2025年8月18日，深圳微芯生物科技股份有限公司（股票代碼：688321.SH）于上海成功舉辦"源頭創(chuàng)新 布局全球"2025年創(chuàng)新研討峰會(huì)。本次峰會(huì)深度解讀了公司"AI輔助設(shè)計(jì)+化學(xué)基因組學(xué)整合式技術(shù)平臺(tái)"在新藥研發(fā)中的應(yīng)用，全面展示了公司國(guó)內(nèi)外豐富的臨床布局，詳細(xì)介紹了基于AI整體平臺(tái)開發(fā)的新一代全球First-in-Class早期研發(fā)管線。國(guó)內(nèi)知名的臨床機(jī)構(gòu)研究者、機(jī)構(gòu)投資人、媒體等超百名行業(yè)專家參與本次峰會(huì)，共探生物醫(yī)藥原創(chuàng)新路徑。

　　微芯生物董事長(zhǎng)兼總經(jīng)理魯先平博士表示：微芯生物專注于開發(fā)針對(duì)重大疾病、具有全球?qū)＠Ｗo(hù)和臨床獨(dú)特效果的原創(chuàng)新分子實(shí)體。公司圍繞上市品種重點(diǎn)布局腫瘤與代謝兩大領(lǐng)域，持續(xù)關(guān)注神經(jīng)退行性疾病、自身免疫性疾病等重大未滿足臨床需求，并關(guān)注新技術(shù)形式在藥物開發(fā)中的應(yīng)用。目前，公司已有西達(dá)本胺和西格列他鈉兩款全球First-in-Class藥物成功上市，多個(gè)適應(yīng)癥在中國(guó)大陸、中國(guó)臺(tái)灣及日本市場(chǎng)商業(yè)化。

　　AI輔助設(shè)計(jì)+化學(xué)基因組學(xué)整合式技術(shù)平臺(tái)為研發(fā)助力

　　作為中國(guó)AI for R&D領(lǐng)域先行者，微芯生物成立之初便立足全球生物技術(shù)前沿，利用微陣列生物芯片技術(shù)，深入探索化學(xué)結(jié)構(gòu)對(duì)人類基因表達(dá)的影響，獲取藥物作用等多方面海量數(shù)據(jù)，并通過(guò)高效算法挖掘有治療潛力的藥物。

　　微芯生物首席科學(xué)官潘德思博士詳細(xì)展示了AI+化學(xué)基因組學(xué)核心技術(shù)平臺(tái)新進(jìn)展。升級(jí)的核心技術(shù)平臺(tái)在分子設(shè)計(jì)與結(jié)構(gòu)優(yōu)化、成藥性評(píng)估、臨床開發(fā)策略和綜合風(fēng)險(xiǎn)控制等方面提供更優(yōu)支持，提高開發(fā)成功率、加速研發(fā)進(jìn)程并降低成本。

　　多靶點(diǎn)、多機(jī)制協(xié)同的抗腫瘤治療藥物研發(fā)策略

　　盡管隨著手術(shù)、放化療、靶向治療、免疫治療等新技術(shù)的更新，腫瘤治療進(jìn)入到多機(jī)制手段協(xié)同的新時(shí)代，但患者的長(zhǎng)期生存獲益、生活質(zhì)量仍存在巨大提升空間。

　　潘德思博士介紹，微芯生物針對(duì)復(fù)雜的腫瘤特征布局了多種藥物形式的治療方案。在免疫治療領(lǐng)域，HDAC+IO在國(guó)內(nèi)外臨床中展現(xiàn)優(yōu)異潛力，有望解決免疫難治性腫瘤難題。除西達(dá)本胺正在國(guó)內(nèi)外開展的兩項(xiàng)注冊(cè)臨床研究，微芯生物亦布局了新一代免疫激活抗體偶聯(lián)藥物NW001、小分子PD-L1抑制劑CS23546等產(chǎn)品。此外，公司在微環(huán)境調(diào)控、協(xié)同致死、靶向化療等領(lǐng)域均有布局，部分分子已進(jìn)入全球臨床開發(fā)階段。

　　西奧羅尼一線聯(lián)合方案挑戰(zhàn)"癌王"胰腺癌

　　世界衛(wèi)生組織GLOBOCAN最新數(shù)據(jù)顯示，全球胰腺癌年死亡病例近47萬(wàn)例，在所有腫瘤致死病例數(shù)中排第6位。目前胰腺導(dǎo)管腺癌的主要治療手段仍為化療，以白蛋白紫杉醇為基礎(chǔ)的一線標(biāo)準(zhǔn)治療方案治療響應(yīng)率僅23%，中位無(wú)進(jìn)展生存期、中位總生存期分別僅約半年和不到1年。

