肖瑞平教授是國際知名的基礎(chǔ)與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)專家，在基礎(chǔ)研究與新藥創(chuàng)制領(lǐng)域取得了突破性成果。

在今年第四屆“光華論壇”上，她回顧了自己在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)領(lǐng)域探索和實踐的努力與經(jīng)驗。

以下內(nèi)容根據(jù)其主題報告等整理。她啟發(fā)我們，如何讓科學(xué)走出論文，真正為生命護航。

光華講者、北京大學(xué)未來技術(shù)學(xué)院院長、《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》副主編肖瑞平教授，致力于將“基礎(chǔ)科學(xué)發(fā)現(xiàn)”轉(zhuǎn)化為“切實可行的創(chuàng)新藥物”。

由其牽頭研發(fā)的首創(chuàng)藥物(first-in-class)HMI-115，作為靶向泌乳素受體的單抗藥物，已在嚴重影響女性生活質(zhì)量的子宮內(nèi)膜異位癥治療中取得關(guān)鍵突破——III期臨床試驗已正式啟動，標志著該疾病治療格局或?qū)⒂瓉碇卮筠D(zhuǎn)變。

該藥物的潛力遠不止于此。在女性健康相關(guān)領(lǐng)域，基于其在婦科疾病、偏頭痛及女性脫發(fā)等關(guān)鍵適應(yīng)癥上的系統(tǒng)推進，HMI-115有望重塑女性健康領(lǐng)域的治療圖景。

此外，肖教授團隊持續(xù)拓展研發(fā)邊界：針對糖尿病足的一類新藥FN-sRAGE即將進入I期臨床；另有兩款first-in-class藥物將于2026年提交臨床試驗申請。

這些系統(tǒng)性的進展，完整展現(xiàn)了肖瑞平教授團隊從“機制探索”到“藥物落地”的強大全鏈條轉(zhuǎn)化能力——讓科學(xué)走出論文，真正為生命護航。

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被忽視的“不死的癌癥”——子宮內(nèi)膜異位

子宮內(nèi)膜異位癥(也被稱為“內(nèi)異癥”)是一種以內(nèi)膜細胞種植在子宮內(nèi)膜以外位置為特征的一種育齡婦女常見婦科疾病，通常表現(xiàn)為慢性炎癥反應(yīng)，常見癥狀包括下腹及盆腔痛、痛經(jīng)、性交痛及不孕。

在中央電視臺《開講啦》節(jié)目中，肖瑞平教授曾向觀眾介紹，“有一種病特別痛苦，叫子宮內(nèi)膜異位癥，是第一大婦科病，臨床表現(xiàn)為痛經(jīng)，原因是子宮內(nèi)膜會亂跑，跑到不正常的地方，到哪就引起哪的炎癥，就像腫瘤一樣，但它是良性的，所以說是一種‘不死的癌癥’。”(視頻1)

視頻1. 對話撒貝寧，【光華講者】肖瑞平教授，在CCTV《開講啦》

據(jù)報道，全球約10%的生育年齡婦女(~1.9億婦女)患有內(nèi)異癥，20%~50%的不孕癥婦女合并內(nèi)異癥，71%~87%的慢性盆腔疼痛婦女患有內(nèi)異癥。內(nèi)異癥是痛經(jīng)、不孕癥和慢性盆腔痛主要原因之一，導(dǎo)致生活質(zhì)量下降，影響患者性生活、心理及社會行為。

癥狀嚴重的患者要靠雌激素、孕激素把卵巢功能抑制住，但副作用非常嚴重，會引起骨質(zhì)疏松、焦慮、失眠、長痤瘡和抑郁。對生殖也有很大的影響，有的病人因為太痛苦而選擇摘除子宮。

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創(chuàng)新藥物的研制

從實驗室到家庭的初心

肖瑞平教授關(guān)注子宮內(nèi)膜異位癥已有10多年。2014年，她在北京大學(xué)分子醫(yī)學(xué)研究所(現(xiàn)已納入北京大學(xué)未來技術(shù)學(xué)院)與著名藥企拜耳合作，研發(fā)HMI-115(靶向泌乳素受體的單克隆抗體)。

圖1. 熱搜截圖

在《開講啦》節(jié)目中，肖瑞平教授介紹其研發(fā)藥物HMI-115時，曾向觀眾透露，她的女兒因子宮內(nèi)膜異位癥備受痛經(jīng)折磨，有時吃幾片止痛片都沒用。為此，肖教授開始關(guān)注并研究這個方面的課題。相關(guān)話題也曾沖上熱搜榜單第一。

從概念到臨床

十年磨一劍，2024年10月，HMI-115已被國家藥品監(jiān)督管理局藥品評審中心(CDE)納入突破性治療藥物品種名單(BTD)，擬定用于治療子宮內(nèi)膜異位癥相關(guān)的中重度疼痛。

2025年10月，由肖瑞平教授及其團隊主導(dǎo)了一項國際多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照Ⅱ期臨床試驗，旨在評估HMI-115對于子宮內(nèi)膜異位癥相關(guān)的中重度疼痛患者的安全性與療效，治療期為12周，該臨床試驗?zāi)壳耙褕A滿完成。

數(shù)據(jù)表明，在研靶向催乳素受體的單克隆抗體新藥HMI-115在內(nèi)異癥疼痛改善方面取得統(tǒng)計學(xué)顯著療效：受試者痛經(jīng)評分平均下降42%，非經(jīng)期慢性盆腔痛評分平均下降52%。大多數(shù)受試者月經(jīng)周期保持正常，受試者未出現(xiàn)典型圍絕經(jīng)期癥狀，骨密度與性激素水平無顯著變化。

