編者按：

當(dāng)細(xì)胞與基因治療（CGT）的浪潮席卷全球，我們見(jiàn)證著科學(xué)如何一次次將“不可能”變?yōu)楝F(xiàn)實(shí)。然而，前沿科技的突破，從實(shí)驗(yàn)室走向病房，再到惠及廣大患者，其每一步跨越都絕非僅憑技術(shù)單騎闖關(guān)所能實(shí)現(xiàn)。

政策，是產(chǎn)業(yè)發(fā)展的“基礎(chǔ)設(shè)施”。它劃定創(chuàng)新邊界，影響資本流向，更直接關(guān)系患者能否及時(shí)、可負(fù)擔(dān)地獲得前沿療法。全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)無(wú)不在探索如何平衡“創(chuàng)新加速”與“安全保障”。

從美國(guó)FDA的加速審批通道，到中國(guó)“博鰲樂(lè)城”的先試先行，再到歐盟ATMP的監(jiān)管框架……全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)都在積極探索如何平衡“促進(jìn)創(chuàng)新”與“保障安全”這一核心命題。

深刻理解這些政策動(dòng)向，不再只是監(jiān)管者與立法者的課題，它已成為每一位產(chǎn)業(yè)參與者的必修課。我們將立足全球視野，長(zhǎng)期追蹤C(jī)GT領(lǐng)域政策動(dòng)態(tài)，深入解讀其背后的邏輯、影響與未來(lái)走向，搭建一個(gè)連接政策、產(chǎn)業(yè)與公眾的交流平臺(tái)。

我們相信：從政策端洞察，方能于產(chǎn)業(yè)處深耕。歡迎關(guān)注我們，共同推動(dòng)CGT產(chǎn)業(yè)行穩(wěn)致遠(yuǎn)。

2025年9月19日，海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)將參展2025第八屆海南國(guó)際健康產(chǎn)業(yè)博覽會(huì)，并集中展示樂(lè)城引進(jìn)的一批尚未在國(guó)內(nèi)上市的國(guó)際前沿藥械產(chǎn)品和特殊食品。截至目前，樂(lè)城先行區(qū)已與20個(gè)國(guó)家和地區(qū)180多家藥械企業(yè)建立合作關(guān)系，累計(jì)引進(jìn)512種國(guó)際創(chuàng)新藥械“中國(guó)首用”，覆蓋腫瘤、罕見(jiàn)病、眼科、心血管、康復(fù)、醫(yī)美等多個(gè)重點(diǎn)領(lǐng)域。

在全球生物醫(yī)藥創(chuàng)新加速的背景下，如何讓尚未獲批上市的創(chuàng)新療法更快、更早、更安全地惠及患者，成為各國(guó)政策制定者和產(chǎn)業(yè)界關(guān)注的核心議題。美國(guó)蒙大拿州通過(guò)的SB535法案與中國(guó)海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)發(fā)布的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)政策，均在這一方向上邁出了關(guān)鍵一步。

2025年4月29日，美國(guó)蒙大拿州SB535法案正式通過(guò)州議會(huì)，并于5月12日簽署成為法律。該法案允許企業(yè)直接向患者銷(xiāo)售僅完成一期臨床試驗(yàn)的創(chuàng)新藥物、生物制品、醫(yī)療設(shè)備或其他治療手段，并明確允許收費(fèi)。這一做法突破了傳統(tǒng)“同情用藥”僅限于終末期患者、且多為免費(fèi)提供的限制，為企業(yè)在早期階段建立商業(yè)模式提供了法律基礎(chǔ)，在行業(yè)及企業(yè)中都引起了不小的反響，未來(lái)是否會(huì)帶來(lái)一系列連鎖反應(yīng)將有待觀察。

而在中國(guó)，樂(lè)城先行區(qū)自2024年底以來(lái)持續(xù)加碼政策創(chuàng)新，推動(dòng)細(xì)胞與基因治療等生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化與收費(fèi)實(shí)踐，已完成II期臨床試驗(yàn)或國(guó)家備案IIT的項(xiàng)目，直接進(jìn)入轉(zhuǎn)化應(yīng)用目錄，并促進(jìn)收費(fèi)合法化。

2025年8月30日，海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)公布第三批細(xì)胞與基因治療項(xiàng)目的價(jià)格及落地醫(yī)院，包括抗EB病毒感染的細(xì)胞疫苗治療技術(shù)定價(jià)1.6萬(wàn)/次、治療肺纖維化的宮血間充質(zhì)干細(xì)胞14萬(wàn)元/療程、早發(fā)性卵巢功能不全的臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞8萬(wàn)元/次。

