據(jù)《圣保羅頁報》報道,當(dāng)中國 300 萬帕金森患者還在依賴藥物緩解震顫時,日本科學(xué)家用干細(xì)胞移植創(chuàng)造了醫(yī)學(xué)奇跡:7 名患者接受治療后,4 人運動功能顯著恢復(fù),最長隨訪 2 年無嚴(yán)重副作用。這一發(fā)表在《Nature》的成果,已由住友制藥提交上市申請,最快 2026 年投入臨床。
"手抖到連筷子都握不住,吃藥也止不住病情惡化"—— 這是帕金森患者的日常。但現(xiàn)在,誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPS)技術(shù)讓受損大腦 "重獲新生",給千萬患者帶來治愈希望。
3 小時手術(shù)改寫 7 年病史
京都大學(xué)的臨床試驗數(shù)據(jù)震撼業(yè)界:
- 治療方案
? 從健康人 iPS 細(xì)胞誘導(dǎo)為多巴胺神經(jīng)前體細(xì)胞
? 每側(cè)大腦半球植入 500 萬 - 1000 萬個細(xì)胞(總量約 1500 萬)
? 立體定向微創(chuàng)手術(shù),全程僅需 3 小時 - 患者反饋
? 62 歲的建筑設(shè)計師田中(患病 7 年):"術(shù)后 6 個月就能自己系鞋帶,現(xiàn)在每天能走 1 萬步"
? UPDRS 評分平均降低 41%,"關(guān)期"(藥物失效時間)從每天 5 小時縮短至 2.7 小時
關(guān)鍵突破:移植細(xì)胞存活率達(dá) 40%,能持續(xù)分泌多巴胺至少 2 年,這是現(xiàn)有藥物無法實現(xiàn)的 "神經(jīng)再生" 效果。
比現(xiàn)有療法強(qiáng)在哪?
三種主流治療方式對比:
- iPS 干細(xì)胞移植:起效時間 3-6 個月,療效持續(xù)至少 2 年,副作用風(fēng)險低(無腫瘤報告),單次治療費用約 480 萬人民幣。
- 左旋多巴藥物:30 分鐘快速起效,療效可維持 5-10 年,但長期使用易出現(xiàn)運動障礙和異動癥,年治療費用 1-3 萬元。
- DBS 手術(shù):1-3 個月起效,療效持續(xù) 5-8 年,存在 2-3% 的腦出血風(fēng)險,單次手術(shù)費用 20-30 萬人民幣。
離中國患者還有多遠(yuǎn)?三大門檻
- 價格壁壘:日本單例治療成本 1 億日元(約 480 萬人民幣),未來量產(chǎn)或降至百萬級
- 技術(shù)壟斷:住友制藥已申請全球?qū)@袊髽I(yè)需突破 "通用型 iPS 細(xì)胞" 制備技術(shù)
- 倫理審批:我國 2023 年才放開 iPS 細(xì)胞臨床研究,最快 2028 年可能開展臨床試驗
普通人能做什么?
神經(jīng)科醫(yī)生建議:
- 早期篩查:50 歲后出現(xiàn)嗅覺減退、睡眠中踢腿,需做多巴胺轉(zhuǎn)運體 PET 顯像
- 保護(hù)神經(jīng):每天喝 2 杯綠茶(含 EGCG),可抑制 α- 突觸核蛋白聚集
- 康復(fù)訓(xùn)練:太極、瑜伽能延緩運動功能退化,改善平衡能力
爭議與展望
- 質(zhì)疑聲:美國帕金森協(xié)會主席警告 "2 年隨訪太短,需觀察 10 年以上確認(rèn)無腫瘤風(fēng)險"
- 突破點:科學(xué)家正研發(fā) "干細(xì)胞 + 基因編輯" 聯(lián)合療法,有望攻克免疫排斥難題
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