▎藥明康德內(nèi)容團隊編輯

根據(jù)中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)，在今年4月，有約60款1類新藥首次在中國獲批臨床。按照新注冊分類，“1類新藥”是指尚未在全球任何國家和地區(qū)獲批上市的藥物，它們也往往代表了藥物研發(fā)領(lǐng)域的前沿方向。本文中就讓我們來看看這些1類新藥都有哪些？又有望惠及哪些患者？

圖片來源：123RF

從疾病領(lǐng)域來看，在4月首次在中國獲批臨床的1類新藥中，抗腫瘤藥物有30多款，占比超過60%。腫瘤之外，這些藥物的適應(yīng)癥還涵蓋了神經(jīng)系統(tǒng)疾病、自身免疫性疾病、呼吸系統(tǒng)疾病、消化系統(tǒng)疾病等疾病領(lǐng)域。

▲ 4月首次在中國獲批臨床的1類新藥疾病領(lǐng)域分布

從藥物類型來看，4月首次在中國獲批臨床的1類新藥包括細胞和基因療法（CGT）、抗體偶聯(lián)藥物（ADC）、單抗、雙抗、小分子靶向療法、放射性療法等不同的類型。其中， CGT產(chǎn)品較多， 有10款， 包括腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL）療法、干細胞藥物、γδ T細胞藥物、CAR-T細胞藥物、TCR-T細胞藥物、CAR-raNK細胞療法、AAV基因療法、堿基編輯藥物等等。

▲4月首次在中國獲批臨床的1類新藥分子類型分布

以下將分享在4月獲批臨床的CGT療法的基本信息，供讀者參閱。欲了解更多藥物的信息，請掃描下方二維碼，即可獲得“2024年4月首次在中國獲得臨床試驗?zāi)驹S可的1類新藥”完整PDF文件。

正序生物：CS-101注射液

作用機制：堿基編輯藥物

適應(yīng)癥：重型β-地中海貧血

根據(jù)正序生物新聞稿，為該公司自主研發(fā)的針對β-地中海貧血癥的堿基編輯藥物。該產(chǎn)品通過對患者自體造血干細胞中的HBG1/2啟動子區(qū)域進行精準(zhǔn)堿基編輯，模擬健康人群中天然存在的有益堿基突變，重新激活γ-珠蛋白的表達，重建血紅蛋白的攜氧功能，使患者自身血紅蛋白濃度達到健康人水平，實現(xiàn)單次給藥即可徹底“治愈”β-地中海貧血癥的目的。

英百瑞生物：IBR822細胞注射液

作用機制：靶向TROP2抗原的CAR-raNK細胞療法

適應(yīng)癥：晚期實體腫瘤

根據(jù)英百瑞生物新聞稿，IBR822是該公司自主研發(fā)的非病毒、非基因修飾，能特定靶向TROP2抗原并具有殺傷腫瘤細胞能力的NK細胞（CAR-raNK）產(chǎn)品。該產(chǎn)品通過由靶向腫瘤抗原的特異性抗體TROP2通過連接子與NK細胞進行化學(xué)共價偶聯(lián)，具有較高的安全性和殺傷腫瘤細胞能力。

天澤云泰：VGN-R09b

作用機制：基因療法

適應(yīng)癥：原發(fā)性帕金森病；芳香族L-氨基酸脫羧酶缺乏癥

根據(jù)天澤云泰新聞稿介紹，是一款采用AAV遞送雙基因策略的基因療法，使用重組AAV作為基因治療載體，以遞送有功能的芳香族L-氨基酸脫羧酶（AADC）為基礎(chǔ)，旨在恢復(fù)多巴胺的生成，從而發(fā)揮相應(yīng)的潛在的治療作用。該產(chǎn)品通過局部紋狀體注射的方式，使藥物能夠直接作用于發(fā)病部位，減少全身給藥劑量，從而減少相應(yīng)的免疫反應(yīng)等不良反應(yīng)。從理論上說，基因治療只需要注射一次就能起到相應(yīng)的長期療效。

科士華生物：KSH01注射液

作用機制：靶向MAGE-A4抗原的TCR-T細胞藥物

適應(yīng)癥：食管癌、胃癌、尿路上皮癌等晚期實體瘤

根據(jù)科士華生物新聞稿介紹，KSH01為一款針對消化道和泌尿系大癌種的TCR-T細胞新藥，靶向MAGE-A4抗原。該產(chǎn)品的核心序列是從患者體內(nèi)快速篩選出的具有強效抗腫瘤活性的天然來源TCR序列，MAGE-A4則是一種在多種實體腫瘤中普遍存在的抗原。

