非典型溶血尿毒綜合征（aHUS）是一種罕見卻危及生命的血栓性微血管?。═MA）[1]，其特點是起病急、進展快，若未能及時干預(yù)，可能導(dǎo)致腎功能衰竭甚至死亡。值得注意的是，遺傳背景、環(huán)境因素及疾病觸發(fā)特點的差異，往往會影響aHUS的臨床表型與治療反應(yīng)。這一客觀情況，也讓中國aHUS患者的診療長期面臨著一個困境：國際上相關(guān)臨床研究和指南所依據(jù)的試驗數(shù)據(jù)，幾乎完全源自歐美人群，并未納入中國患者。這意味著，中國醫(yī)生在制定診療決策時，始終缺乏來自本土人群的循證支持，猶如在“未知水域中航行”。

而在今年美國腎臟病學(xué)會年會（ASN 2025）上，這一困境迎來了突破性轉(zhuǎn)機。由北京大學(xué)第一醫(yī)院趙明輝教授作為主要研究者開展的“AURORA”——中國aHUS大規(guī)模前瞻性真實世界研究的初步結(jié)果正式亮相，打破了中國aHUS領(lǐng)域缺乏本土大規(guī)模真實世界數(shù)據(jù)的局面，為臨床診療提供了源自中國人群的循證依據(jù)?；诖耍t(yī)學(xué)界特邀趙明輝教授圍繞該研究展開分享，以期讓更多人認(rèn)識和了解中國aHUS現(xiàn)狀，并為臨床醫(yī)生在診療上提供決策參考。

意義重大：填補中國aHUS證據(jù)空白，助力患者精準(zhǔn)診療

趙明輝教授介紹道，在“AURORA”研究啟動前，我國缺乏大規(guī)模前瞻性的系統(tǒng)性研究數(shù)據(jù)，僅有部分病例報道，且國際aHUS隊列中不包含中國人群，因此臨床診療多參考西方人群的循證證據(jù)，這與我國的臨床實際需求存在差距。然而，不同人種在遺傳背景、環(huán)境因素和醫(yī)療實踐上存在差異?！霸谶@種情況下，我們開展這項研究的目的，就是希望通過多中心協(xié)作的模式，收集中國aHUS人群的臨床特征、一線診療現(xiàn)狀、治療反應(yīng)、長期預(yù)后、安全性等數(shù)據(jù)，為揭示我國人群特有的發(fā)病規(guī)律和制定符合中國患者特點的診療方案提供強有力的循證依據(jù)?！?/p>

“aHUS作為一種罕見病，臨床診療一直面臨諸多挑戰(zhàn)。作為這項研究的主要研究者，我認(rèn)為開展該研究且未來長期跟進，對中國aHUS診療意義重大，主要體現(xiàn)在3個方面。”趙明輝教授認(rèn)為，一是這項研究填補了中國aHUS領(lǐng)域真實世界研究的證據(jù)空白，結(jié)束了依賴西方數(shù)據(jù)的診療現(xiàn)狀；二是在研究后期，我們將通過亞組分析優(yōu)化aHUS的治療，如按照感染、風(fēng)濕免疫性疾病、惡性高血壓等觸發(fā)因素啟動治療時機，根據(jù)TMA臨床表現(xiàn)到啟動補體抑制劑治療小于或大于7天的治療時機，以及基因突變、個人史、腎外表現(xiàn)等復(fù)發(fā)高危因素，對患者人群進行分層分析，評估不同療法在各類人群中的有效性與安全性，為優(yōu)化中國aHUS患者治療路徑提供直接證據(jù)；三是本研究建立的前瞻性隊列將使我們能夠持續(xù)追蹤患者腎功能變化、疾病復(fù)發(fā)等情況，這將能夠幫助探索或回答患者長遠獲益的問題。

“總而言之，我認(rèn)為‘AURORA’的開展，是推動提升中國aHUS診療水平的重要研究。它的成果將直接服務(wù)于臨床醫(yī)生與患者，為更早的診斷、更精準(zhǔn)的治療和更優(yōu)化的長期管理提供中國的決策依據(jù)。”

聚焦差異：中國aHUS患者特征與西方人群不同

從此次在ASN大會上公布的“AURORA”初步數(shù)據(jù)來看，中國aHUS患者的基線特征已呈現(xiàn)出與西方人群不同的“中國特征”。

就此，趙明輝教授展開說道：“我們可以具體來看本研究的一些數(shù)據(jù)，我們在2024年1月15日到2025年1月15日的整整一年時間里，入組了163名aHUS患者，其中130名占79.8%的患者接受了依庫珠單抗治療，平均啟動治療的時間只有16.6天[2]，這表示中國專家對于aHUS的疾病認(rèn)知已經(jīng)較為成熟，已經(jīng)可以在疾病早期就識別患者并盡早啟動補體抑制劑靶向治療，干預(yù)aHUS進展。同時，我們也可以在入組的患者中看到，有119名（73%）的患者合并了觸發(fā)因素，排在前3名的觸發(fā)因素分別是感染、自身免疫性疾病和惡性高血壓，這與國際上最常見的觸發(fā)因素分布：惡性腫瘤、妊娠、感染有非常明顯的不同?！彼硎?，這些差異的主要原因，可能與中國人群的風(fēng)濕免疫性疾病發(fā)病率顯著高于西方人群有關(guān)。

