近年來，以AAV為主流載體的基因療法憑借其“一勞永逸”的獨(dú)特優(yōu)勢，讓全球生物醫(yī)藥企業(yè)玩家爭搶著上牌桌。

從耳朵到大腦、從眼睛到血液，基因療法正以“一次性治愈”書寫屬于自己的醫(yī)學(xué)敘事，但也因高技術(shù)壁壘，安全性問題、可及性等特性，注定了這是一場“勇敢者”的游戲。

01.

CNS基因療法，大廠瘋搶

2025CSGCT大會(huì)

近年來，國內(nèi)外企業(yè)共同推動(dòng)了CNS領(lǐng)域研發(fā)熱度回溫，不少藥企大廠逐漸加大資金投入和布局，其中基因治療成為其中一個(gè)被投入高度關(guān)注度的切入點(diǎn)。

可以看到，全球很多專注CNS基因治療的生物技術(shù)公司，多在通過不同的技術(shù)平臺(tái)發(fā)現(xiàn)新型AAV，或者進(jìn)行篩選改造。2024-2025年，羅氏、諾華、渤健等MNC用超30億美元合作金額告訴我們：誰掌握了下一代AAV衣殼，誰就拿到了中樞神經(jīng)疾病的“通行證”。

● 羅氏×Dyno：兩期合作，總金額或超28億美元，專攻跨血腦屏障AAV。

● 諾華×Voyager：借力衣殼篩選平臺(tái)，布局多項(xiàng)神經(jīng)退行性疾病。

● 渤健×Atalanta/Stoke：RNAi+ASO雙劍合璧，鎖定亨廷頓與癲癇。

基因療法的BD吸引力，MNC用真金白銀驗(yàn)證過了，結(jié)果除了諾華與羅氏相繼重金砸入，還有前文提到強(qiáng)生與福泰制藥的“及時(shí)止損”，以及多年前輝瑞血友病療法 Beqvez 上市不到一年即退市，折射出了整個(gè)行業(yè)對于基因療法遞送系統(tǒng)優(yōu)化、基因編輯工具開發(fā)、生產(chǎn)成本控制、適應(yīng)癥選擇及創(chuàng)新支付模式的集體認(rèn)知滯后。

02.

引爆多元疾病革命

2025CSGCT大會(huì)

當(dāng)CNS巨頭們“拼衣殼”時(shí)，基因療法在其他領(lǐng)域已開始收獲果實(shí)。2023年底，F(xiàn)DA歷史性地批準(zhǔn)了Vertex與CRISPR Therapeutics聯(lián)合開發(fā)的CRISPR基因編輯療法exa-cel（商品名Casgevy），用于治療鐮狀細(xì)胞病和輸血依賴型β地中海貧血，標(biāo)志著基于CRISPR的基因編輯技術(shù)正式步入臨床應(yīng)用的黃金時(shí)代。緊隨其后，Editas Medicine開發(fā)的基于CRISPR/Cas12a（Cpf1）技術(shù)的EDIT-301療法也在加速推進(jìn)，為患者提供了更多選擇。

● 血液病：Vertex/CRISPR的Casgevy去年底獲批，一次性治愈鐮狀細(xì)胞病和β地貧；信念醫(yī)藥BBM-H901今日公布III期數(shù)據(jù)，B型血友病患者年出血率下降90%，國內(nèi)AAV商業(yè)化時(shí)代正式啟幕。

● 心血管：Verve-101用堿基編輯“關(guān)閉”肝臟PCSK9基因，LDL-C持久下降，為全球3.8億高膽固醇患者提供“疫苗式”療法。

● 罕見?。盒拍钺t(yī)藥AAV基因療法信玖凝?（BBM-H901注射液）獲批上市，成為國內(nèi)首款獲批的血友病B基因治療藥物，也是全國獲批的首個(gè)罕見病基因治療藥物。

如今BBM-H901已獲批上市，國內(nèi) AAV 基因療法已正式開始商業(yè)化時(shí)代，為國內(nèi)尚處于臨床階段的跟隨者開了個(gè)好頭，也在未來給予了全球數(shù)千萬計(jì)的罕見病患者更多的治療選擇。

03.