公開(kāi)資料顯示，截至目前，樂(lè)城先行區(qū)已累計(jì)批準(zhǔn)11項(xiàng)CGT項(xiàng)目，覆蓋腫瘤、呼吸、心血管、眼科、婦科等多個(gè)疾病領(lǐng)域。在2025年9月，樂(lè)城先行區(qū)“先行先試”制度活力進(jìn)一步釋放，13家國(guó)內(nèi)頭部生物醫(yī)藥企業(yè)紛紛將其研發(fā)中心、生產(chǎn)基地、區(qū)域總部等產(chǎn)業(yè)項(xiàng)目落戶(hù)樂(lè)城。

中美兩地不約而同地探索“未獲批創(chuàng)新產(chǎn)品提前使用+合法收費(fèi)”的路徑，標(biāo)志著從“同情用藥”向“政策驅(qū)動(dòng)+產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化”的新階段邁進(jìn)。

未上市細(xì)胞與基因治療項(xiàng)目可以進(jìn)入臨床付費(fèi)使用，中國(guó)博鰲樂(lè)城是怎么做到的？真實(shí)的路徑是怎樣的？與美國(guó)蒙大拿州的SB535法案允許直接銷(xiāo)售僅通過(guò)臨床一期試驗(yàn)的藥物、生物制品等的做法有哪些異同？?jī)烧叩恼呗窂?、監(jiān)管機(jī)制、適用人群、風(fēng)險(xiǎn)控制和商業(yè)模式有何異同？如何更好地讓患者獲益？

本文將從中國(guó)博鰲樂(lè)城相關(guān)政策、實(shí)際案例及相關(guān)調(diào)研走訪(fǎng)，以及對(duì)美國(guó)蒙大拿州SB535法案的梳理，同時(shí)也訪(fǎng)問(wèn)了行業(yè)內(nèi)多位資深人士，對(duì)中國(guó)及美國(guó)在探索“救命藥”提早讓患者獲益方面進(jìn)行探討，以期政府、行業(yè)、企業(yè)等多方共同關(guān)注，共同推動(dòng)以CGT為代表的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)，讓更多患者可以用得上，用得起！

一

美國(guó)蒙大拿州SB535法案

（一）出臺(tái)背景及內(nèi)容

原“嘗試權(quán)法案” 旨在為絕癥患者提供獲取實(shí)驗(yàn)性藥物的途徑。此次新法案則是由一群對(duì)延長(zhǎng)人類(lèi)壽命充滿(mǎn)熱忱的人士精心起草并積極游說(shuō)推動(dòng)的。該群體涵蓋了科學(xué)家、自由主義者以及意見(jiàn)領(lǐng)袖等，他們渴望蒙大拿州能成為開(kāi)放實(shí)驗(yàn)性藥物使用的 “試驗(yàn)田”，打破傳統(tǒng)醫(yī)療監(jiān)管的束縛，為人類(lèi)壽命的延長(zhǎng)探索新的可能。

這項(xiàng)法案于2025年4 月29日經(jīng)州議會(huì)通過(guò)，預(yù)計(jì)將由州長(zhǎng)簽署生效。一旦州長(zhǎng)簽署，它將徹底顛覆該州的藥物上市規(guī)則，使蒙大拿州成為全美在藥物審批領(lǐng)域最 “開(kāi)放” 的地區(qū)，允許使用未完成全面測(cè)試藥物。

美國(guó)包括蒙大拿州在內(nèi)40個(gè)州都曾推出相關(guān)法案支持患者使用未經(jīng)FDA獲批的醫(yī)療產(chǎn)品。2015年3月，蒙大拿州就首次通過(guò)了“試用權(quán)法”（Right to Try），允許絕癥患者使用未經(jīng) FDA 最終批準(zhǔn)的藥物和治療。2023年蒙大拿州和德克薩斯州擴(kuò)大“試用權(quán)”法的法律范圍，絕癥以外的患者同樣可以使用未上市藥品，這兩個(gè)地區(qū)的患者就已經(jīng)有機(jī)會(huì)服用只經(jīng)過(guò)I期臨床試驗(yàn)的藥物。

SB535新法案是對(duì)2015年“試用權(quán)法”的重大擴(kuò)展，將實(shí)驗(yàn)性藥物的獲取對(duì)象從絕癥患者擴(kuò)展至所有患者，并首次為實(shí)驗(yàn)性治療診所建立了監(jiān)管框架（如年審許可、醫(yī)生執(zhí)業(yè)保護(hù)等）。

