1月2日，鉑生卓越的干細(xì)胞療法艾米邁托賽注射液獲批上市，成為國(guó)內(nèi)首款獲批上市的干細(xì)胞療法。不久前，北京大學(xué)人民醫(yī)院黃曉軍院士團(tuán)隊(duì)開出國(guó)內(nèi)首張干細(xì)胞藥品處方艾米邁托賽注射液。

這不僅標(biāo)志著我國(guó)首款干細(xì)胞藥物正式開啟商業(yè)化臨床應(yīng)用，更意味著中國(guó)細(xì)胞與基因治療（CGT）產(chǎn)業(yè)的突破性跨越。

根據(jù) clinicaltrials.gov 數(shù)據(jù)，截至目前，全球注冊(cè)的干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目已超萬(wàn)個(gè)，我國(guó)的相關(guān)項(xiàng)目也已超過(guò)千項(xiàng)。全球干細(xì)胞治療的市場(chǎng)預(yù)期進(jìn)一步印證了這一領(lǐng)域的爆發(fā)潛力。

根據(jù)調(diào)研機(jī)構(gòu) Precedence Research 的分析報(bào)告，2023年全球干細(xì)胞市場(chǎng)規(guī)模為150億美元，預(yù)計(jì)到 2034 年市場(chǎng)規(guī)模將增長(zhǎng)至約 488.3 億美元

作為“萬(wàn)能細(xì)胞”，干細(xì)胞技術(shù)在21世紀(jì)以來(lái)的生物醫(yī)藥領(lǐng)域都屬于超熱門的賽道之一，正處于從基礎(chǔ)研究向臨床轉(zhuǎn)化的關(guān)鍵期，需跨越技術(shù)、政策、商業(yè)化多重壁壘，真正實(shí)現(xiàn)“從0到1”的突破。

01

MSCs科學(xué)共識(shí)與監(jiān)管統(tǒng)一的困境

干細(xì)胞按分化潛能可以分為全能干細(xì)胞、多能干細(xì)胞以及單多能干細(xì)胞。在臨床上較常使用的干細(xì)胞種類主要有間充質(zhì)干細(xì)胞、造血干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞、皮膚干細(xì)胞、胰島干細(xì)胞、脂肪干細(xì)胞等。

其中，MSCs具有自我復(fù)制、低免疫原性、高活性、趨炎性以及不成瘤等五大特性,是干細(xì)胞療法中最熱門的研究領(lǐng)域之一。截至2025年5月，clinicaltrials.gov登記的MSCs臨床試驗(yàn)接近600個(gè)。前文提及的艾米邁托賽注射液，就是我國(guó)首款MSC藥品。

可以說(shuō)在干細(xì)胞產(chǎn)品中，MSCs一直占據(jù)主導(dǎo)地位。隨著研究的不斷深入，MSC療法的應(yīng)用范圍已經(jīng)從骨和軟骨的修復(fù)，擴(kuò)展到神經(jīng)系統(tǒng)、心血管等領(lǐng)域，與此同時(shí)，牙科、角膜疾病、血液疾病和糖尿病等疾病也是MSC臨床應(yīng)用的重要研究方向。

據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，目前國(guó)內(nèi)已近40家企業(yè)涉足MSC療法并取得了一定臨床進(jìn)展。其中，愛薩爾生物的臍帶來(lái)源的MSCs產(chǎn)品IxCell hUC-MSC-O（治療膝骨關(guān)節(jié)炎）、西比曼生物的異體人源脂肪間充質(zhì)祖細(xì)胞注射液AlloJoin（治療膝骨關(guān)節(jié)炎）、天津麥迪森再生醫(yī)學(xué)的骨髓來(lái)源MSCs產(chǎn)品普邁托賽注射液（治療慢性移植物抗宿主?。⒌每瞪锏漠愺w人源脂肪MSCs產(chǎn)品DK001（治療非活動(dòng)性/輕度活動(dòng)性克羅恩病復(fù)雜性肛瘺），以及拓弘康恒醫(yī)藥的臍帶來(lái)源的MSCs產(chǎn)品TH-SC01細(xì)胞注射液（治療克羅恩病引起的肛周簍），均已步入Ⅲ期臨床階段。

但是MSCs在臨床轉(zhuǎn)化的過(guò)程中也面臨著諸多問題，首要的就是科學(xué)共識(shí)與監(jiān)管統(tǒng)一之間的困境。在產(chǎn)業(yè)和學(xué)界，對(duì)于MSCs的鑒定標(biāo)準(zhǔn)為“間充質(zhì)干細(xì)胞（Mesenchymal Stem Cells）”還是“間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞（Mesenchymal Stromal Cells）”是存在爭(zhēng)議的。

間充質(zhì)干細(xì)胞與間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞是截然不同的兩類細(xì)胞群體，這種概念的混淆直接導(dǎo)致了MSC臨床效果的不穩(wěn)定。

