6個月，62%的患者腫瘤完全消失！一種被“灌”入膀胱的新藥，可能正讓無數(shù)高危膀胱癌患者免于摘除膀胱的厄運！

這項研究的重大意義在于，它為那些對標準卡介苗（BCG）治療無效的高風險膀胱癌患者（這是一個治療“老大難”群體）提供了一種全新的、可能是“同類最佳”的膀胱保留療法。2025年11月11日，臨床階段的enGene控股公司公布了其正在進行的LEGEND 2期臨床試驗的驚人初步數(shù)據(jù)，由首席醫(yī)療官Hussein Sweiti博士領(lǐng)導(dǎo)的團隊，正試圖用一種非病毒基因藥物改寫游戲規(guī)則。

為什么這款藥如此重要？因為它的對手是“高風險非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）”，尤其是那些連“標準答案”——卡介苗（BCG）都治不好的患者。BCG是一種減毒活疫苗，幾十年來一直是治療NMIBC的“王牌”，但仍有高達50%-70%的患者在標準治療后復(fù)發(fā)。對他們來說，前方的路往往只剩一個令人恐懼的選擇：膀胱全切術(shù)（Cystectomy）。

保留膀胱，還是保命？這道殘忍的選擇題，現(xiàn)在可能有了第三個答案。

這款代號EG-70的藥物（學名Detalimogene Voraplasmid）到底是什么？

它是一種“非病毒基因療法”。簡單說，它不是利用病毒作為載體，而是用一種特殊的DDX平臺技術(shù)，把“基因指令”（DNA）通過尿管，像“灌注”生理鹽水一樣，輕松地“灌”進膀胱。

它不直接殺傷癌細胞。這個藥更像是直接往膀胱里派了個“基因特工”，這份“基因指令”會潛入膀胱內(nèi)壁細胞，教它們“自曝其短”（表達特定的免疫蛋白），并瘋狂“搖人”——喚醒患者自己的免疫系統(tǒng)，在局部對癌細胞發(fā)起一場精準而猛烈的“巷戰(zhàn)”。

但故事并非一帆風順。你敢信？就在2024年第四季度之前，這項研究的數(shù)據(jù)其實……不那么理想。新聞稿坦承，舊方案患者的12個月完全緩解率“明顯低于”美國FDA已批準的其他藥物，項目幾乎走到了懸崖邊。

但轉(zhuǎn)折點來了！enGene團隊沒有放棄，他們修改了臨床方案（使其更貼近美國泌尿外科學會的指南和臨床標準）。

奇跡發(fā)生了。

在新方案下，評估了62名患者。數(shù)據(jù)顯示：

• 3個月完全緩解率（CR）: 56%
• 6個月完全緩解率（CR）: 62%！（在37名可評估患者中）

更重要的是，有4名患者是在第一次沒反應(yīng)、接受“再誘導(dǎo)”治療后，成功實現(xiàn)了腫瘤完全消失！這意味著該療法還有“反悔”和“補救”的機會。

如果說療效是“王炸”，那它的安全性簡直就是“四個二”。

在所有125名接受治療的患者中：

• 只有1.6%的人因為副作用需要暫停治療
• 只有0.8%的人因為副作用徹底停藥
• 沒有任何4級或5級（危及生命）的嚴重不良事件。

最常見的副作用僅僅是疲勞、排尿困難、膀胱痙攣等（這在膀胱灌注治療中很常見）。用醫(yī)生的話說，這簡直是“既要療效，又要歲月靜好”，對患者的生活質(zhì)量極其友好。

目前，enGene已經(jīng)和FDA達成了新的“通關(guān)密碼”（將“任意時間CR率”作為主要終點），并計劃在2026年下半年提交上市申請。如果2027年獲批，它可能真的會成為BCG無效患者的首選療法，一個真正意義上的“膀胱保衛(wèi)者”。

參考文獻：

Detalimogene demonstrates improved complete response rate of 62% at 6 months. News release. enGene. November 11, 2025. Accessed November 11, 2025. https://engene.com/detalimogene-demonstrates-improved-complete-response-rate-of-62-at-6-months/

Taylor J, Joshi S, Satkunasivam R, et al. Preliminary results from LEGEND: A phase 2 study of detalimogene voraplasmid (EG-70), a novel, non-viral intravesical gene therapy for patients with BCG-unresponsive non-muscle invasive bladder cancer (NMIBC) with carcinoma in situ (CIS). J Clin Oncol. 2025;43(suppl 5):802. doi:10.1200/JCO.2025.43.5_suppl.802

LEGEND study: EG-70 in NMIBC patients who are BCG-unresponsive and high-risk NMIBC patients who have been incompletely treated with BCG or are BCG-na?ve (LEGEND STUDY). ClinicalTrials.gov. Updated September 4, 2025. Accessed November 11, 2025. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04752722