本文來自微信公眾號：和觀醫(yī)療，作者：和光觀察，原文標題：《創(chuàng)新藥洞察（一）：CAR-T 企業(yè)的支付突圍與價值解析》《創(chuàng)新藥洞察（二）：9 家 CAR-T 企業(yè)技術路線 PK，誰能率先把成本砍半？》，題圖來自：AI生成

當醫(yī)藥研發(fā)進入“第四代革命”，細胞治療（尤其是 CAR-T 療法）正以顛覆性力量重塑癌癥治療格局——它不再是實驗室里的概念，而是實實在在讓復發(fā) / 難治的腫瘤患者實現(xiàn)長期緩解的“活藥物”。

與此同時，港股生物創(chuàng)新藥板塊持續(xù)成為國內(nèi)外資本關注的焦點，2024 年以來，細胞治療領域的 BD 交易金額突破 50 億美元，一批中國創(chuàng)新藥企通過自主研發(fā)與國際合作，正從“追隨者”向“領跑者”躍遷。

分析初衷：站在細胞治療時代拐點，解碼創(chuàng)新藥投資邏輯

國內(nèi)創(chuàng)新藥的發(fā)展已駛?cè)肟燔嚨溃簭陌悬c創(chuàng)新到技術突破，從臨床數(shù)據(jù)驚艷到商業(yè)化落地，一系列 BD 項目（如授權合作、聯(lián)合開發(fā)）凸顯了創(chuàng)新藥企即將開啟的“價值創(chuàng)造時代”。但機遇背后，風險與挑戰(zhàn)并存：誰能在這場細胞治療浪潮中占領潮頭？ 答案不僅取決于技術領先性，更依賴對臨床數(shù)據(jù)、技術迭代、成本控制、市場準入與政策環(huán)境的綜合判斷。

正基于此，筆者在前著的《首年商保創(chuàng)新藥目錄：CAR-T談判的核心關注點解析》之后，繼續(xù)深度分析——聚焦中國 CAR-T 研發(fā)的 9 家企業(yè)，拆解技術、成本、市場準入與支付、出海的底層邏輯，為關注港股生物藥及醫(yī)藥創(chuàng)新 BD 的投資者提供參考。

CAR-T市場現(xiàn)狀：高成本與支付困境的“量價博弈”，破局機會在哪？

當前 CAR-T 市場正面臨關鍵矛盾：療效顯著但價格高昂，患者需求迫切但支付能力有限，這也是未來能否實現(xiàn)規(guī)?；占暗暮诵钠凭贮c。

從價格端看，已上市的 CAR-T 產(chǎn)品單療程費用普遍在百萬元，如合源生物（納基奧侖賽）的99.9 萬元、藥明巨諾（瑞基奧侖賽的129 萬元），遠超普通患者的支付能力。從需求端看，以復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤為例，中國年新發(fā)病例約 2.5 萬人[1，4，14]，非霍奇金淋巴瘤年新發(fā)病例約 6 萬[2，7，8]，這些患者對 CAR-T 療法有強烈需求，但高昂價格讓多數(shù)人望而卻步。

付體系成為關鍵變量：短期內(nèi)，商業(yè)健康保險是主要支撐，但目前僅有42%（78款[15]）的惠民保保障方案中明確將 CAR-T 納入報銷，且非既往癥患者賠付比例均值為71%[15]，既往癥患者賠付均值則僅為32%[15]，保障水平有限；

中長期看，只有當價格降至 30 萬元以下，基本醫(yī)保才可能納入，實現(xiàn)“以價換量”。因此，企業(yè)能否通過技術迭代降低成本、通過適應癥擴展擴大患者規(guī)模，直接決定了在“量價博弈”中的勝負。

CAR-T價格的核心：技術迭代如何破解成本密碼？

CAR-T 價格昂貴的本質(zhì)是“個性化+高技術壁壘”的生產(chǎn)模式。但技術迭代正在打開成本下降空間，核心影響因素包括：

1. 載體技術：從“病毒依賴”到“非病毒突破”

傳統(tǒng) CAR-T 依賴慢病毒 / 逆轉(zhuǎn)錄病毒載體，生產(chǎn)周期長（2—4 周）、成本高（占總成本 30%—50%）[16]。非病毒載體（如 mRNA-LNP、電穿孔）無需病毒培養(yǎng)，可將載體成本降低 30%—50%[17][18]，目前科濟制藥、藥明巨諾等企業(yè)已布局相關技術。