就在不久前的國(guó)際細(xì)胞與基因治療協(xié)會(huì)（ISCT）2025年度會(huì)議上，ISCT發(fā)布了新版間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞（ MSCs）鑒定標(biāo)準(zhǔn)。MSCs被明確定義為“間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞”，若使用“干細(xì)胞” 術(shù)語(yǔ)，需提供干性基因的表達(dá)證據(jù)。

這也意味著，對(duì)于MSCs產(chǎn)品，監(jiān)管機(jī)構(gòu)亟待構(gòu)建相匹配的評(píng)價(jià)框架，企業(yè)也會(huì)面對(duì)更加細(xì)化的質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)。

02

外泌體成藥之路的突破與爭(zhēng)議

如果說(shuō)MSCs是“物流站”，那么外泌體就是細(xì)胞之間的“快遞員”。作為一種細(xì)胞外囊泡，“外泌體”由天然的人類蛋白質(zhì)和脂質(zhì)組成，存在于各種生物體液中。這也使得外泌體不僅能夠滲透到組織，還能擴(kuò)散到血液，甚至穿過(guò)血腦屏障?；诖颂匦?，外泌體可治療疾病，也可作為藥物載體改良藥物遞送方式。

外泌體所展現(xiàn)的亮眼優(yōu)勢(shì)和巨大開發(fā)前景，吸引了多家制藥巨頭進(jìn)場(chǎng)。從融資角度，西比曼生物科技在2016年完成戰(zhàn)略融資，此后國(guó)內(nèi)外泌體治療技術(shù)平臺(tái)逐步嶄露頭角，2019年熱度集中爆發(fā)，百趣生物、達(dá)爾文細(xì)胞生物、恩澤康泰、睿健醫(yī)藥和億航生物順利完成融資。

一個(gè)月前的6月10日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）發(fā)布《先進(jìn)治療藥品的范圍、歸類和釋義（征求意見稿）》，首次在官方層面明確將細(xì)胞外囊泡（外泌體）納入先進(jìn)治療藥品管理體系。

在臨床進(jìn)展方面，外泌體的潛力正在被加速驗(yàn)證，越來(lái)越多的生物技術(shù)公司開始探索外泌體在中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病中的成藥潛力。韓國(guó)生物技術(shù)公司S&E Biotech 自主研發(fā)的治療中風(fēng)的 microRNA 外泌體藥物SNE-101于近日正式獲得韓國(guó)食品藥品安全部（MFDS）批準(zhǔn)，啟動(dòng) 1b 期臨床試驗(yàn)，這也是韓國(guó)首個(gè)進(jìn)入臨床階段的外泌體療法。

國(guó)內(nèi)南方醫(yī)科大學(xué)珠江醫(yī)院?jiǎn)?dòng)全球首個(gè)干細(xì)胞外泌體治療肝衰竭臨床研究，探索靜脈輸注外泌體提升生存率；瑞金醫(yī)院噴鼻給藥的間充質(zhì)干細(xì)胞外泌體治療阿爾茨海默病的臨床試驗(yàn)顯示其療效優(yōu)于現(xiàn)有藥物；海南博鰲樂城將外泌體納入“醫(yī)療特區(qū)”試點(diǎn)，推動(dòng)其臨床轉(zhuǎn)化。

但是近日，一度被寄予厚望的全球首款外泌體細(xì)胞療法產(chǎn)品Deramiocel，被FDA正式拒絕批準(zhǔn)。這一決定讓研發(fā)公司Capricor Therapeutics股價(jià)爆跌的同時(shí)，也暴露出外泌體技術(shù)與監(jiān)管的雙重瓶頸，外泌體的成藥之路荊棘重重。

03

創(chuàng)新速度與科學(xué)需求的平衡

實(shí)驗(yàn)室里的創(chuàng)新從未停止，監(jiān)管的升級(jí)也一直在路上。

中國(guó)大陸對(duì)于干細(xì)胞實(shí)時(shí)的是“雙軌制”的監(jiān)管策略，即：由國(guó)家衛(wèi)健委負(fù)責(zé)的備案制，適用于由醫(yī)療機(jī)構(gòu)主導(dǎo)，在醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)開展的干細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用；由藥監(jiān)部門負(fù)責(zé)的注冊(cè)制，適用于由企業(yè)主導(dǎo)研發(fā)的細(xì)胞治療產(chǎn)品，按照藥品管理有關(guān)規(guī)定向國(guó)家藥品監(jiān)管部門申報(bào)注冊(cè)上市。

可以說(shuō)衛(wèi)健委負(fù)責(zé)的IIT以科研為導(dǎo)向，藥監(jiān)局負(fù)責(zé)IND注冊(cè)則是以以藥品為導(dǎo)向的。雖然根據(jù)現(xiàn)行的規(guī)定，研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)（IIT）通常是針對(duì)已上市產(chǎn)品，探索新適應(yīng)癥或優(yōu)化治療方案。但是細(xì)胞治療（如CAR-T、干細(xì)胞）因?yàn)槠浼夹g(shù)的特殊性和臨床的急需性，被允許突破這一限制。