西比曼生物/阿斯利康：C-CAR031

作用機制：自體抗GPC3 CAR-T療法

適應(yīng)癥：GPC3+晚期/復(fù)發(fā)性肝細胞癌

根據(jù)西比曼生物新聞稿，C-CAR031是基于西比曼生物和阿斯利康（AstraZeneca）的聯(lián)合開發(fā)協(xié)議在中國共同開發(fā)的產(chǎn)品，為一種針對肝細胞癌的自體抗GPC3的CAR-T療法。GPC3在多種惡性實體腫瘤中特異性高表達（如肝細胞癌、鱗狀非小細胞肺癌、食管鱗狀細胞癌等），但在健康成人中幾乎不表達，因此是理想的、有潛力針對多種惡性實體腫瘤的理想靶點。

波睿達生物：BRD-03

作用機制：靶向CD99的自體CAR-T細胞療法

適應(yīng)癥：≥18 周歲的復(fù)發(fā)/難治性CD99+骨或軟組織肉瘤

根據(jù)波睿達生物新聞稿介紹，是一款抗CD99 CAR-T細胞產(chǎn)品，其表面特異性受體特異性靶向CD99陽性腫瘤細胞，無MHC限制地與腫瘤細胞表面的CD99抗原識別、結(jié)合后，經(jīng)信號轉(zhuǎn)導(dǎo)途徑激活T細胞，釋放顆粒酶、穿孔素及多種細胞因子，引發(fā)CD99陽性腫瘤細胞凋亡，表現(xiàn)出對CD99陽性腫瘤細胞的特異性識別和直接殺傷活性，從而達到治療CD99陽性腫瘤的目的。

暨德康民生物：γδ T細胞注射液

作用機制：異體γδ T細胞藥物

適應(yīng)癥：原發(fā)性肝細胞癌

根據(jù)暨德康民生物新聞稿，γδ T細胞注射液為一款創(chuàng)新免疫細胞藥物。γδ T細胞為T細胞的一種，已陸續(xù)被發(fā)現(xiàn)在腫瘤、感染以及自身免疫疾病的發(fā)展過程中發(fā)揮著重要作用。

康弘藥業(yè)：KH658眼用注射液

作用機制：新一代眼科基因治療產(chǎn)品

適應(yīng)癥：新生血管性（濕性）年齡相關(guān)性黃斑變性

根據(jù)康弘藥業(yè)新聞稿，KH658眼用注射液是新一代眼科基因治療產(chǎn)品，基于細胞特異性受體設(shè)計的新型腺相關(guān)病毒作為遞送載體，具有給藥方式簡便、安全、轉(zhuǎn)導(dǎo)細胞效率高的特點。該產(chǎn)品通過在人體內(nèi)持續(xù)表達抗VEGF蛋白，從而抑制新生血管病變的生長，減緩疾病的進展，有望以單次給藥實現(xiàn)患者長期獲益。

北科生物：人臍帶間充質(zhì)干細胞注射液

作用機制：人臍帶間充質(zhì)干細胞注射液

適應(yīng)癥：中重度系統(tǒng)性紅斑狼瘡

根據(jù)北科生物新聞稿介紹，間充質(zhì)干細胞（MSC）是源自于早期發(fā)育中胚層的成體干細胞，具有高度增殖、自我更新能力，多向分化潛能，受損組織修復(fù)功能和免疫抑制能力。研究表明，MSC可以通過調(diào)節(jié)免疫細胞來抑制系統(tǒng)性紅斑狼瘡活性和分化為多個細胞，修復(fù)SLE引起的多系統(tǒng)和多器官損害。

君賽生物：GC203

作用機制：非病毒載體基因修飾TIL療法

適應(yīng)癥：晚期實體瘤

根據(jù)君賽生物新聞稿介紹，GC203是一款非病毒載體基因修飾TIL療法，通過非病毒載體介導(dǎo)的基因工程技術(shù)，使天然TIL細胞穩(wěn)定表達膜結(jié)合型、可自發(fā)聚集的細胞因子IL-7。在治療過程中，所有患者無需接受大劑量化療清淋、無需IL-2聯(lián)用，且在普通病房即可完成治療。

除了上述藥物，4月還有包括抗體偶聯(lián)藥物（ADC）、單抗、雙抗、小分子靶向療法、放射性療法等在內(nèi)的其它類型藥物首次在中國獲批臨床 ， 限于篇幅，本文不再一一介紹。希望這些新藥后續(xù)臨床研究順利進行，早日造福患者！

掃描下方二維碼，您將可以獲取“2024年4月首次在中國獲得臨床試驗?zāi)驹S可的1類新藥”完整PDF文件。

參考資料：

[1]中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng). From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

[2] 各公司官網(wǎng)及新聞稿

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