2. 自體vs異體：從“一人一藥”到“批量生產(chǎn)”

自體 CAR-T 需為每位患者單獨制備，無法規(guī)?；?；異體 CAR-T（通用型）可從健康供體提取 T 細胞批量改造，單患者成本可降至自體的 1/3—1/2[19，20]。科濟制藥的 THANK-uCAR?、合源生物的 HY035 等通用型平臺已進入臨床前 / 早期臨床，是中長期降本關鍵。

3. 生產(chǎn)工藝：從“人工操作”到“自動化提速”

傳統(tǒng)生產(chǎn)依賴人工操作，耗時 14 天以上；自動化封閉系統(tǒng)（如科濟制藥 CARcelerate? 平臺）可將制備時間縮短至 30 小時，減少人力與試劑消耗，直接降低成本 40% 以上[21，22，23]。

系列文章分析框架：從技術到投資的全維度拆解

為系統(tǒng)性解析 CAR-T 投資機會，系列文章將從多個核心維度層層深入，最終對 9 家企業(yè)的投資潛力進行總結。

1. 技術迭代與成本控制

追蹤 9 家企業(yè)的核心技術路線（自體 / 異體、病毒 / 非病毒載體等），評估中長期成本下降趨勢與潛力。

2. 研發(fā)管線布局與市場潛力

結合流行病學數(shù)據(jù)，測算各研發(fā)管線，在研產(chǎn)品的適應癥（如血液腫瘤、實體癌等）的潛在患者規(guī)模，判斷各家企業(yè)CAR-T產(chǎn)品中長期的市場潛力規(guī)模。

3. 藥物經(jīng)濟學與市場準入

在國內(nèi)創(chuàng)新藥醫(yī)保談判與商業(yè)健康險補充的背景下，誰家CAR-T產(chǎn)品更有機會取得市場準入的優(yōu)勢？即基于制備成本控制能力，及研發(fā)管線的市場潛力分析，預判二者疊加形成的“成本-患者量” 雙優(yōu)勢企業(yè)，誰更可能在商保談判中更有優(yōu)勢取得“量價協(xié)議”，甚至進入基本醫(yī)保談判的可能。

4. 出海機會與國際化能力

從海外臨床同步性、技術自主性、國際合作等角度，評估產(chǎn)品在歐美 / 新興市場的拓展?jié)摿Α?/p>

5. 商業(yè)化能力與投資關系

關注已上市產(chǎn)品銷售額、產(chǎn)能、渠道布局，以及投資關系對研發(fā)的支撐能力，規(guī)避商業(yè)化風險。

9家核心企業(yè)的選取邏輯

系列分析聚焦的9 家 CAR-T 企業(yè)，均來自 NMPA/CDE 的臨床研究與上市申請數(shù)據(jù)庫，是中國 CAR-T 研發(fā)的“第一梯隊”——包括已獲批上市6款CAR-T產(chǎn)品（如傳奇生物西達基奧侖賽、復星凱特阿基侖賽），5個進入關鍵臨床 / 上市申請階段（如科濟制藥澤沃基奧侖賽），以及這9家企業(yè)的在研的CAR-T 管線中產(chǎn)品。

9家CAR-T企業(yè)技術路線PK，誰能率先把成本砍半？

CAR-T 療法在癌癥治療領域的巨大潛力，但其百萬的價格與有限的保險支付形成了尖銳矛盾，嚴重阻礙了其廣泛普及。目前 CAR-T 的高成本源于其個性化定制的模式，為每位患者單獨制備細胞，使得成本難以分攤。未來，哪家企業(yè)能借助技術迭代，顯著降低成本，無疑將在市場準入的激烈競爭中搶占先機，贏得競爭優(yōu)勢，這也是投資者判斷企業(yè)投資價值潛力的關鍵所在。

1. 細胞來源：自體CAR-T vs異體（通用型）CAR-T

自體CAR-T：從患者自身外周血采集T細胞，經(jīng)基因修飾后回輸。這種“個體化定制”的方式安全性高，幾乎無免疫排斥風險，臨床驗證也較為成熟，已上市的阿基侖賽、瑞基奧侖賽等均屬此類。不過，其制備周期長達2—4周，成本極高，單劑成本常超百萬，且約10%—20%的患者因自身T細胞質(zhì)量問題無法制備合格產(chǎn)品。

