談到干細胞移植，許多人會想到一個痛苦而危險的過程：患者必須先經歷高劑量的化療或放療，將自身病變的骨髓細胞徹底清除，然后才能接受健康的干細胞。這個過程不僅讓患者飽受惡心、脫發(fā)等副作用的折磨，還可能永久性地損傷器官，甚至威脅生命。這使得許多體弱的患者，尤其是兒童，望而卻步。

現在，美國斯坦福大學醫(yī)學院的科學家們帶來了一個革命性的好消息：他們開發(fā)出一種“無毒”干細胞移植新方法，無需化療和放療，就能安全有效地完成移植，為無數血液病和遺傳病患者帶來了全新的希望！

這項顛覆性研究成果，近日在國際權威期刊上發(fā)表。它代表著干細胞移植技術的一個里程碑，讓這一“救命稻草”變得更安全、更親民。

這項研究取得如此成功的關鍵在于：科學家們設計了一種獨特的抗體療法。這種名為briquilimab的抗體，就像一個“智能導彈”，能精準地識別并清除患者骨髓中病變的造血干細胞，而對身體的其他健康細胞和組織毫發(fā)無損。這完美地解決了傳統療法“玉石俱焚”的問題，極大地降低了毒副作用。

這種新療法不僅大大提高了安全性，還為更多患者提供了可能。研究人員在一次一期臨床試驗中，將這一新方案應用于三名患有范可尼貧血癥的兒童。這種罕見的遺傳病讓患者對化療和放療的毒性尤其敏感，因此傳統移植風險極高。

萊德·貝克 （Ryder Baker） 自干細胞移植以來就已經能夠參加體育運動

實驗結果令人振奮：

• 安全有效：所有三名患兒在接受移植后，都恢復得非常好，兩年后，捐贈者的干細胞已成功接管他們的骨髓，身體狀況優(yōu)異，沒有任何嚴重的副作用。
• 擴大捐贈者庫：該方案還能利用**“半匹配”的捐贈者**（如父母），通過修改捐贈的骨髓來去除引起移植物抗宿主?。℅VHD）的免疫細胞，這大大增加了捐贈來源，解決了長期困擾患者的配型難題。

這項突破性技術對未來的醫(yī)療實踐有著深遠的影響。它為那些因年老或體弱無法承受傳統療法的患者提供了新的機會，也讓干細胞移植可以用于治療更廣泛的疾病，包括各種血液癌癥、鐮狀細胞性貧血等遺傳性疾病，甚至是一些自身免疫性疾病。

斯坦福大學的科學家們目前正在進行更大規(guī)模的二期臨床試驗。這無疑為全球無數正在與病魔抗爭的患者，點亮了希望之光，也預示著一個更安全、更人性化的醫(yī)療新時代的到來。

參考資料：DOI:10.1038/s41591-025-03817-1