海南博鰲樂城作為全國(guó)唯一的國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)，今年2月實(shí)施的《海南自由貿(mào)易港博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)促進(jìn)規(guī)定》，首次以地方性法規(guī)形式明確支持干細(xì)胞等前沿技術(shù)的臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用，并創(chuàng)新性地建立“備案定價(jià)公示"制度。

科學(xué)需求、患者權(quán)益與監(jiān)管達(dá)到一種新的平衡，也為患者開啟了一個(gè)特殊的通道。

我們也相信，隨著未來(lái)MSC的科學(xué)共識(shí)進(jìn)一步清晰、外泌體成藥的技術(shù)瓶頸逐步突破，以及監(jiān)管的審慎創(chuàng)新，干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)從“0到1”的曙光正在浮現(xiàn)。

04

破解之道

為了推動(dòng)中國(guó)CGT領(lǐng)域的技術(shù)突破、產(chǎn)業(yè)融合、政策接軌、國(guó)際合作，引領(lǐng)中國(guó)CGT產(chǎn)業(yè)邁向國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)前沿，中國(guó)細(xì)胞與基因治療（CSGCT）大會(huì)應(yīng)運(yùn)而生。

基于與ASGCT（美國(guó)基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)）的緊密關(guān)系，2025 CSGCT大會(huì)將匯聚全球優(yōu)秀科學(xué)家、臨床專家、跨國(guó)藥企及海外投資機(jī)構(gòu)，帶來(lái)全球細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域最前沿的科研進(jìn)展、技術(shù)與應(yīng)用、市場(chǎng)準(zhǔn)入信息、優(yōu)質(zhì)合作項(xiàng)目及海外投資人和投資需求對(duì)接，為中國(guó)細(xì)胞與基因治療行業(yè)搭建與全球產(chǎn)業(yè)鏈深度交流和合作的平臺(tái)。

此次大會(huì)緊扣產(chǎn)業(yè)熱點(diǎn)與痛點(diǎn)卡點(diǎn)，設(shè)置了1場(chǎng)主論壇 + 18場(chǎng)高端分論壇，涵蓋全球基因治療、免疫細(xì)胞治療、In Vivo Car-t、成體干細(xì)胞與外泌體、iPSC衍生細(xì)胞藥物、小核酸藥物、基因編輯、溶瘤病毒、腫瘤疫苗等領(lǐng)域方向的最新進(jìn)展，以及臨床應(yīng)用與突破、CMC與檢測(cè)、AI+藥物研發(fā)、注冊(cè)與監(jiān)管、投融資及BD對(duì)接等全產(chǎn)業(yè)鏈的深度覆蓋。

2025 CSGCT大會(huì)將設(shè)立“成體干細(xì)胞與外泌體，從0到1”方向分論壇，特別邀請(qǐng)中源協(xié)和CSO張宇作為分論壇牽頭人，參與論壇方向策劃，聚集產(chǎn)業(yè)鏈關(guān)鍵玩家，邀請(qǐng)頭部創(chuàng)新企業(yè)的創(chuàng)始人、CEO等高管深度參與，多視角探討技術(shù)融合的實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)、監(jiān)管協(xié)同的可行路徑、產(chǎn)業(yè)生態(tài)的構(gòu)建之道。

相關(guān)議題：

• 主題分享：資本視角下的干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)進(jìn)化

• 圓桌討論：外泌體，是否能成藥？

• 圓桌討論：雙軌制，如何協(xié)調(diào)創(chuàng)新與公平？

• 圓桌討論：MSC，究竟該怎么定義？

• 圓桌討論：中國(guó)干細(xì)胞企業(yè)，如何出海？

已確認(rèn)出席嘉賓：

• 張 宇，中源協(xié)和，CSO（牽頭人）

• 尹 航，清華大學(xué)，藥學(xué)院教授

• 吳 飆，西太湖細(xì)胞治療前沿技術(shù)研究院，副院長(zhǎng)

• 高建超，昌平實(shí)驗(yàn)室副研究員，CDE前審評(píng)專家

• 葛嘯虎，天津外泌體，董事長(zhǎng)

• 趙立波，恩澤康泰，CEO

• 張 婷，吉美瑞生，CEO

• 劉廣洋，貝來(lái)藥業(yè)，CTO

• 張 沖，松禾資本，合伙人

• 賈倩倩，交發(fā)合銳，CTO

• 李 程，Simmons& Simmons 律師事務(wù)所，合伙人 / 醫(yī)療健康及生命科學(xué)業(yè)務(wù)大中華區(qū)主管

更多嘉賓更新中！

2025年9月12-13日

2025 第二屆中國(guó)細(xì)胞與基因治療（CSGCT）大會(huì)

干細(xì)胞與外泌體分論壇

更多詳情可掃描二維碼，進(jìn)入大會(huì)官網(wǎng)了解

演講/贊助/參展及商務(wù)合作咨詢

李女士：18600921680 (同微信)

參會(huì)報(bào)名 /商務(wù)考察團(tuán)咨詢

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