在于管線太多、推進(jìn)太快，需要思考是否需要如此多管線進(jìn)入到臨床階段?！?/p>

在基因療法國(guó)際知名專(zhuān)家Mark Kay看來(lái)，細(xì)胞基因治療管線不在于多，而在于精，因?yàn)橐粋€(gè)好的管線需要有完整的計(jì)劃，一步一個(gè)腳印，并通過(guò)CMC銜接每個(gè)步驟，這樣才能確保后續(xù)商業(yè)化推動(dòng)。

從1990起，Mark Kay就一直從事基因治療相關(guān)工作，參與了大量載體系統(tǒng)研究，目前是斯坦福大學(xué)人類(lèi)基因治療學(xué)和遺傳學(xué)教授、斯坦福大學(xué)人類(lèi)基因治療系負(fù)責(zé)人。

同時(shí)Mark Kay也是美國(guó)基因和細(xì)胞治療協(xié)會(huì)（ASGCT）創(chuàng)始人之一，歷任美國(guó)基因細(xì)胞治療協(xié)會(huì)主席、美國(guó)微生物學(xué)會(huì)病毒載體會(huì)議聯(lián)合組織者、斯坦福大學(xué)教師參議院執(zhí)行委員會(huì)成員。

Mark Kay教授

Mark Kay密切關(guān)注細(xì)胞基因產(chǎn)業(yè)發(fā)展，對(duì)行業(yè)未來(lái)充滿(mǎn)期待，同時(shí)也極具前瞻性地看到了行業(yè)所面臨的問(wèn)題。

而且Mark Kay非常關(guān)注中國(guó)CGT產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，曾數(shù)十次到訪國(guó)內(nèi)與業(yè)界溝通。2025年9月，Mark Kay將再次來(lái)到國(guó)內(nèi)，出席2025第二屆中國(guó)細(xì)胞與基因治療（）大會(huì)，探討行業(yè)熱點(diǎn)問(wèn)題，促進(jìn)國(guó)際經(jīng)驗(yàn)交流與合作。

01.

13年前的“預(yù)知”

近期Mark Kay似乎尤其關(guān)注細(xì)胞基因治療產(chǎn)品的商業(yè)化問(wèn)題，這也是Biotech企業(yè)乃至整個(gè)醫(yī)藥行業(yè)都在熱議的問(wèn)題。

Mark Kay認(rèn)為，哪怕是在全球獲批的基因治療產(chǎn)品，商業(yè)化也并非100%能成功，中國(guó)部分基因治療產(chǎn)品在很早就已獲批，但是還不知道在商業(yè)化角度的發(fā)展情況如何。

除了商業(yè)化問(wèn)題，Mark Kay早在13年前就看到細(xì)胞基因產(chǎn)業(yè)發(fā)展所必須面對(duì)的五大困境：

■ 要讓載體到達(dá)足夠高的數(shù)量水平的特定細(xì)胞中，才能產(chǎn)生所需效果，同時(shí)要注意毒性問(wèn)題。

■ 細(xì)胞內(nèi)天然設(shè)置了許多屏障，會(huì)阻止新導(dǎo)入的DNA與現(xiàn)有DNA相互作用，雖然病毒是良好的運(yùn)載工具，但是克服這個(gè)問(wèn)題比預(yù)想更加艱難。

■ 一旦進(jìn)入細(xì)胞核，新導(dǎo)入的基因必須存在一定時(shí)間，但細(xì)胞有時(shí)能切斷新基因，使其失效。

■ 要解決潛在的免疫反應(yīng)，人體會(huì)對(duì)外來(lái)載體或蛋白質(zhì)發(fā)動(dòng)攻擊。

■ 還要確定基因療法應(yīng)該持續(xù)多長(zhǎng)時(shí)間，是一次、數(shù)次還是終生使用。

發(fā)展至今，其中部分問(wèn)題仍然是科研機(jī)構(gòu)和產(chǎn)業(yè)界的困擾所在。雖然有如此多挑戰(zhàn)，但Mark Kay其實(shí)對(duì)行業(yè)一直是保持樂(lè)觀的態(tài)度。

“盡管在基因治療研究過(guò)程中，一直都有許多未曾預(yù)料到的困難，但是從上世紀(jì)80年代基因治療試驗(yàn)出現(xiàn)開(kāi)始，我們已經(jīng)取得了很大進(jìn)步。”

“過(guò)去十年，我看到了中國(guó)基因和細(xì)胞治療領(lǐng)域非常了不起的發(fā)展。同時(shí)也驚喜地看到，中國(guó)與全球的技術(shù)和學(xué)術(shù)合作正在加強(qiáng)，有越來(lái)越多有趣的全球合作項(xiàng)目正在進(jìn)行?！?/p>