另外，中國人群的補體基因異常比例和既往的國際報道較為一致，且在接受腎活檢的65名患者中有39名確診為TMA，分別只有44.6%和63.6%的患者存在遺傳或獲得性/血清補體異常，這也提示我們病理和血清補體檢測對于aHUS來說缺乏特異性和敏感性，臨床不需要等待這些結(jié)果來作為確診aHUS的依據(jù)[2]。

著眼長遠：“AURORA”未來將重點追蹤長期預(yù)后指標(biāo)

“AURORA”研究顯示，近80%的中國aHUS患者使用了補體抑制劑治療，且治療啟動的中位時間僅為7天。對此，趙明輝教授強調(diào)，“7天這個數(shù)據(jù)，在治療aHUS上已經(jīng)非?？焖伲軌蚩焖僦委焌HUS的原因其實并不單一，而是多個因素共同作用的結(jié)果”。

他具體介紹了3點原因：1.在今年，我們發(fā)布了中國《非典型溶血尿毒綜合征多學(xué)科診療實踐專家共識》，為臨床治療提供了決策依據(jù)，讓aHUS診療更加規(guī)范。而且，該共識不僅介紹了合并不同觸發(fā)因素的aHUS患者有哪些臨床特點以及如何識別，提供了針對疑似aHUS患者如何去開展多學(xué)科診療（MDT）的流程，還明確推薦依庫珠單抗作為aHUS患者的一線治療選擇，強調(diào)了盡早識別患者并早期治療有助于控制病情，減少腎功能損傷。2.我們可以在共識的引導(dǎo)下開展MDT：比如通過開展院內(nèi)或區(qū)域的MDT，更大程度的提高了臨床醫(yī)生對aHUS的認(rèn)知水平，且院內(nèi)MDT可涵蓋腎內(nèi)科、血液科、風(fēng)濕免疫科、感染科等多個科室，既加強了多學(xué)科專家對aHUS的認(rèn)識，又避免了單一科室診療的局限性；對于區(qū)域來說，基層醫(yī)院的醫(yī)生可以通過線上遠程會診平臺，獲得及時指導(dǎo)，加速診斷與治療方案的確定。3. 關(guān)注中國aHUS患者的臨床結(jié)果轉(zhuǎn)化：我們通過開展中國大型aHUS的真實世界研究，持續(xù)積累中國人群的診療數(shù)據(jù)并反哺臨床，這也讓制定的共識和MDT開展有了更貼合中國患者的證據(jù)支撐。

“隨著研究的持續(xù)深入，未來我們將重點關(guān)注患者的遠期預(yù)后?！壁w明輝教授詳細說到，比如腎功能的改善，包括肌酐和估算腎小球濾過率（eGFR）的長期動態(tài)變化、腎功能恢復(fù)到正常水平的患者情況、基線透析的患者擺脫透析的情況、無終末期腎病生存率等；患者的aHUS復(fù)發(fā)率，尤其停藥期間的情況。此外，我們還將匯總不同觸發(fā)因素、復(fù)發(fā)高風(fēng)險因素等亞組的情況，來為中國aHUS患者的規(guī)范診療、改善患者預(yù)后提供更多的證據(jù)，同時也為國際aHUS患者的診療貢獻一份“中國力量”。

總結(jié)

“AURORA”研究的開展與初步成果的公布，將為中國aHUS患者帶來切實的臨床獲益。展望未來，隨著研究數(shù)據(jù)的持續(xù)豐富與長期隨訪的深入推進，中國aHUS診療將逐步探索出更具針對性、更貼合本土需求的“中國方案”。這既為國內(nèi)患者點亮精準(zhǔn)治療的新希望，也為全球aHUS患者診療的多元化發(fā)展、跨人種循證證據(jù)的完善，注入強勁的“中國動力”。

專家簡介

北京大學(xué)教授、主任醫(yī)師

• 北京大學(xué)腎臟病研究所所長

• 中華預(yù)防醫(yī)學(xué)會腎臟病專委會主任委員；中華醫(yī)學(xué)會腎臟病學(xué)分會副主任委員

• 主要研究領(lǐng)域為腎臟病免疫炎癥發(fā)病機制。國家杰出青年科學(xué)基金獲得者。主持國家自然科學(xué)基金重大項目。發(fā)表SCI論文逾500篇，H指數(shù)76。

• 兩次獲國家科技進步獎。獲法國國家醫(yī)學(xué)科學(xué)院賽維雅獎、吳階平-保羅·楊森醫(yī)學(xué)藥學(xué)獎、中國青年科技獎。北京大學(xué)醫(yī)學(xué)部“桃李獎”。

參考文獻：

[1]非典型溶血尿毒綜合征多學(xué)科共識協(xié)作組. 非典型溶血尿毒綜合征多學(xué)科診療實踐專家共識（2025版）[J].中華內(nèi)科雜志, 2025, 64(5): 396-411. DOI:10.3760/cma.j.cn112138-20250219-00095

[2]譚穎，劉曉榮，李娜，等。中國非典型溶血尿毒綜合征患者的基線特征及治療模式：一項前瞻性觀察性研究的初步結(jié)果. 2025 年美國腎臟病學(xué)會腎臟周，2025-11-08.

疫苗聲明：所有使用依庫珠單抗的患者必須接種四價腦膜炎疫苗（ACYW135），在有條件的情況下接種B型疫苗。

本文受訪專家：趙明輝教授

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