近日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）聯(lián)合清華大學(xué)團隊在《Nature Reviews Drug Discovery》發(fā)表綜述文章，首次系統(tǒng)總結(jié)了中國細(xì)胞與基因治療（CGT）領(lǐng)域的發(fā)展趨勢，向全球釋放強烈信號：中國正以突飛猛進(jìn)之勢崛起為CGT賽道的重要參與者。

文章指出，截至2025年第二季度，CDE共審核了765項CGT 的IND申請，其中干細(xì)胞治療是數(shù)量僅次于CAR-T的第二大領(lǐng)域。當(dāng)前，中國干細(xì)胞治療藥物有44 種獲IND 批準(zhǔn)正等待啟動，87 種處于探索性試驗中，3 種在驗證性試驗。同時強調(diào)，中國正持續(xù)優(yōu)化外商投資環(huán)境推動國際合作，國家政策發(fā)力推動CGT產(chǎn)品轉(zhuǎn)化，多方協(xié)作為CGT研發(fā)創(chuàng)造有利環(huán)境。

2025年注定將成為中國干細(xì)胞治療進(jìn)程的里程碑之年。從實驗室到真實世界臨床應(yīng)用，干細(xì)胞治療在中國完成了從概念驗證到到市場化落地的關(guān)鍵躍遷。

今年1月，我國首款間充質(zhì)干細(xì)胞治療藥物艾米邁托賽注射液獲批上市，用于治療激素治療失敗的急性移植物抗宿主?。╝GVHD）。6月5日，北京大學(xué)人民醫(yī)院開出艾米邁托賽的第一張?zhí)幏健?/p>

目前全球已有27種干細(xì)胞產(chǎn)品獲得監(jiān)管機構(gòu)的批準(zhǔn)用于臨床治療，2024 年全球干細(xì)胞市場規(guī)模為 167.3 億美元，Precedence Research預(yù)測未來十年間復(fù)合年增長率將達(dá)11.3%。干細(xì)胞具備的自我更新和多向分化潛能使其展現(xiàn)出廣泛應(yīng)用前景，為更多難治性疾病患者帶來治愈希望。

中國在干細(xì)胞治療的新興賽道雖起步稍晚，但通過近年來在政策、科研、臨床端的快速追趕，已逐步構(gòu)建起獨具特色的發(fā)展路徑。

本文從目前國家和地方頒布的干細(xì)胞治療相關(guān)政策法規(guī)、干細(xì)胞藥物研發(fā)的企業(yè)布局及干細(xì)胞治療轉(zhuǎn)化的臨床情況三個維度梳理，展現(xiàn)國內(nèi)干細(xì)胞治療研發(fā)全景圖，并基于此進(jìn)行探討，以期呈現(xiàn)干細(xì)胞治療的趨勢和前景洞察分析。

01.

政策破冰：國家與地方扶持，雙軌監(jiān)管并行

國家層面，近年密集出臺多項針對干細(xì)胞研究與臨床轉(zhuǎn)化的指導(dǎo)文件，逐步厘清監(jiān)管體系與技術(shù)路徑，并通過放寬外資準(zhǔn)入、加強創(chuàng)新激勵機制，推動BD合作與國際接軌。

藥監(jiān)局近年持續(xù)完善CGT監(jiān)管體系建立。早在2015年，國家衛(wèi)生計生委和國家食品藥品監(jiān)督管理總局聯(lián)合發(fā)布《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》，確立了干細(xì)胞治療藥物“雙軌制”監(jiān)管基調(diào)，即同時存在藥品監(jiān)管路徑（由國家藥監(jiān)局負(fù)責(zé)）和醫(yī)療技術(shù)監(jiān)管路徑（由國家衛(wèi)健委負(fù)責(zé)）。企業(yè)主導(dǎo)的IND申報與醫(yī)院主導(dǎo)的臨床研究項目協(xié)同發(fā)展，允許IIT早期探索性研究，加速臨床轉(zhuǎn)化速度。這一雙軌制在中國細(xì)胞療法崛起中的作用已吸引FDA 注意，6月FDA舉辦的CGT圓桌會議中探討了借鑒中國雙軌制以簡化美國CGT監(jiān)管流程的可能。