不論是13年前還是現(xiàn)在，不論是對(duì)全球還是中國(guó)的研究進(jìn)展， Mark Kay都一直保持積極態(tài)度。

而且作為國(guó)際頂級(jí)基因治療專(zhuān)家，Mark Kay曾數(shù)十次到訪中國(guó)，于清華、北大、復(fù)旦等高等學(xué)府進(jìn)行演講，也到訪過(guò)國(guó)內(nèi)專(zhuān)注免疫細(xì)胞治療的國(guó)家高新技術(shù)企業(yè)，以及出席過(guò)國(guó)內(nèi)核酸國(guó)際論壇（CNAF），與中國(guó)CGT領(lǐng)域的研究學(xué)者和從業(yè)者一起交流最前沿的創(chuàng)新與發(fā)現(xiàn)。

02.

中國(guó)CGT產(chǎn)業(yè)需要一個(gè)平臺(tái)

面對(duì)如此充滿(mǎn)希望又挑戰(zhàn)重重的細(xì)胞基因治療產(chǎn)業(yè)，一個(gè)專(zhuān)業(yè)的行業(yè)平臺(tái)就顯得尤其重要。

27年前，Mark Kay作為創(chuàng)始人之一成立了美國(guó)基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)年會(huì)（ASGCT）。

Mark Kay表示，當(dāng)時(shí)細(xì)胞和基因治療缺少真正的歸屬，很難完成專(zhuān)業(yè)和集中的交流，ASGCT的成立正是為了解決這些問(wèn)題，同時(shí)還能讓年輕人得到充分展示，希望讓來(lái)自世界各地的專(zhuān)家、學(xué)者、產(chǎn)業(yè)界人士等都能參與其中。

目前ASGCT已成功舉辦28屆，成為了全球細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域的頂級(jí)學(xué)術(shù)盛會(huì)。

隨著中國(guó)CGT產(chǎn)業(yè)從“追隨者”快步向“并行者”乃至“領(lǐng)跑者”轉(zhuǎn)變， 中國(guó)的產(chǎn)業(yè)界同樣需要一個(gè)包容、專(zhuān)業(yè)且活躍的行業(yè)平臺(tái)，這時(shí)中國(guó)細(xì)胞與基因治療大會(huì)（CSGCT）應(yīng)運(yùn)而生。

據(jù)了解，2025第二屆中國(guó)細(xì)胞與基因治療（CSGCT）大會(huì)將于2025 年 9 月 12 - 13 日在中關(guān)村國(guó)家自主創(chuàng)新示范區(qū)展示交易中心盛大啟幕。

本次大會(huì)致力于構(gòu)建一個(gè)權(quán)威、開(kāi)放、高效的全球性對(duì)話平臺(tái)，讓政策制定者、科學(xué)家、臨床醫(yī)生、企業(yè)家、投資者等產(chǎn)業(yè)核心參與者在此深度交流思想、碰撞智慧、探索合作。

“關(guān)于CSGCT，我感覺(jué)非常興奮，這是讓業(yè)內(nèi)同行聚集在一起的最好方式，可以促進(jìn)領(lǐng)域發(fā)展，并有助于在全國(guó)乃至全世界范圍內(nèi)提高各界對(duì)CGT領(lǐng)域的興趣。CSGCT真的很重要。”

“CSGCT提供了一個(gè)非常棒的平臺(tái)，讓我可以學(xué)到中國(guó)細(xì)胞基因工作者們?cè)谧鍪裁?。我曾?jīng)認(rèn)識(shí)過(guò)的最重要的合作伙伴都是通過(guò)會(huì)議認(rèn)識(shí)的，我也希望在CSGCT上認(rèn)識(shí)更多中國(guó)的專(zhuān)家。” Mark Kay曾表示。

更值得期待的是，Mark Kay希望ASGCT和CSGCT之間相互聯(lián)動(dòng)，“如果可以在ASGCT上設(shè)置CSGCT分會(huì)場(chǎng)，在CSGCT上設(shè)置ASGCT分會(huì)場(chǎng)，我想都是非常棒的想法?！?/p>

如今這一想法正在逐漸成為現(xiàn)實(shí)——2025年9月，Mark Kay將遠(yuǎn)道而來(lái)，專(zhuān)程出席2025第二屆中國(guó)細(xì)胞與基因治療（CSGCT）大會(huì)。Mark Kay將從國(guó)際化視野，探討細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域的前沿技術(shù)、臨床應(yīng)用以及產(chǎn)業(yè)化發(fā)展等議題，促進(jìn)國(guó)際經(jīng)驗(yàn)交流與合作。

讀者朋友是否有相關(guān)問(wèn)題希望與Mark Kay教授進(jìn)行溝通？

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我們匯總后將一并向Mark Kay教授采訪提問(wèn)

*封面來(lái)源：神筆PRO

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