重塑眼科和耳科治療格局

2025CSGCT大會(huì)

自從2017年全球首個(gè)眼科基因治療藥物L(fēng)uxturna在美國獲批上市后，就掀起了眼科基因治療的研發(fā)熱潮全球已有十余款視網(wǎng)膜基因療法進(jìn)入III期。

今年愛眼日前夕，今年愛眼日，復(fù)旦眼耳鼻喉科醫(yī)院完成全球首例PDV載體角膜營養(yǎng)不良治療，視力從0.05躍升至0.5，摘下“卓越研究獎(jiǎng)”。

有資深臨床教授指出，眼睛是一個(gè)比較特殊的環(huán)境，首先，它的空間很小；第二，它的檢查方式非常直接，評(píng)價(jià)方式也明確客觀；第三，因?yàn)榭臻g小，藥物用量就小，患者可能發(fā)生的全身不良反應(yīng)就會(huì)減少，對全身造成的危害也會(huì)比較小。此外，相對來講，眼球是一個(gè)免疫豁免器官，其局部治療效果不會(huì)導(dǎo)致全身發(fā)生任何改變，因此造就了眼科的基因治療。

在全球市場競爭格局方面，眼科基因治療市場的不斷擴(kuò)展吸引了越來越多的公司進(jìn)入這一領(lǐng)域，市場競爭熱火朝天。國外除了斬獲全球首款眼科基因療法的Spark Therapeutics外，ProQR Therapeutics、MeiraGTx、Allergan、Regeneron Pharmaceuticals等多家生物制藥公司都已躬身入局。國內(nèi)方拓生物、九天生物、楊森、天澤云泰等諸多玩家也在積極布局產(chǎn)品研發(fā)，錨定了多種復(fù)雜遺傳性眼科疾病，有望在未來取得更大突破，為全球數(shù)百萬眼科疾病患者帶來全新的希望與治療選擇。

在耳科方面，基因療法也頗有建樹。全球第一項(xiàng)獲得臨床療效的內(nèi)耳基因治療試驗(yàn)和雙AAV載體臨床試驗(yàn)已在中國完成，開啟了真正意義的耳聾根治時(shí)代。

不過，在基因治療在開啟全新治療時(shí)代的同時(shí)也伴隨著挑戰(zhàn)。

以CNS疾病為例，不易穿透血腦屏障，藥物難進(jìn)入大腦發(fā)揮作用是CNS藥物開發(fā)中一大壁壘。低遞送效率的嚴(yán)重制約同樣也是CNS基因療法開發(fā)過程中的一大痛點(diǎn)，“新寵”AAV基因療法也不例外，此外，該類藥物還需要避免AAV進(jìn)入其他親和器官，比如肝臟和心臟。

此外，天價(jià)治療費(fèi)一直是基因療法難以擺脫的詬病，可以說，基因療法是場勇敢者的游戲。玩家如何升級(jí)打怪，還需要制定出一套更審慎理性、有硬核技術(shù)支撐和資本托舉的打法。

04.

破解之道

2025CSGCT大會(huì)

為了推動(dòng)中國CGT領(lǐng)域的技術(shù)突破、產(chǎn)業(yè)融合、政策接軌、國際合作，引領(lǐng)中國CGT產(chǎn)業(yè)邁向國際競爭前沿，中國細(xì)胞與基因治療（CSGCT）大會(huì)應(yīng)運(yùn)而生。

基于與ASGCT（美國基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)）的緊密關(guān)系，2025 CSGCT大會(huì)將匯聚全球優(yōu)秀科學(xué)家、臨床專家、跨國藥企及海外投資機(jī)構(gòu)，帶來全球細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域最前沿的科研進(jìn)展、技術(shù)與應(yīng)用、市場準(zhǔn)入信息、優(yōu)質(zhì)合作項(xiàng)目及海外投資人和投資需求對接，為中國細(xì)胞與基因治療行業(yè)搭建與全球產(chǎn)業(yè)鏈深度交流和合作的平臺(tái)。

