9月20日，在第十四屆中國(guó)罕見(jiàn)病高峰論壇上，全國(guó)人大代表、湖北省咸寧市中心醫(yī)院院感辦主任王雪靜以《關(guān)于加強(qiáng)罕見(jiàn)病用藥保障》為題發(fā)表了主題演講。

王雪靜表示，當(dāng)前罕見(jiàn)病用藥存在藥物可及性低、負(fù)擔(dān)重，診療體系和支持能力不足，地區(qū)間保障不平衡，支付體系與高價(jià)藥矛盾，藥物研發(fā)與市場(chǎng)激勵(lì)不足等困境，嚴(yán)重影響用藥保障。

王雪靜 圖片來(lái)源：主辦方供圖

近年來(lái)，我國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病重視度提升，為罕見(jiàn)病用藥保障帶來(lái)機(jī)遇。王雪靜表示，醫(yī)保層支持舉措包括優(yōu)化準(zhǔn)入程序（如2024年醫(yī)保目錄調(diào)整對(duì)罕見(jiàn)病用藥放寬上市時(shí)間限制），開(kāi)展醫(yī)保談判降價(jià)，通過(guò)“雙通道”提升保障水平，加強(qiáng)門(mén)診保障（開(kāi)展慢病和特病單獨(dú)支付、建立普通門(mén)診統(tǒng)籌）等。

王雪靜認(rèn)為，應(yīng)對(duì)罕見(jiàn)病用藥難題，需依靠政府主導(dǎo)的多層次醫(yī)療保障和綜合救助體系。為此，她提出三項(xiàng)建議：第一，創(chuàng)新罕見(jiàn)病醫(yī)保準(zhǔn)入模式，借鑒國(guó)際風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)協(xié)議經(jīng)驗(yàn)，結(jié)合我國(guó)國(guó)情，對(duì)嚴(yán)重威脅生命且無(wú)等效治療藥物的罕見(jiàn)病實(shí)行風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)，建立第三方效果評(píng)估機(jī)制。

她特別提到，在我國(guó)香港地區(qū)，會(huì)根據(jù)目標(biāo)救助原則，將罕見(jiàn)病家庭可動(dòng)用財(cái)務(wù)資源作為反映其經(jīng)濟(jì)能力的指標(biāo)，“我們可以根據(jù)家庭動(dòng)用（財(cái)務(wù)資源）的指標(biāo)來(lái)累積計(jì)算患者分擔(dān)的最高費(fèi)用”。

第二，優(yōu)化門(mén)診保障政策，構(gòu)建“門(mén)診慢特病+大病保險(xiǎn)+惠民?！眳f(xié)同的多層次保障體系。將醫(yī)保目錄外藥物納入醫(yī)保，對(duì)超罕見(jiàn)病藥物放寬談判標(biāo)準(zhǔn)；完善大病保險(xiǎn)與門(mén)診慢特病銜接，打通政策斷點(diǎn)；推動(dòng)惠民保與門(mén)診報(bào)銷對(duì)接，發(fā)揮補(bǔ)充保障作用。

第三，建立罕見(jiàn)病用藥專項(xiàng)保障基金，實(shí)行省級(jí)統(tǒng)籌、分賬管理、獨(dú)立核算、專項(xiàng)專用。資金來(lái)源需政府（醫(yī)保結(jié)余、定向撥款）與社會(huì)（民政引導(dǎo)社會(huì)力量、彩票公益金、稅收、央企及個(gè)人捐款）共同發(fā)力；明確保障范圍，通過(guò)科學(xué)篩選優(yōu)先保障重點(diǎn)病種；建立單獨(dú)籌資、專業(yè)運(yùn)營(yíng)的管理機(jī)制，并可參考安徽“單獨(dú)支付通道+困難群體傾斜+引導(dǎo)有序就醫(yī)”的實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)。