異體（通用型）CAR-T：從健康捐贈者的T 細胞采集、批量修飾，可多次用于不同患者。它能實現(xiàn)批量生產(chǎn)，制備時間大幅縮短至 1—3 天[1]，成本有望降低50%—70%[2,3,4,5]。但面臨免疫排斥難題，需通過基因編輯敲除相關基因，技術難度高，長期安全性也有待驗證。

2. 基因轉(zhuǎn)導載體：病毒載體vs非病毒載體

病毒載體：利用改造后的無致病性病毒作為“運輸車”，將CAR基因?qū)隩細胞，常用慢病毒、逆轉(zhuǎn)錄病毒。其轉(zhuǎn)導效率高，可達70%—90%[7]，CAR蛋白表達持久。但生產(chǎn)復雜，成本高，單批次生產(chǎn)成本占CAR-T 總費用的30%—50%[6,8]，還存在 “插入突變”[9]風險。已上市的多數(shù)CAR-T 產(chǎn)品采用慢病毒載體。

非病毒載體：通過物理或化學方法，如mRNA、轉(zhuǎn)座子、電穿孔等將 CAR 基因?qū)隩 細胞。安全性高，無病毒整合風險，成本僅為病毒載體的 1/10—1/5[10]。然而，轉(zhuǎn)導效率較低，僅 30%—60%，且 CAR 蛋白表達短暫。

3. 細胞修飾方式：傳統(tǒng)CAR-T vs 基因編輯增強型CAR-T

傳統(tǒng) CAR-T：僅導入 CAR 基因，不改變 T 細胞其他基因，技術成熟、研發(fā)周期短。但 T 細胞易被腫瘤微環(huán)境抑制，還可能引發(fā)嚴重細胞因子風暴，發(fā)生率可達 30%—50%[11]。

基因編輯增強型 CAR-T：在導入 CAR 基因的同時，通過 CRISPR/Cas9 等工具敲除 “抑制 T 細胞功能的基因”，或插入 “增強功能的基因” （如細胞因子 IL-15）?？稍鰪娍鼓[瘤活性（客觀緩解率提升 20%—30%）、降低 CRS 發(fā)生率（從 30%—50% 降至 10%—15%）[12]。不過，技術復雜度高，CRISPR/Cas9 脫靶風險約為 0.1%—1%[13]，研發(fā)周期較傳統(tǒng)技術增加 30%—50%[14,15]。

4. 未來技術路線方向展望與成本影響總結

異體技術普及：中期（2025—2028 年），隨著異體 CAR-T 技術的臨床推進，單患者成本有望降低至 4 星；長期（2028 年后）結合非病毒載體等技術，成本可能進一步下降至 3 星[16]。

非病毒載體替代：采用 mRNA-LNP 或電穿孔等非病毒載體技術，可省去病毒培養(yǎng)環(huán)節(jié)，預計成本降低 30%—50%[17,18,19,20]。

9家企業(yè)CAR-T技術路線追蹤與成本評估

（按企業(yè)名稱排序，1—5 星，星數(shù)越多成本越高）

1. 科濟藥業(yè)

短期（2025 年，目前階段）

技術路線：自體 + 慢病毒載體（澤沃基奧侖賽獲批實體瘤適應癥，個性化制備）

成本評估：★★★★★（單劑成本超百萬，依賴個性化生產(chǎn)）[21]

中期（2025—2028 年）

技術路線：異體 + 病毒載體（THANK-uCAR? 通用型平臺進入 II 期臨床，基因編輯敲除 NKG2A）

成本評估：★★★★☆（批量生產(chǎn)降低單劑成本，預計較短期下降 30%—40%）[22]

長期（2028 年后）

技術路線：異體 + 非病毒載體（mRNA-LNP 遞送技術落地，實現(xiàn)規(guī)?；a(chǎn)）

成本評估：★★★☆☆（非病毒載體省去病毒培養(yǎng)環(huán)節(jié)，預計成本較中期再降 30%—50%）[7,20]

2. 合源生物

短期（2025 年，目前階段）

技術路線：自體 + 慢病毒載體（納基奧侖賽針對 B-ALL，生產(chǎn)成功率 100%）

成本評估：★★★★★（依賴慢病毒載體和個性化生產(chǎn)，成本維持高位）[23]

