（人民日?qǐng)?bào)健康客戶端記者 侯佳欣）“血友病是一種罕見(jiàn)的遺傳性出血性疾病，臨床中以出血為主要表現(xiàn)，其中關(guān)節(jié)出血最為常見(jiàn)?！?1月8日，南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院血液科主任醫(yī)師孫競(jìng)做客中國(guó)健康知識(shí)傳播激勵(lì)計(jì)劃和人民日?qǐng)?bào)健康客戶端共同舉辦的“進(jìn)博觀察”節(jié)目時(shí)表示，近年來(lái)，隨著技術(shù)的不斷發(fā)展，各類創(chuàng)新成果正逐步破解血友病患者診斷難、治療繁、藥物可及性低等痛點(diǎn)，為這一群體帶來(lái)新的健康希望。

血友病作為遺傳性出血性罕見(jiàn)病，患者需終身面對(duì)凝血功能障礙的挑戰(zhàn)。孫競(jìng)介紹，此前，患者治療存在三個(gè)困難：診斷難、依從性差、藥品不可及?！斑^(guò)去，患者靜脈注射一年下來(lái)差不多要180次，對(duì)生活影響極大，而且很多基層醫(yī)院不備這類藥，患者用藥很不方便。”

欣喜的是，在第八屆中國(guó)國(guó)際進(jìn)口博覽會(huì)上展示的創(chuàng)新成果，為解決這些痛點(diǎn)提供了有效方案?！?025年即將在中國(guó)上市的長(zhǎng)效凝血因子，將注射頻率從隔天一次降至每周1~2次，大幅減少患者治療負(fù)擔(dān)；非因子類藥物則實(shí)現(xiàn)了皮下注射的重大突破?！睂O競(jìng)介紹。

除了藥品可及性，血友病治療上也有很多變化。多年來(lái)，血友病中心正在逐步建設(shè)，遍布全國(guó)多個(gè)省區(qū)市?！斑@些中心除了保障藥品供應(yīng)，還要教會(huì)患者用藥，通過(guò)康復(fù)評(píng)估、遠(yuǎn)程會(huì)診等方式，讓基層患者也享受到優(yōu)質(zhì)診療服務(wù)?！比珖?guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)辦公室副主任李林康表示，搭建分級(jí)診療網(wǎng)絡(luò)就是為了打通血友病診療的“最后一公里”。

“我連續(xù)幾年參加進(jìn)博會(huì)，每次都能看到企業(yè)帶來(lái)的新成果，北京天竺綜合保稅區(qū)這兩年通過(guò)臨床急需通道引入的20多個(gè)藥品，多是通過(guò)進(jìn)博會(huì)平臺(tái)宣傳推廣后落地的。”李林康說(shuō)，進(jìn)博會(huì)不僅加速了創(chuàng)新藥品的審評(píng)審批，更推動(dòng)了醫(yī)保準(zhǔn)入談判，讓高價(jià)罕見(jiàn)病藥物逐步走進(jìn)尋?；颊呒彝ァ?/p>

談及未來(lái)發(fā)展，李林康強(qiáng)調(diào)，“政府部門的政策支持、醫(yī)療機(jī)構(gòu)的診療提升、患者組織的參與和企業(yè)的社會(huì)責(zé)任，共同構(gòu)成了罕見(jiàn)病診療進(jìn)步的合力。我們希望通過(guò)立法完善保障體系，讓所有罕見(jiàn)病患者都能及時(shí)用上必需藥物?！睂O競(jìng)則提醒患者，“醫(yī)療創(chuàng)新的速度越來(lái)越快，大家要主動(dòng)關(guān)注新的治療方案，積極擁抱這份健康希望?！?/p>

隨著越來(lái)越多創(chuàng)新成果落地和醫(yī)保政策的完善，罕見(jiàn)病全人群患者的健康權(quán)益將得到更充分的保障。正如李林康所說(shuō)：“健康路上一個(gè)都不能少，這是我們的希望，也是全社會(huì)的共同追求?！?/p>