• 允許在蒙大拿州使用通過(guò)臨床I期試驗(yàn)的藥物或療法。

• 醫(yī)生可以申請(qǐng)開(kāi)設(shè)實(shí)驗(yàn)性治療中心的許可證，并向患者推薦和銷(xiāo)售未經(jīng)FDA批準(zhǔn)的療法。

• 銷(xiāo)售的任何藥物需要在蒙大拿本州生產(chǎn)。

• 醫(yī)生申請(qǐng)實(shí)驗(yàn)性治療中心的許可證需要符合多項(xiàng)要求。

• 治療過(guò)程中提供保險(xiǎn)的要求。

• 在使用未經(jīng)FDA批準(zhǔn)藥物時(shí)對(duì)醫(yī)生的保護(hù)，以及醫(yī)生可以獲得訴訟豁免的情況。

• 強(qiáng)調(diào)不可以阻止患者獲得相關(guān)治療。

• 對(duì)知情同意做嚴(yán)格要求，在患者服用實(shí)驗(yàn)藥物之前，需要簽署書(shū)面同意書(shū)，其中包括被批準(zhǔn)的替代藥物清單和對(duì)最壞潛在結(jié)果的描述等。

• 明確要求患者獲得當(dāng)前主治醫(yī)生的推薦。

• 為換取向患者提供實(shí)驗(yàn)性治療的特權(quán)，實(shí)驗(yàn)性治療中心必須將其年凈利潤(rùn)的 2% 用于改善蒙大拿州居民獲得實(shí)驗(yàn)性治療的機(jī)會(huì)。

（二）業(yè)界反映及評(píng)價(jià)

對(duì)于蒙大拿SB535法案各界評(píng)價(jià)不同，中國(guó)支持者與反對(duì)者都有各自的觀點(diǎn)及擔(dān)憂(yōu)。

爭(zhēng)議焦點(diǎn)

以下為相關(guān)人士的評(píng)價(jià)：

幫助制定蒙大拿SB535法案的托德·懷特：

可能想提供這些藥物的診所“沒(méi)有許可、沒(méi)有處理、沒(méi)有注冊(cè)”，需要另一項(xiàng)法案為服務(wù)提供商提供監(jiān)管清晰度。SB535法案的簽署主要解決“診所如何在蒙大拿州開(kāi)店”的問(wèn)題。

新澤西州塞頓霍爾生物倫理學(xué)家和法律學(xué)者卡爾·科爾曼：

聯(lián)邦法律要求任何將在州際貿(mào)易中分銷(xiāo)的藥物都必須獲得FDA的批準(zhǔn)。而SB535法案簽署后屬于蒙大拿特有的法律，因此必須保證使用通過(guò)臨床一期試驗(yàn)的藥物或生物制品的整個(gè)貿(mào)易鏈條都發(fā)生在蒙大拿州內(nèi)。

某生物醫(yī)藥投資銀行中國(guó)區(qū)負(fù)責(zé)人兼董事總經(jīng)理表示：

美國(guó)州和州之間原本沒(méi)有任何限制，該法案是蒙大拿州特有，導(dǎo)致不允許出現(xiàn)跨州貿(mào)易，必須保證所有貿(mào)易環(huán)節(jié)都在蒙大拿州以?xún)?nèi)發(fā)生。問(wèn)題就在于此，州和州之間沒(méi)有邊界，居民隨便開(kāi)車(chē)就可以往來(lái)，不像博鰲樂(lè)城坐落在海南島上，所以從監(jiān)管的角度來(lái)看很難實(shí)際落地，如果真要落地，未來(lái)可能會(huì)產(chǎn)生官司告到最高法，最終大概率會(huì)被叫停。

中國(guó)知名罕見(jiàn)病組織七色堇罕見(jiàn)病負(fù)責(zé)人吳坤：

這一法案背景其實(shí)是美國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)感到在當(dāng)前FDA政策之下環(huán)境不太利于鼓勵(lì)創(chuàng)新才推出的，對(duì)從業(yè)人員來(lái)講，這類(lèi)法案只有上升到國(guó)家層面才能夠真正落地。對(duì)企業(yè)而言，只要保證把所有環(huán)節(jié)都放在蒙大拿，那么藥品就可以做完一期直接“上市”，不需要經(jīng)過(guò)FDA獲批，患者只用飛到蒙大拿即可使用。部分藥企可能會(huì)促使上下游公司以及CDMO公司都遷過(guò)去，就在蒙大拿成立分公司，用這種方式來(lái)規(guī)避州際貿(mào)易的約束，尤其是在收費(fèi)利益的驅(qū)動(dòng)下，是有可能發(fā)生的。

