2025年11月13日，國(guó)內(nèi)多名酪氨酸血癥Ⅰ型患兒發(fā)現(xiàn)用于長(zhǎng)期控制疾病的特效藥尼替西農(nóng)出現(xiàn)斷供，首批公開(kāi)被確認(rèn)面臨藥物短缺的是至少8名需要長(zhǎng)期使用該藥的兒童，患兒分布在山東、上海、甘肅、新疆、貴州、湖北和廣東等地，最小的患兒年齡在3至4個(gè)月之間。

家屬向媒體反映，原先通過(guò)在國(guó)內(nèi)負(fù)責(zé)代理和分銷的企業(yè)獲得藥品的渠道突然告知庫(kù)存緊張，每位患者目前僅能拿到有限數(shù)量的藥瓶，后續(xù)沒(méi)有穩(wěn)定補(bǔ)貨計(jì)劃，部分家庭因此被迫尋找替代治療方案或考慮更大的醫(yī)療決策。家屬提供的信息顯示，部分已長(zhǎng)期靠藥物控制病情的兒童在藥物供應(yīng)受限后被臨床告知必須評(píng)估是否需要轉(zhuǎn)為肝移植等其他治療途徑。

關(guān)于斷供原因，國(guó)內(nèi)報(bào)道與代理企業(yè)通報(bào)指出，境外仿制藥生產(chǎn)方因市場(chǎng)銷售額未達(dá)預(yù)期，同時(shí)其所用關(guān)鍵原材料未通過(guò)美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局的認(rèn)證，導(dǎo)致生產(chǎn)暫?；蛲Ｖ?，對(duì)中國(guó)市場(chǎng)的供貨隨之中斷；這一情況最終讓國(guó)內(nèi)庫(kù)存快速耗盡，而國(guó)內(nèi)至今尚無(wú)本土仿制藥上市可以立即填補(bǔ)空缺。

需要說(shuō)明的是，尼替西農(nóng)在國(guó)內(nèi)并非完全陌生的品種：該藥早在國(guó)家罕見(jiàn)病目錄與鼓勵(lì)仿制藥目錄中被列為臨床急需藥品，2018年和2019年的相關(guān)文件中都有對(duì)該治療方案和藥物重要性的記錄，同時(shí)也有國(guó)內(nèi)廠家和代理在不同時(shí)間推進(jìn)引進(jìn)與分銷工作。盡管政策層面有鼓勵(lì)仿制和優(yōu)先審評(píng)的安排，但從登記到本土批量生產(chǎn)與市場(chǎng)供應(yīng)之間仍存在多道監(jiān)管、生產(chǎn)與商業(yè)化環(huán)節(jié)。

臨床與患者組織提供的數(shù)據(jù)表明，確診后盡早使用尼替西農(nóng)能迅速改善肝腎功能并顯著降低肝細(xì)胞癌的風(fēng)險(xiǎn)，長(zhǎng)期依賴該藥維持代謝平衡是很多患者的日常治療方式，藥物短缺因此直接影響到兒童的日常用藥計(jì)劃和隨訪安排。部分地區(qū)醫(yī)院與患者家屬正在統(tǒng)計(jì)確切需求量并嘗試通過(guò)跨省調(diào)劑或求助于國(guó)際采購(gòu)等方式緩解短期供應(yīng)斷層。

與會(huì)的相關(guān)醫(yī)藥監(jiān)管與行業(yè)方在媒體采訪中表示，補(bǔ)充供應(yīng)需要時(shí)間，涉及進(jìn)口通關(guān)、原材料證書(shū)和生產(chǎn)恢復(fù)等多重程序，短期內(nèi)能否完全補(bǔ)足仍需等待生產(chǎn)方與監(jiān)管部門(mén)的后續(xù)協(xié)調(diào)；與此同時(shí)，患者群體的分布廣且需求量小，給商業(yè)化持續(xù)供給帶來(lái)挑戰(zhàn)，這一現(xiàn)實(shí)正被多方記錄并推動(dòng)進(jìn)一步溝通。