此次大會(huì)緊扣產(chǎn)業(yè)熱點(diǎn)與痛點(diǎn)卡點(diǎn)，設(shè)置了1場主論壇 + 18場高端分論壇，涵蓋全球基因治療、免疫細(xì)胞治療、In Vivo Car-t、成體干細(xì)胞與外泌體、iPSC衍生細(xì)胞藥物、小核酸藥物、基因編輯、溶瘤病毒、腫瘤疫苗等領(lǐng)域方向的最新進(jìn)展，以及CMC與檢測、AI+藥物研發(fā)、注冊與監(jiān)管、投融資及BD對接等全產(chǎn)業(yè)鏈的深度覆蓋。

2025 CSGCT大會(huì)將設(shè)立“基因治療帶來CNS疾病治療的變革”、“基因治療在多元疾病領(lǐng)域的前沿創(chuàng)新”、“基因治療引領(lǐng)未來眼科和耳科治療的格局重塑”等三個(gè)分論壇，邀請到國內(nèi)外基因治療領(lǐng)域頭部創(chuàng)新企業(yè)的創(chuàng)始人、CEO等高管深度參與，將從不同視角深入探討基因療法在CNS疾病、罕見病、眼科和耳科等疾病領(lǐng)域中的應(yīng)用前景，分享最新的藥物創(chuàng)新設(shè)計(jì)、臨床研究數(shù)據(jù)與治療進(jìn)展，BD與投融資的機(jī)遇與挑戰(zhàn)等話題。

分論壇一：基因治療帶來CNS疾病治療的變革

基因治療帶來CNS疾病治療的變革分論壇將由禮來基因藥物外部創(chuàng)新負(fù)責(zé)人Zhefeng Li親自坐鎮(zhèn)，攜手Voyager、神曦生物、紐倫捷生物、健達(dá)九州等頭部企業(yè)創(chuàng)始人/CTO高密度輸出：從AAV腦靶向遞送最新數(shù)據(jù)，到罕見病-常見病轉(zhuǎn)化路徑，再到資本與臨床雙輪驅(qū)動(dòng)策略。壓軸圓桌直擊“CNS能否復(fù)制腫瘤免疫的爆發(fā)曲線”，一次性把技術(shù)、臨床、商業(yè)化講透。

已確認(rèn)出席嘉賓：

• 陳 功，神曦生物，創(chuàng)始人

• 董小巖，錦籃基因，聯(lián)合創(chuàng)始人

• 高進(jìn)權(quán)

• 耿 泱，斯萊普泰，創(chuàng)始人

• 韓照中，領(lǐng)諾醫(yī)藥，創(chuàng)始人

• Jeron Chen,Voyager Therapeutics-Head of Data Science and Payload

• 練樂堯，聯(lián)想之星，執(zhí)行董事

• 羅敏敏 ，健達(dá)九州，創(chuàng)始人

• Zhefeng (Eddie) Li,Director of external innovation, Lilly Genetic Medicine

• 王毅剛，浙江理工大學(xué)，生命科學(xué)與醫(yī)藥學(xué)院副教授

• 王玉田，普迪睿，創(chuàng)始人

• 熊 暉，首都醫(yī)科大學(xué)北京兒童醫(yī)院，主任醫(yī)師

• 葉國杰，嘉因生物，CSO

• 趙小平，天澤云泰，總經(jīng)理

• 周 露，神拓，聯(lián)合創(chuàng)始人

• 朱 朝，紐倫捷生物，創(chuàng)始人/CEO

（按嘉賓姓名首字母排序，排名不分先后）

分論壇二：基因治療在多元疾病領(lǐng)域的前沿創(chuàng)新

基因治療在多元疾病領(lǐng)域的前沿創(chuàng)新分論壇由CSGCT聯(lián)盟主席吳振華親自牽頭，凌意生物創(chuàng)始人林卿坐鎮(zhèn)主持。至善唯新、信念醫(yī)藥、科研高校等掌門人將輪番拆解AAV、基因編輯、載體優(yōu)化在神經(jīng)、代謝、眼科等多領(lǐng)域“首次人體”級(jí)突破；此外，患者組織與藥企創(chuàng)始人將同臺(tái)圓桌對話，讓罕見病群體從“受試者”變?yōu)椤肮矂?chuàng)者”，共議支付、準(zhǔn)入與真實(shí)世界數(shù)據(jù)閉環(huán)，實(shí)現(xiàn)技術(shù)、臨床、患者三方同頻。