中期（2025—2028 年）

技術路線：異體 + 病毒載體（HY035 通用型平臺完成臨床前研究，消除 HLA 匹配問題）

成本評估：★★★★☆（批量生產(chǎn)模式初步落地，成本較短期下降 25%—35%）[24]

長期（2028 年后）

技術路線：異體 + 非病毒載體（電穿孔技術替代病毒載體，優(yōu)化生產(chǎn)流程）

成本評估：★★★☆☆（非病毒載體 + 自動化生產(chǎn)，預計成本較中期下降 40% 以上）[25,26,27]

3. 藥明巨諾

短期（2025 年，目前階段）

技術路線：自體 + 慢病毒載體（瑞基奧侖賽優(yōu)化懸浮培養(yǎng)技術，生產(chǎn)成本降低 40%）

成本評估：★★★★☆（工藝優(yōu)化使成本略低于同類自體產(chǎn)品）[28]

中期（2025—2028 年）

技術路線：自體 + 非病毒載體（引入 Juno 電穿孔技術，降低載體成本 30%）[29]

成本評估：★★★★☆（非病毒載體初步替代病毒，但自體模式仍限制降本空間）

長期（2028 年后）

技術路線：自體 + 非病毒載體（非病毒遞送技術成熟，自動化系統(tǒng)全面應用）

成本評估：★★★☆☆（非病毒載體 + 全自動化生產(chǎn)，單劑成本有望降至 30 萬元以下）[8,30,31]

4. 傳奇生物

短期（2025 年，目前階段）

技術路線：自體 + 慢病毒載體（西達基奧侖賽全球獲批，雙 BCMA 靶點設計）

成本評估：★★★★★（個性化生產(chǎn) + 慢病毒載體，成本維持行業(yè)平均水平）[32]

中期（2025—2028 年）

技術路線：自體→異體 + 病毒載體（與楊森合作開發(fā)異體平臺，探索雙靶點設計）

成本評估：★★★★☆（逐步過渡至異體模式，批量生產(chǎn)降低部分成本）[33]

長期（2028 年后）

技術路線：異體 + 非病毒載體（非病毒遞送技術與異體平臺結合，實現(xiàn)規(guī)?；?/p>

成本評估：★★★☆☆（異體批量生產(chǎn) + 非病毒載體，預計成本較中期下降 40%—50%）[34,35,36]

5. 馴鹿生物

短期（2025 年，目前階段）

技術路線：自體 + 慢病毒載體（伊基奧侖賽為雙靶點 BCMA/CD19 CAR-T，慢病毒轉(zhuǎn)染）

成本評估：★★★★★（雙靶點設計增加工藝復雜度，成本略高于單靶點產(chǎn)品）[37]

中期（2025—2028 年）

技術路線：雙特異性 + 病毒載體（擴展至實體瘤適應癥，優(yōu)化慢病毒轉(zhuǎn)染效率）

成本評估：★★★★★（仍依賴病毒載體和自體生產(chǎn)，成本下降有限）[38]

長期（2028 年后）

技術路線：雙特異性 + 非病毒載體（mRNA 遞送技術提升實體瘤穿透性，降低載體成本）

成本評估：★★★☆☆（非病毒載體替代病毒，預計成本較中期下降 40%—50%）[39,40,41]

6. 復星凱瑞

短期（2025 年，目前階段）

技術路線：自體 + 逆轉(zhuǎn)錄病毒載體（阿基侖賽引入 Kite 技術，依賴個性化生產(chǎn)）

成本評估：★★★★★（國內(nèi)首款上市 CAR-T，技術授權成本疊加個性化生產(chǎn)，成本高位）[42]

中期（2025—2028 年）

技術路線：雙特異性 + 病毒載體（CD19/CD22 雙靶點進入 II 期，引入 Kite 異體技術儲備）

成本評估：★★★★★（雙靶點工藝復雜，異體技術尚未落地，成本維持高位）[43]

長期（2028 年后）

技術路線：雙特異性 + 非病毒載體（非病毒遞送實現(xiàn)通用型生產(chǎn)）

成本評估：★★★☆☆（非病毒載體 + 通用型模式，預計成本較中期下降 50% 以上）[44,45,46]