　　西奧羅尼是微芯生物開發(fā)的First-in-Class分子，可選擇性抑制Aurora B、CSF1R和 VEGFR/PDGFR/c-Kit等腫瘤發(fā)生發(fā)展相關(guān)蛋白激酶靶點(diǎn)?；谖鲓W羅尼在美國(guó)胰腺癌患者治療中展現(xiàn)的初步療效，微芯生物在中國(guó)開展了西奧羅尼聯(lián)合AG方案一線治療晚期胰腺導(dǎo)管腺癌的II期臨床研究。復(fù)旦大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院的研究者介紹，西奧羅尼聯(lián)合AG方案具有良好的抗腫瘤活性和可控的安全性，初步數(shù)據(jù)支持西奧羅尼在胰腺癌的進(jìn)一步研究。

　　綜合性代謝疾病治療，從"糖肝共管"到下一代減重藥物

　　代謝疾病涵蓋廣泛，存在諸多共病因素。西格列他鈉（雙洛平）是全球首個(gè)PPAR全激動(dòng)劑，在糖尿病、代謝相關(guān)脂肪性肝病的臨床研究中表現(xiàn)優(yōu)異，具有"糖肝共管"的獨(dú)特優(yōu)勢(shì)。微芯生物致力將西格列他鈉打造為代謝疾病治療的基石藥物。

　　肥胖已成為全球性健康問(wèn)題。近年來(lái)，以GLP-1R激動(dòng)劑為代表的腸促胰素（incretin）類藥物顛覆了這一領(lǐng)域的干預(yù)范式。然而，現(xiàn)有藥物也留下了肌肉流失、體重反彈、胃腸道副作用、中樞神經(jīng)不良反應(yīng)及給藥便捷性等未滿足需求。微芯生物早期研發(fā)中心負(fù)責(zé)人山松博士介紹了公司在高質(zhì)量減重領(lǐng)域的First-in-Class小分子藥物布局，其中不影響食欲的非incretin小分子CDCS28在臨床前研究中顯示良好的單藥減重、體重維持、肌肉保有潛力，且避免中樞神經(jīng)隱患。

　　阿爾茲海默癥、自身免疫疾病及纖維化早期研究多點(diǎn)開花

　　阿爾茲海默癥仍缺乏有效的治療藥物。ApoE4（載脂蛋白E4）是阿爾茲海默癥最強(qiáng)的遺傳風(fēng)險(xiǎn)因子，亦有研究者認(rèn)為其是阿爾茲海默的致病基因。36.7%的阿爾茲海默癥患者至少攜帶1個(gè)ApoE4基因。CDCS04是全球首個(gè)針對(duì)ApoE4靶點(diǎn)的小分子藥物開發(fā)項(xiàng)目?；贏I輔助設(shè)計(jì)+化學(xué)基因組學(xué)整合式技術(shù)平臺(tái)，微芯生物發(fā)現(xiàn)了系列ApoE4活性候選分子。這些候選分子具有高血腦屏障通透性、良好的體內(nèi)安全性，并在臨床前研究中顯示其對(duì)ApoE4細(xì)胞神經(jīng)軸突生長(zhǎng)的保護(hù)作用、顯著降低ApoE4 TR小鼠的皮層和海馬Tau蛋白磷酸化水平。

　　TYK2是銀屑病等自身免疫疾病的潛力靶點(diǎn)。CS32582是微芯生物自主發(fā)現(xiàn)的、新一代高選擇性TYK2小分子變構(gòu)抑制劑。在I期臨床研究中，CS32582展現(xiàn)了優(yōu)異的體內(nèi)藥效學(xué)特征。此外，相對(duì)適中的半衰期為CS32582提供了更寬闊的治療窗口，為其拓展銀屑病及以外的適應(yīng)癥提供可能。

　　動(dòng)脈型肺動(dòng)脈高壓（PAH）、間質(zhì)性肺病相關(guān)性肺動(dòng)脈高壓（PH-ILD）、特發(fā)性肺纖維化（IPF）等纖維化疾病缺乏安全、有效的治療藥物，且傳統(tǒng)標(biāo)準(zhǔn)療法面臨專利到期壓力。微芯生物基于AI輔助設(shè)計(jì)+化學(xué)基因組學(xué)整合式技術(shù)平臺(tái)自主發(fā)現(xiàn)的CS1011可高效選擇性抑制PDGFR和CSF-1R，阻斷成纖維細(xì)胞與炎癥巨噬細(xì)胞的相互作用，從而實(shí)現(xiàn)從病理驅(qū)動(dòng)因素的角度改善纖維化疾病的效果。在多種纖維化動(dòng)物模型上，CS1011均顯示出優(yōu)于現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)治療藥物的藥效。

　　專注源頭創(chuàng)新，布局全球領(lǐng)先療法。微芯生物作為中國(guó)原創(chuàng)新藥的先行者，將基于AI輔助設(shè)計(jì)+化學(xué)基因組學(xué)整合式技術(shù)平臺(tái)，持續(xù)發(fā)現(xiàn)解決重大疾病的新分子實(shí)體，護(hù)航全球人類健康事業(yè)發(fā)展。