已確認(rèn)出席嘉賓：

• 陳雄文，天津醫(yī)科大學(xué)，藥學(xué)院院長

• 戴逸云，南京摯愛罕見病兒童關(guān)愛中心

• 董 飚，至善唯新生物，創(chuàng)始人

• 林 卿，凌意生物，創(chuàng)始人

• 劉逸倫，博裕資本，執(zhí)行董事

• 韓照中，領(lǐng)諾醫(yī)藥，創(chuàng)始人

• 吳昊泉，康霖生物，創(chuàng)始人

• 吳 坤，七色堇罕見病，創(chuàng)始人

• 肖 嘯，信念醫(yī)藥，聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席科學(xué)家

• 邢煥萍，美兒SMA關(guān)愛中心

• 許 效，愈方生物，創(chuàng)始人/CEO

• 趙小平，天澤云泰，總經(jīng)理

• 張躍，浙江大學(xué)良渚實(shí)驗(yàn)室，研究員

（按嘉賓姓名首字母排序，排名不分先后）

分論壇三：基因治療引領(lǐng)未來眼科和耳科治療的格局重塑

基因治療引領(lǐng)未來眼科和耳科治療的格局重塑分論壇將由星眸生物CEO才源全程坐鎮(zhèn)，朗信生物、紐福斯生物、中因科技、星明優(yōu)健等一線創(chuàng)始人輪番上陣：上半場聚焦AMD紅海后的差異化靶點(diǎn)與臨床路徑；下半場直落耳科，解碼OTOF、USH2A等罕見突變的首個(gè)基因療法如何“一針替多針”。兩場圓桌，一場比一場尖銳——藥企、醫(yī)生、支付方同臺(tái)，只為回答：眼科/耳科基因治療到底要交出怎樣的“臨床硬證據(jù)”才能贏得市場？

已確認(rèn)出席嘉賓：

• 才 源，星眸生物，CEO

• 蔡 欣，星奧拓維，總裁

• 李新燕，方拓生物，聯(lián)合創(chuàng)始人

• 李正斌，紐福斯生物，CEO

• 羅光佐，南京貝思奧，創(chuàng)始人/CSO

• 沈 吟，中眸醫(yī)療創(chuàng)始人、武漢大學(xué)人民醫(yī)院教授

• 汪楓樺，朗信生物，創(chuàng)始人

• 王 成，因諾惟康，CEO

• 吳 凱，星明優(yōu)健，執(zhí)行總裁

• 楊麗萍，中因科技，創(chuàng)始人&董事

• 楊 陽，金唯科生物，聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO

• 鐘桂生，瑋美基因，創(chuàng)始人

• 朱 鈞，茵創(chuàng)昕生物，董事長/CEO

• 周 睿，鼎新基因，創(chuàng)始人兼CEO

（按嘉賓姓名首字母排序，排名不分先后）

更多嘉賓更新中！

2025年9月12-13日

2025 第二屆中國細(xì)胞與基因治療（CSGCT）大會(huì)

“基因治療帶來CNS疾病治療的變革”分論壇

“基因治療在多元疾病領(lǐng)域的前沿創(chuàng)新”分論壇

“基因治療引領(lǐng)未來眼科和耳科治療的格局重塑”分論壇

更多詳情可掃描二維碼，進(jìn)入大會(huì)官網(wǎng)了解

2025第二屆中國細(xì)胞與基因治療（CSGCT）大會(huì)特別策劃了“2025CSGCT大會(huì)項(xiàng)目路演”環(huán)節(jié)，匯聚1000+國內(nèi)外優(yōu)質(zhì)投資機(jī)構(gòu)、產(chǎn)業(yè)投資人、政府產(chǎn)業(yè)引導(dǎo)基金投資決策人，吸引具有尋找優(yōu)秀項(xiàng)目、品種、技術(shù)進(jìn)行BD合作需求的MNC公司及國內(nèi)外知名醫(yī)療企業(yè)及制藥企業(yè)，加速國內(nèi)CGT領(lǐng)域最具特色的新技術(shù)、新產(chǎn)品、新生態(tài)的交流與合作。

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