7. 永泰生物

短期（2025 年，目前階段）

技術路線：自體 + 病毒載體（迪諾侖賽靶向 TGF-β 信號阻斷，公開技術細節(jié)有限）

成本評估：★★★★★（基于現(xiàn)有報道推測，依賴自體生產(chǎn)和病毒載體，成本高位）[47]

中期（2025—2028 年）

技術路線：自體 + 病毒載體（TGF-β 阻斷技術擴展至實體瘤，未披露異體或非病毒布局）

成本評估：★★★★★（暫時缺少詳細技術迭代信息，基于現(xiàn)有數(shù)據(jù)推測成本下降有限）[48]

長期（2028 年后）

技術路線：未明確披露（未公開通用型或非病毒載體研發(fā)計劃）

成本評估：★★★★★（基于現(xiàn)有報道推測，若技術路線無重大突破，成本難以下降）[49,50,51]

8. 恒潤達生

短期（2025 年，目前階段）

技術路線：自體 + 慢病毒載體（CD19/CD20 雙靶點 CAR-T，工藝優(yōu)化信息有限）

成本評估：★★★★★（基于現(xiàn)有數(shù)據(jù)推測，雙靶點 + 自體生產(chǎn)，成本維持高位）[52]

中期（2025—2028 年）

技術路線：自體 + 病毒載體（CD19/CD20 雙靶點推進至 II 期，未披露新技術布局）

成本評估：★★★★★（暫時缺少詳細降本技術信息，推測成本下降幅度低于 20%）[53]

長期（2028 年后）

技術路線：未明確披露（未公開通用型或非病毒載體研發(fā)動態(tài)）

成本評估：★★★★☆（基于現(xiàn)有報道推測，若工藝優(yōu)化落地，成本或小幅下降 10%—20%）[54,55,56]

9. 重慶精準生物

短期（2025 年，目前階段）

技術路線：自體 + 慢病毒載體（普基侖賽為 CD19/CD22 雙靶點，生產(chǎn)模式未公開）

成本評估：★★★★★（基于行業(yè)同類產(chǎn)品推測，自體 + 病毒載體成本高位）[57]

中期（2025—2028 年）

技術路線：自體 + 病毒載體（探索實體瘤適應癥，未披露技術迭代計劃）

成本評估：★★★★★（暫時缺少詳細研發(fā)動態(tài)，推測成本維持高位）[58]

長期（2028 年后）

技術路線：未明確披露（無公開信息顯示布局通用型或非病毒技術）

成本評估：★★★★★（基于現(xiàn)有數(shù)據(jù)推測，技術路線無突破則成本難以下降）[50,60]

10. 技術路線對企業(yè)CAR-T成本的影響總結

明確降本路徑的企業(yè)：科濟藥業(yè)、合源生物、藥明巨諾通過 “異體 + 非病毒” 雙路徑布局，短期依賴工藝優(yōu)化，中長期借助技術迭代實現(xiàn)成本大幅下降，長期成本有望降至 3 星及以下。

技術轉(zhuǎn)型中的企業(yè)：傳奇生物、馴鹿生物、復星凱特短期仍依賴自體 + 病毒載體，但長期規(guī)劃包含非病毒或異體技術，成本下降潛力取決于技術落地速度。

信息有限的企業(yè)：永泰生物、恒潤達生、重慶精準生物目前公開的技術迭代信息較少，短期至長期成本評估基于現(xiàn)有數(shù)據(jù)推測，未來若有技術突破可能改變成本趨勢，但存在較高不確定性。

參考資料及數(shù)據(jù)來源

說明：本文對 9 家 CAR-T 企業(yè)技術路線及成本的評估，均基于目前已公開的信息、行業(yè)研究及數(shù)據(jù)推測得出。由于 CAR-T 技術研發(fā)具有高風險性，企業(yè)的技術路線推進、成本控制效果等均可能受到臨床進展、技術突破難度、政策環(huán)境等多種因素影響，未來發(fā)展存在較大不確定性。因此，本文的評估結果僅供參考，不構成任何投資建議。投資者及相關人士需持續(xù)關注企業(yè)動態(tài)及行業(yè)變化，以便做出更準確的判斷。

本文來自微信公眾號：和觀醫(yī)療，作者：和光觀察，原文標題：《創(chuàng)新藥洞察（一）：CAR-T 企業(yè)的支付突圍與價值解析》《創(chuàng)新藥洞察（二）：9 家 CAR-T 企業(yè)技術路線 PK，誰能率先把成本砍半？》

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