（三）對(duì)基因與細(xì)胞治療（CGT）影響

對(duì)基因與細(xì)胞治療（CGT）領(lǐng)域而言，該法案會(huì)帶來(lái)變革性影響。長(zhǎng)期以來(lái)，創(chuàng)新藥研發(fā)屬于“九死一生”，GCT療法研發(fā)也是面臨著諸多困境，如研發(fā)成本高昂，從基礎(chǔ)研究到臨床試驗(yàn)，再到最終獲批上市，需要耗費(fèi)巨額資金；另外監(jiān)管審批流程非常嚴(yán)格，使得很多療法一直處在審批過(guò)程中。據(jù)相關(guān)數(shù)據(jù)顯示，GCT藥物從研發(fā)到上市，平均需要 10 - 15 年時(shí)間，成本高達(dá)數(shù)十億美元。

蒙大拿州新法案或?qū)ι鲜鰡?wèn)題帶來(lái)新的轉(zhuǎn)機(jī)，包括縮短研發(fā)周期，因?yàn)閭鹘y(tǒng) GCT藥物從一期試驗(yàn)到 FDA 獲批平均需 8-12 年，而蒙大拿州允許一期試驗(yàn)后直接上市，大幅壓縮了等待時(shí)間。例如，正處于二期試驗(yàn)的糖尿病眼病基因療法，若因資金中斷，可直接在該州商業(yè)化。

另一方面，也可以降低資金門(mén)檻。中小企業(yè)無(wú)需承擔(dān)昂貴的三期試驗(yàn)成本，可通過(guò)早期商業(yè)化回籠資金。據(jù)統(tǒng)計(jì)，美國(guó) GCT企業(yè)平均研發(fā)投入超 5 億美元，約 60% 企業(yè)因資金鏈斷裂無(wú)法進(jìn)入后期試驗(yàn)。

二

中國(guó)博鰲樂(lè)城先行先試政策

（一）出臺(tái)背景及相關(guān)政策

海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)是中國(guó)首個(gè)醫(yī)療特區(qū)，于2013年2月28日經(jīng)中國(guó)國(guó)務(wù)院批準(zhǔn)設(shè)立，并被賦予九條優(yōu)惠政策；依照《海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局設(shè)立和運(yùn)行規(guī)定》（海南省人民政府令第283號(hào)）于2019年8月設(shè)立。

先行區(qū)位于海南省瓊海市嘉積鎮(zhèn)城區(qū)和博鰲亞洲論壇核心區(qū)之間的萬(wàn)泉河兩岸，距離博鰲機(jī)場(chǎng)約7.3公里，距離博鰲動(dòng)車(chē)站約3.7公里。用地建筑規(guī)模約297萬(wàn)平方米，其中，醫(yī)療功能建設(shè)面積約186萬(wàn)平方米，研發(fā)功能建設(shè)面積約65萬(wàn)平方米，特色康養(yǎng)功能建設(shè)面積約34萬(wàn)平方米，休閑療養(yǎng)功能建筑面積約12萬(wàn)平方米。

海南博鰲樂(lè)城先行區(qū)得益于海南自貿(mào)港的整體扶持政策。近年來(lái)，海南自貿(mào)港建設(shè)顯著加快，零關(guān)稅、低稅制、簡(jiǎn)稅制以及五大自由便利等政策相繼落地。目前，樂(lè)城先行區(qū)相關(guān)藥械企業(yè)以及醫(yī)療機(jī)構(gòu)均按照個(gè)人所得稅和企業(yè)所得稅15%征收，企業(yè)稅收減免幅度較高，醫(yī)療機(jī)構(gòu)部分自用的醫(yī)療器械產(chǎn)品已實(shí)施零關(guān)稅政策。

樂(lè)城先行區(qū)總體發(fā)展定位為國(guó)際醫(yī)療旅游目的地、尖端醫(yī)學(xué)研發(fā)和轉(zhuǎn)化基地、國(guó)家級(jí)新醫(yī)療機(jī)構(gòu)集聚地，在政策、監(jiān)管舉措等方面不斷創(chuàng)新，已取得多方面落地成果。

（二）基因與細(xì)胞治療“先行先試”