相較之其他治療方案該藥物的特點，肖瑞平教授曾回復(fù)說：“其他治療方案主要是激素治療，包括口服避孕藥，孕酮類藥等，這些藥物都抑制排卵，致使患者在治療期間無法受孕；另外，這些藥物都會抑制雌激素，引發(fā)更年期副作用，包括抑郁、骨質(zhì)流失、潮熱出汗，患者無法長期使用這些藥；而HMI-115繞過了雌激素、孕激素，不會抑制排卵與經(jīng)期，不會引發(fā)更年期副作用。”

在2024年在北京青年報的采訪中，肖瑞平教授曾回復(fù)：“藥物預(yù)計最早2027年、2028年上市。我們希望能夠在2027年、2028年得到全球批準，這是一個非常大的愿景?！?/p>

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她的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)之旅

在2025年1月11日第四屆【光華論壇】上，肖瑞平教授曾回顧自己在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)領(lǐng)域探索和實踐的精彩旅程，并以《轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)賦能新藥研發(fā)》為題分享了其將基礎(chǔ)研究成果向臨床實踐轉(zhuǎn)化的寶貴經(jīng)驗，以及其在推動轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究方面的努力。

圖2. 2025第四屆【光華論壇】報告現(xiàn)場

因為堅持“轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)”的理念，肖瑞平教授促成了和其瑞的誕生。“文章寫得再好，不能回歸到疾病治療，就還是沒能解決問題，不會讓患者受益。所以，國內(nèi)需要有一個中間的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)橋梁?！彼f，“和其瑞不僅專注于成果轉(zhuǎn)化，更致力開發(fā)全球first-in-Class藥物?！?/p>

圖3. 和其瑞搭建的一站式轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)平臺

• 針對全球1.9億子宮內(nèi)膜異位癥患者，肖瑞平教授開發(fā)出首款靶向泌乳素受體的一類新藥，完成國際多中心Ⅱ期臨床試驗已啟動Ⅲ期臨床研究，并入選突破性治療品種，實現(xiàn)了我國該領(lǐng)域“從0到1”的原創(chuàng)突破。

• 面對心衰治療難題，她提出β2AR激動劑與β受體阻斷劑聯(lián)合用藥策略，并已完成Ⅰ期臨床試驗。此外，肖瑞平教授運用蛋白質(zhì)工程技術(shù)改造功能蛋白、設(shè)計環(huán)肽藥物，開發(fā)用于心梗及腫瘤惡液質(zhì)的新藥。

肖瑞平教授長期致力于融合“產(chǎn)、學(xué)、研、教”，推動中國轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)體系建設(shè)。她牽頭創(chuàng)立北京大學(xué)分子醫(yī)學(xué)研究所、未來技術(shù)學(xué)院及靈長類疾病模型教育部工程中心，為從基礎(chǔ)機制研究到藥物開發(fā)提供了堅實的體系支撐。作為《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》副主編，她通過創(chuàng)辦中文版、開展系統(tǒng)的臨床研究培訓(xùn)，顯著提升中國臨床研究的國際影響力。肖瑞平教授既領(lǐng)航科學(xué)創(chuàng)新，又勇?lián)鐣?zé)任，助力中國醫(yī)學(xué)邁向世界前沿。

本次對肖瑞平教授科研突破的聚焦，正可溯源至她在第四屆【光華論壇】上所作的《轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)賦能新藥研發(fā)》主題報告，其工作充分詮釋了基礎(chǔ)研究與臨床醫(yī)學(xué)的深度融合。她的卓越實踐，高度契合【光華論壇】所倡導(dǎo)的“跨界融合、共促轉(zhuǎn)化”理念。作為復(fù)旦大學(xué)在生命健康領(lǐng)域的重要交流平臺，光華生命健康校友會長期關(guān)注并支持該領(lǐng)域的前沿探索與創(chuàng)新實踐。肖教授的成就，正是這一宗旨下的生動范例，也為廣大科研同仁在創(chuàng)新轉(zhuǎn)化的道路上樹立了標桿。

肖瑞平

北京大學(xué)講席教授
北京大學(xué)未來技術(shù)學(xué)院院長

國家高層次人才計劃入選者、國家杰出青年科學(xué)基金獲得者、長江學(xué)者特聘教授。曾任北京大學(xué)分子醫(yī)學(xué)研究所創(chuàng)所所長。2000年至今為美國心臟學(xué)會中大西洋地區(qū)指導(dǎo)委員會委員，2002年-2021年擔(dān)任國際心臟學(xué)會(ISHR)理事，2004年入選美國臨床醫(yī)學(xué)研究會(ASCI)會士。自2014年擔(dān)任國際權(quán)威醫(yī)學(xué)學(xué)術(shù)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》副主編。

長期專注于心血管與代謝疾病的分子機制研究和新藥研發(fā)，圍繞G蛋白偶聯(lián)受體(GPCR)、酶蛋白、激素受體三類最為重要的藥物靶點，開展了系統(tǒng)深入的研究。迄今發(fā)表論文170余篇，總引用超過15000次，獲授權(quán)發(fā)明專利11項，其中國際專利3項；發(fā)起并主持兩項Ⅰ期臨床試驗，兩項全球多中心Ⅱ期臨床試驗。

來源：復(fù)旦大學(xué)校友會光華生命健康分會

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