此后十年間，CDE發(fā)布幾十項涵蓋干細(xì)胞生產(chǎn)和質(zhì)量控制（CMC）、非臨床研究、臨床藥理學(xué)研究和臨床研究等發(fā)布20余項技術(shù)指南，以滿足先進(jìn)性治療藥品日益增長的市場需求。

2025年1月，國家藥品監(jiān)督管理局正式發(fā)布了《細(xì)胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)檢查指南》，對細(xì)胞治療產(chǎn)品的生產(chǎn)環(huán)節(jié)、質(zhì)量管理和數(shù)據(jù)可追溯性提出了嚴(yán)格要求，開啟細(xì)胞治療規(guī)范化時代。

藥品監(jiān)管改革同步深化，1月國務(wù)院發(fā)布文件提出“提前介入、一企一策、全程指導(dǎo)、研審聯(lián)動”要求，加強新藥開發(fā)全過程的溝通交流。

同時，各省市積極根據(jù)差異化的區(qū)域政策和功能定位，尋找干細(xì)胞研發(fā)與轉(zhuǎn)化的優(yōu)化方案。海南博鰲、河北秦皇島、天津濱海新區(qū)與廣州南沙等地設(shè)立生物醫(yī)藥創(chuàng)新先行先試區(qū)，招引產(chǎn)業(yè)鏈各環(huán)節(jié)企業(yè)聚集，并支持創(chuàng)新合作模式試驗，逐步建成各區(qū)位干細(xì)胞治療實現(xiàn)快速落地的重要承接平臺。尤其在當(dāng)前行業(yè)普遍面臨臨床準(zhǔn)入門檻的背景下，這些先行區(qū)為創(chuàng)新產(chǎn)品打開了現(xiàn)實應(yīng)用窗口。

相比之下，北京、上海、四川、湖南等地，則聚焦干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的中長期能力建設(shè)。北京與上海是干細(xì)胞治療頂尖科研機構(gòu)和臨床資源集中地區(qū)，重在技術(shù)沉淀與基礎(chǔ)研究積累；湖南、四川等內(nèi)陸地區(qū)也開始地方立法，率先推動干細(xì)胞治療研發(fā)體系建立，為搭建干細(xì)胞全產(chǎn)業(yè)生態(tài)體系打好基礎(chǔ)。

總體來看，這種“多區(qū)域聚集研發(fā)、小規(guī)模試點轉(zhuǎn)化”的區(qū)域協(xié)同格局，為干細(xì)胞企業(yè)提供并行選擇：既可依托政策特區(qū)迅速實現(xiàn)早期商業(yè)化試點，也可沉淀布局中長期研發(fā)與產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)，穩(wěn)步實現(xiàn)政策與市場的雙輪驅(qū)動。干細(xì)胞治療正在從“研究許可”階段過渡至“監(jiān)管審批”階段，國家政策持續(xù)更新、地方法規(guī)布局支持為干細(xì)胞轉(zhuǎn)化提供托底力量。

表1：各干細(xì)胞治療相關(guān)政策與特點

02.

企業(yè)競速：技術(shù)路徑多元突圍，加速臨床進(jìn)度

截至2025年8月，中國已有一款干細(xì)胞治療藥物審批上市、134項干細(xì)胞治療藥物通過IND審批。在臨床推進(jìn)前沿，有6款干細(xì)胞治療藥物進(jìn)入III期臨床試驗，另有22條管線處于II期臨床階段，整體研發(fā)呈現(xiàn)加速推進(jìn)態(tài)勢。隨著監(jiān)管體系逐步清晰、資本持續(xù)注入，干細(xì)胞藥物從早期驗證逐步邁向注冊上市，為行業(yè)從探索走向成熟奠定基礎(chǔ)。