2024年12月，《海南自由貿(mào)易港博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)促進(jìn)規(guī)定》（下稱(chēng)《規(guī)定》）發(fā)布，成為國(guó)內(nèi)首部明確支持生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)轉(zhuǎn)化的地方性法規(guī)，允許GCT等領(lǐng)域完成II期臨床試驗(yàn)或國(guó)家備案的IIT項(xiàng)目直接進(jìn)入轉(zhuǎn)化應(yīng)用目錄，并促進(jìn)收費(fèi)合法化。為細(xì)胞與基因治療技術(shù)的規(guī)范化、產(chǎn)業(yè)化發(fā)展奠定法律基石。

《規(guī)定》指出，生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)需通過(guò)臨床研究驗(yàn)證安全性和有效性，并符合倫理原則后，方可進(jìn)行轉(zhuǎn)化應(yīng)用。這一條款設(shè)立了高準(zhǔn)入門(mén)檻，申請(qǐng)主體需具備三級(jí)甲等醫(yī)院能力，并建立完善的質(zhì)量管理與風(fēng)險(xiǎn)控制體系，以確保技術(shù)的可靠性和患者的安全。

在收費(fèi)問(wèn)題上，《規(guī)定》要求醫(yī)療機(jī)構(gòu)在獲準(zhǔn)轉(zhuǎn)化應(yīng)用后，需向主管部門(mén)申請(qǐng)價(jià)格備案，并向社會(huì)公示，實(shí)現(xiàn)了收費(fèi)合法化和透明化。這一機(jī)制有效解決了長(zhǎng)期困擾行業(yè)的“灰色收費(fèi)”問(wèn)題，保障了患者的權(quán)益，為行業(yè)的健康發(fā)展奠定了基礎(chǔ)。

2025年2月9日，海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局正式公布首批生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用實(shí)施目錄（第一批），涵蓋干細(xì)胞治療、基因治療等14項(xiàng)前沿技術(shù)項(xiàng)目。

2025年3月10日，海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局與醫(yī)療藥品監(jiān)督管理局聯(lián)合發(fā)布《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用實(shí)施目錄（第二批），本批目錄涵蓋了17項(xiàng)細(xì)胞與基因治療技術(shù)，覆蓋了肝功能損傷、糖尿病腫瘤等多種適應(yīng)癥。

2025年4月25日海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)公布了第二批細(xì)胞與基因治療技術(shù)項(xiàng)目清單，新增惡性腫瘤、遺傳性致盲等五大疾病領(lǐng)域治療方案，并首次明確全球領(lǐng)先的標(biāo)準(zhǔn)化定價(jià)體系，標(biāo)志著我國(guó)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)正式邁入“危重癥救治+遺傳病根治”雙軌并行時(shí)代，為千億級(jí)市場(chǎng)注入強(qiáng)勁動(dòng)能。

第一批細(xì)胞與基因治療技術(shù)項(xiàng)目（2025年2月9日公布）

第二批細(xì)胞與基因治療技術(shù)項(xiàng)目

三

蒙大拿州與博鰲樂(lè)城對(duì)比異同

相比較而言，美國(guó)蒙大拿州SB535法案與中國(guó)博鰲樂(lè)城先行先試有著諸多可比性，如兩者都是為未上市產(chǎn)品提供一個(gè)“綠色通道”，更早地惠及患者，兩者背后也都有打造醫(yī)療旅游中心的意圖；但也有不少差異，如樂(lè)城先行區(qū)作為中國(guó)唯一的“醫(yī)療特區(qū)”，在細(xì)胞與基因治療（CGT）領(lǐng)域已構(gòu)建了全球領(lǐng)先的真實(shí)世界研究（RWS）政策體系，通過(guò)“政策破冰→數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)→國(guó)際協(xié)同”三位一體的創(chuàng)新機(jī)制，為CGT領(lǐng)域提供了全球領(lǐng)先的真實(shí)世界研究范式。

相比之下，蒙大拿的政策呈現(xiàn)為點(diǎn)狀，在真實(shí)世界研究等系列配套政策方面布局尚不夠全面。以下的詳細(xì)比較方面：

1、政策出臺(tái)背景不同

蒙大拿州是修改聯(lián)邦法律，樂(lè)城是國(guó)務(wù)院發(fā)文支持。

2、樂(lè)城先行區(qū)的落地確定性更高

博鰲樂(lè)城先行先試政策由海南衛(wèi)健委、海南藥監(jiān)局以及樂(lè)城管理局等多部門(mén)共同推動(dòng)；蒙大拿該法案雖然由經(jīng)州議會(huì)通過(guò)并被州長(zhǎng)簽署成為法律，但背后真正推手并非只有州議會(huì)，還有長(zhǎng)壽倡議聯(lián)盟（A4LI），個(gè)人和民間組織的色彩比較強(qiáng)。

3、蒙大拿的產(chǎn)品覆蓋范圍更大，樂(lè)城的產(chǎn)品覆蓋更具規(guī)劃、安全性更高。

4、樂(lè)城的商業(yè)化與支付體系更健全，蒙大拿州SB535法案對(duì)支付方面的規(guī)定較為籠統(tǒng)。

5、蒙大拿同樣希望打造國(guó)際醫(yī)療旅游中心。

6、樂(lè)城替患者把關(guān)，安全性較高，蒙大拿傾向把大部分選擇交給患者。

7、樂(lè)城先行區(qū)政策形成產(chǎn)業(yè)化生態(tài)閉環(huán)。

蒙大拿激進(jìn)突破 vs 樂(lè)城系統(tǒng)創(chuàng)新

兩者背后均有國(guó)家級(jí)政策支持

商業(yè)化與支付體系對(duì)比

安全性保障對(duì)比

產(chǎn)業(yè)化生態(tài)閉環(huán)

結(jié)論

患者獲益的核心在于平衡創(chuàng)新性與安全性

1.模式本質(zhì)差異：激進(jìn)突破 vs 穩(wěn)健創(chuàng)新

蒙大拿代表“自由探索”范式：

優(yōu)勢(shì)：為無(wú)藥可治的罕見(jiàn)病、衰老相關(guān)疾病提供“最后一搏”的機(jī)會(huì)，尤其吸引高收入群體；

風(fēng)險(xiǎn)：I期數(shù)據(jù)不足以支撐大規(guī)模安全性驗(yàn)證，可能加速患者死亡或引發(fā)群體性醫(yī)療事故。

樂(lè)城體現(xiàn)“監(jiān)管護(hù)航”路徑：

優(yōu)勢(shì)：II期數(shù)據(jù)兜底+三甲醫(yī)院執(zhí)行，將風(fēng)險(xiǎn)控制在可接受范圍；

局限：適應(yīng)癥集中于危重癥及明確遺傳?。ㄈ缫暰W(wǎng)膜病變、慢阻肺），對(duì)超前沿技術(shù)（如抗衰老）覆蓋不足。

2. 可持續(xù)性挑戰(zhàn)：產(chǎn)業(yè)生態(tài)決定成敗

3. 患者獲益的終極命題

蒙大拿的核心矛盾：

“允許所有患者使用I期藥物”看似普惠，實(shí)則可能演變?yōu)?“富人醫(yī)療試驗(yàn)場(chǎng)” —— 經(jīng)濟(jì)弱勢(shì)群體既無(wú)法承擔(dān)治療費(fèi)，又需承擔(dān)政策失敗風(fēng)險(xiǎn)。

樂(lè)城的未竟之業(yè)：

需盡快建立 全國(guó)性支付聯(lián)動(dòng)機(jī)制（如醫(yī)保談判、專(zhuān)項(xiàng)基金），讓48萬(wàn)/眼的基因治療不再只是“海南特權(quán)”。

4. 未來(lái)展望：互補(bǔ)而非對(duì)立

短期：蒙大拿可借鑒樂(lè)城的 “地理隔離監(jiān)管”經(jīng)驗(yàn)（如設(shè)立飛地醫(yī)療特區(qū)），破解跨州貿(mào)易困局；

長(zhǎng)期：兩國(guó)政策共同指向 “動(dòng)態(tài)風(fēng)險(xiǎn)分級(jí)”體系——

讓“提早救命”不等于“盲目試藥”，而是基于科學(xué)分級(jí)的精準(zhǔn)開(kāi)放。

當(dāng)醫(yī)療創(chuàng)新進(jìn)入“無(wú)人區(qū)”，蒙大拿的勇氣與樂(lè)城的縝密同樣珍貴?；颊哒嬲枰?，不是“最激進(jìn)”或“最安全”的單一選項(xiàng)，而是匹配其風(fēng)險(xiǎn)承受力、經(jīng)濟(jì)能力及疾病階段的多元選擇權(quán)。

這要求政策制定者既要有打破常規(guī)的魄力，更需建立防止系統(tǒng)崩塌的“安全繩”。

作者：朱萍、武瑛港

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*封面來(lái)源：神筆PRO

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