在技術(shù)路徑上，企業(yè)多采取“單一平臺、多適應(yīng)癥”的產(chǎn)品開發(fā)策略，即以一款干細(xì)胞制劑對不同適應(yīng)癥進(jìn)行拓展，提升技術(shù)經(jīng)濟性與商業(yè)回報率。其中，間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）是當(dāng)前最主流的研發(fā)方向，已在類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、克羅恩病、急性移植物抗宿主病（aGVHD）等炎癥性或免疫性疾病中顯示出較為明確的臨床價值，并具備較為成熟的安全性和生產(chǎn)工藝體系。

與此同時，干細(xì)胞治藥物研發(fā)亦開始出現(xiàn)多元技術(shù)路線擴展趨勢。一批前沿企業(yè)已啟動對胚胎干細(xì)胞（ESC）和誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）等干細(xì)胞源的臨床探索。例如，士澤生物開發(fā)的iPSC衍生神經(jīng)細(xì)胞藥物（XS411/XS228注射液）已獲得中國國家藥監(jiān)局（NMPA）和美國FDA的“雙報雙批”許可，標(biāo)志著國產(chǎn)iPSC藥物開始在全球范圍內(nèi)進(jìn)入臨床競賽。

總體而言，中國干細(xì)胞藥物研發(fā)產(chǎn)業(yè)格局初步形成：頭部企業(yè)已展開多適應(yīng)癥布局，邁入臨床轉(zhuǎn)化期，眾多中小企業(yè)冒頭；成熟技術(shù)體系逐步建立，創(chuàng)新性技術(shù)路線也步入臨床探索階段。

表2：干細(xì)胞藥物研發(fā)前沿企業(yè)進(jìn)展

03.

臨床落地：多地開設(shè)治療中心，轉(zhuǎn)化加速跑

從2016年公布首批干細(xì)胞臨床研究備案機構(gòu)起，到2025年共有148家醫(yī)院獲得開展干細(xì)胞臨床研究的資質(zhì)。

盡管數(shù)量持續(xù)增長，干細(xì)胞療法在國內(nèi)醫(yī)療體系中仍屬新興技術(shù)，大多數(shù)醫(yī)院尚未將其納入常規(guī)臨床路徑，僅有20余家醫(yī)院設(shè)立了細(xì)胞治療相關(guān)的中心或?qū)？崎T診，且多數(shù)將干細(xì)胞項目融入“細(xì)胞治療中心”或“CAR-T/免疫細(xì)胞門診”之中，并未單獨劃分“干細(xì)胞治療”專屬板塊。一些臨床轉(zhuǎn)化步伐較快的醫(yī)院開始探索多學(xué)科協(xié)作、專病門診、中心化管理的干細(xì)胞診療體系。

從區(qū)域分布看，干細(xì)胞臨床診療資源集中于北京、上海、廣州、武漢、成都等一線和高校資源密集地區(qū)，以軍隊系統(tǒng)和大型綜合醫(yī)院為主要陣地。同時四川、湖北、河南等多地地方醫(yī)院亦啟動布局，結(jié)合自身強項發(fā)展細(xì)胞治療能力，未來有望成為地方干細(xì)胞治療發(fā)展中心。

在具體應(yīng)用領(lǐng)域，當(dāng)前臨床干細(xì)胞治療主要集中于造血系統(tǒng)疾病、實體瘤輔助治療等領(lǐng)域。部分機構(gòu)將干細(xì)胞應(yīng)用拓展至運動損傷、罕見病及衰老干預(yù)等領(lǐng)域，顯示出干細(xì)胞療法向多病種、多場景擴展的潛力和患者需求。

總體而言，中國干細(xì)胞治療的臨床轉(zhuǎn)化正從“試點探索”逐步向“體系建設(shè)”過渡。隨著監(jiān)管政策進(jìn)一步明晰、支付機制逐步建立及真實世界研究數(shù)據(jù)積累，有望推動干細(xì)胞治療從“創(chuàng)新試點”向“常規(guī)治療”加速邁進(jìn)。

表3：干細(xì)胞臨床診療中心開設(shè)情況

*封面來源：神筆PRO

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